Канадское исследование профилактики гемофилии (CHPS)
18 ноября 2019 г. обновлено: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Среднесрочные костно-мышечные исходы при повышении дозы профилактики: последующее исследование канадского исследования по профилактике гемофилии
Первичная профилактика, проводимая вначале реже, с увеличением частоты инфузий при необходимости (профилактика возрастающей дозой), вероятно, будет менее дорогостоящей и связана с меньшим количеством осложнений, чем стандартная профилактика, при этом снижая инвалидность в большей степени, чем прерывистая терапия.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Есть 2 конкретные цели исследования.
Во-первых, оценить частоту кровотечения из целевого сустава у пациентов с тяжелой формой гемофилии А, получавших (для первичной профилактики) заместительную терапию с возрастающей дозой профилактического фактора.
Вторая цель состоит в том, чтобы получить точные оценки прямых и косвенных затрат, связанных с этим протоколом, для использования в модели экономической эффективности (сравнение возрастающей дозы со стандартной профилактикой и с прерывистой терапией).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
56
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Тяжелая форма гемофилии А (уровень фактора менее 2%).
- Возраст больше 1 года и меньше или равен 2,5 годам.
- Нормальные суставы с использованием ортопедической шкалы Всемирной федерации гемофилии.
- Нормальные рентгенограммы суставов, в которых произошло кровотечение, с использованием рентгенографической шкалы Всемирной федерации гемофилии.
- Количество тромбоцитов > 150 000.
- Информированное согласие на участие.
Критерий исключения:
- Три или более клинически определяемых кровотечения в любой отдельный локоть, колено или лодыжку.
- Наличие или наличие в анамнезе циркулирующего ингибитора (уровень ≥ 0,5 единиц Бетесда).
- Директор местной клиники гемофилии признал семью несоответствующей требованиям.
- Конкурентный риск (симптоматическая ВИЧ-инфекция, ювенильный ревматоидный артрит, метаболическое заболевание костей или другие заболевания, вызывающие или имитирующие артрит).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фактор VIII
возрастающая доза Фактор VIII
|
профилактика возрастающей дозой
Другие имена:
возрастающая доза
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, у которых развилось кровотечение из целевого сустава
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество участников, у которых во время исследования развилось кровотечение из целевого сустава, которое определялось как 3 кровотечения в любой 1 сустав в течение 3 месяцев.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество индексных гемарторсов (кровотечения в лодыжки, локти или колени) на пациента в год
|
6 месяцев
|
|
Использование фактора в годовом исчислении
Временное ограничение: 12 месяцев
|
годовое использование фактора на субъекта
|
12 месяцев
|
|
Количество пациентов, у которых выработался ингибитор FVIII
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество пациентов, у которых выработался ингибитор FVIII, определяется как >= 0,5 единиц Бетесда.
|
6 месяцев
|
|
Физическая инвалидность по оценке CHAQ
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 10 лет
|
заполнять Анкету оценки здоровья ребенка (CHAQ) при каждом визите в течение 6 месяцев. CHAQ — это проверенный инструмент для измерения индекса инвалидности с возможным диапазоном баллов от 0 до 3, где 0 означает отсутствие инвалидности, а 3 — максимальную инвалидность. Известно, что CHAQ обладает сильным потолочным эффектом. CHAQ собирали при каждом визите в рамках исследования (т.е. каждые 6 месяцев в течение всего периода пребывания каждого пациента в исследовании). Сообщаемый балл представляет собой средний балл в конце исследования. |
через завершение обучения, в среднем 10 лет
|
|
Повреждение суставов по шкале физиотерапии
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 10 лет
|
Заполните модифицированную оценку физиотерапии Коларадо каждые 6 месяцев при каждом посещении с диапазоном баллов 0-30 для лодыжек и коленей и 0-26 для локтей), измеряемых во время всех посещений исследования, которые мы модифицировали, не оценивая крепитацию или измерение окружности голеностопного сустава. .
Для каждой шкалы 0 соответствует отсутствию повреждения сустава, а 26/30 соответствует максимально возможному повреждению сустава.
Сообщаемый балл представляет собой средний балл в конце исследования.
|
через завершение обучения, в среднем 10 лет
|
|
Осложнения, возникающие из-за постоянного венозного катетера
Временное ограничение: 6 месяцев
|
собрать информацию о любых осложнениях, связанных с постоянными венозными катетерами, которые используют некоторые субъекты.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 июня 1997 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 декабря 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 марта 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 марта 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
11 марта 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 декабря 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 ноября 2019 г.
Последняя проверка
1 ноября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 0019970022
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .