Kanadai hemofília profilaxis tanulmány (CHPS)
2019. november 18. frissítette: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Mérsékelt időtartamú izom-csontrendszeri eredmények növekvő dózisú profilaxissal: a kanadai hemofília-profilaxis vizsgálat nyomon követési vizsgálata
A kezdetben ritkábban adott elsődleges profilaxis, szükség esetén növelve az infúziós gyakoriságot (Eszkaláló dózisprofilaxis), valószínűleg olcsóbb, és kevesebb szövődményhez vezet, mint a szokásos profilaxis, miközben nagyobb mértékben csökkenti a rokkantságot, mint az intermittáló terápia.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
2 konkrét tanulmányi cél van.
Az első a célízületi vérzés előfordulási gyakoriságának becslése súlyos hemofíliás A-ban szenvedő betegeknél, akiket (elsődleges profilaxis céljából) Eszkaláló dózisú profilaktikus faktorpótlással kezeltek.
A második cél az, hogy pontos becsléseket kapjunk a protokollhoz kapcsolódó közvetlen és közvetett költségekről egy költséghatékonysági modellben való felhasználáshoz (az Eszkaláló dózis összehasonlítása a standard profilaxissal és az időszakos terápiával).
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
56
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súlyos hemofília A (a faktorszint kevesebb, mint 2%).
- 1 évnél idősebb és 2,5 évnél fiatalabb.
- Normál ízületek a World Federation of Hemophilia ortopédiai skálájával.
- A vérzéses ízületek normál röntgenfelvételei a Hemofília Világszövetségének radiográfiai skálájával.
- A vérlemezkeszám > 150 000.
- Tájékozott hozzájárulás a részvételhez.
Kizárási kritériumok:
- Három vagy több klinikailag meghatározott vérzés egyetlen könyökben, térdben vagy bokában.
- Keringő inhibitor jelenléte vagy múltja (szint ≥ 0,5 Bethesda egység).
- A helyi hemofília klinika igazgatója szerint a család nem megfelelő.
- Versengő kockázat (tünetekkel járó HIV-fertőzés, juvenilis rheumatoid arthritis, metabolikus csontbetegség vagy más olyan betegségek, amelyekről ismert, hogy ízületi gyulladást okoznak vagy utánoznak).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: VIII
növekvő dózis VIII. faktor
|
növekvő dózisú profilaxis
Más nevek:
növekvő adag
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akiknél célízületi vérzés alakult ki
Időkeret: 6 hónap
|
Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálat során célízületi vérzés alakult ki, amely 3 hónapon belül bármely ízületbe 3 vérzést jelent.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves vérzési arány
Időkeret: 6 hónap
|
Az index hemartorok száma (bokába, könyökbe vagy térdbe történő vérzés) betegenként évente
|
6 hónap
|
|
Éves faktorhasználat
Időkeret: 12 hónap
|
tantárgyankénti éves faktorhasználat
|
12 hónap
|
|
Azon betegek száma, akiknél FVIII-gátlót fejlesztettek ki
Időkeret: 6 hónap
|
Azon betegek száma, akiknél FVIII inhibitor alakult ki, definíció szerint >= 0,5 Bethesda Egység
|
6 hónap
|
|
Fizikai fogyatékosság a CHAQ mérése szerint
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 10 év
|
minden 6 hónapos látogatás alkalmával töltse ki a Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) kérdőívet. A CHAQ egy validált eszköz a rokkantsági index mérésére, 0 és 3 közötti lehetséges pontszámmal, ahol a 0 a fogyatékosság hiányát, a 3 pedig a maximális rokkantságot jelenti. A CHAQ-nak köztudottan erős mennyezeti hatása van. A CHAQ-t minden tanulmányi látogatás alkalmával összegyűjtötték (pl. 6 havonta, amíg minden beteg vizsgálaton volt). A jelentett pontszám a vizsgálat végi pontszámának mediánját jelenti. |
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 10 év
|
|
Ízületi károsodás a fizioterápiás pontszám alapján
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 10 év
|
Végezze el a módosított Colarado fizioterápiás értékelést 6 havonta minden vizit alkalmával 0-30 ponttal a bokára és térdre és 0-26 pontra a könyökre), amelyet minden vizsgálati látogatáson mértek, és amelyet úgy módosítottunk, hogy nem értékeltük a crepitus vagy a bokaízület kerületének mérését. .
Minden skála esetében a 0 azt jelenti, hogy nincs ízületi károsodás, a 26/30 pedig a maximális lehetséges ízületi károsodást.
A jelentett pontszám a vizsgálat végi pontszámának mediánját jelenti
|
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 10 év
|
|
A belső vénás katéterből származó szövődmények
Időkeret: 6 hónap
|
információkat gyűjtenek az egyes alanyok által használt beépített vénás katéterekkel kapcsolatos szövődményekről.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
1997. június 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. március 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. március 10.
Első közzététel (Becslés)
2010. március 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. december 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 18.
Utolsó ellenőrzés
2019. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0019970022
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .