Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kanadyjskie badanie profilaktyki hemofilii (CHPS)

18 listopada 2019 zaktualizowane przez: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Średnioterminowe wyniki dotyczące układu mięśniowo-szkieletowego z profilaktyką zwiększających się dawek: kanadyjskie badanie profilaktyki hemofilii Badanie uzupełniające

Profilaktyka pierwotna podawana początkowo z mniejszą częstotliwością, w razie potrzeby ze zwiększoną częstotliwością wlewów (profilaktyka zwiększania dawek), prawdopodobnie będzie tańsza i wiąże się z mniejszą liczbą powikłań niż profilaktyka standardowa, przy jednoczesnym zmniejszeniu niesprawności w większym stopniu niż terapia przerywana.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Istnieją 2 szczegółowe cele badania. Pierwszym z nich jest oszacowanie częstości występowania krwawienia do stawu docelowego u pacjentów z ciężką postacią hemofilii A leczonych (w ramach profilaktyki pierwotnej) zastępczym czynnikiem zwiększającym dawkę w ramach profilaktyki. Drugim celem jest uzyskanie dokładnych szacunków bezpośrednich i pośrednich kosztów związanych z tym protokołem do zastosowania w modelu opłacalności (porównanie dawki zwiększającej się ze standardową profilaktyką i terapią przerywaną).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia A (poziom czynnika poniżej 2%).
  • Wiek powyżej 1 roku i mniej niż 2,5 roku.
  • Normalne stawy przy użyciu skali ortopedycznej Światowej Federacji Hemofilii.
  • Normalne zdjęcia rentgenowskie stawów, w których wystąpiło krwawienie, przy użyciu skali radiograficznej Światowej Federacji Hemofilii.
  • Liczba płytek > 150 000.
  • Świadoma zgoda na udział.

Kryteria wyłączenia:

  • Trzy lub więcej klinicznie stwierdzonych krwawień do jednego łokcia, kolana lub kostki.
  • Obecność lub historia krążącego inhibitora (poziom ≥ 0,5 jednostek Bethesda).
  • Dyrektor lokalnej kliniki leczenia hemofilii uznał rodzinę za nieprzestrzegającą zaleceń.
  • Konkurencyjne ryzyko (objawowe zakażenie wirusem HIV, młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów, metaboliczna choroba kości lub inne choroby, o których wiadomo, że powodują lub naśladują zapalenie stawów).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Czynnik VIII
zwiększanie dawki czynnika VIII
Biologiczny: Rekombinowany czynnik VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
profilaktyka zwiększania dawek
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik VIII (środek przeciwhemofilowy)
Biologiczny: Rekombinowany czynnik VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
rosnąca dawka
Inne nazwy:
  • rekombinowany czynnik VIII (czynnik przeciwhemofilowy)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiło docelowe krwawienie do stawów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiło docelowe krwawienie do stawu podczas badania, które zdefiniowano jako 3 krwawienia do dowolnego 1 stawu w okresie 3 miesięcy.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba hemarthhors (krwawienia do kostek, łokci lub kolan) na pacjenta na rok
6 miesięcy
Roczne wykorzystanie czynników
Ramy czasowe: 12 miesięcy
roczne wykorzystanie czynników na przedmiot
12 miesięcy
Liczba pacjentów, u których rozwinął się inhibitor czynnika VIII
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Liczba pacjentów, u których rozwinął się inhibitor czynnika VIII, zdefiniowana jako >= 0,5 jednostek Bethesda
6 miesięcy
Niepełnosprawność fizyczna mierzona przez CHAQ
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, mediana 10 lat

wypełniać kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) podczas każdej 6-miesięcznej wizyty. CHAQ jest zatwierdzonym narzędziem do pomiaru wskaźnika niepełnosprawności, z możliwym zakresem wyników 0-3, gdzie 0 oznacza brak niepełnosprawności, a 3 oznacza maksymalną niepełnosprawność. Wiadomo, że CHAQ ma silny efekt sufitu.

CHAQ zbierano podczas każdej wizyty studyjnej (tj. co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania). Zgłoszony wynik reprezentuje medianę wyniku końcowego badania.
do ukończenia studiów, mediana 10 lat
Uszkodzenie stawów określone na podstawie wyniku fizjoterapii
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, mediana 10 lat
Wypełnij zmodyfikowaną Colarado Physiotherapy Assessment co 6 miesięcy na każdej wizycie z zakresem wyników 0-30 dla kostek i kolan oraz 0-26 dla łokci), mierzoną podczas wszystkich wizyt w ramach badania, którą zmodyfikowaliśmy, nie oceniając trzeszczenia ani pomiaru obwodu stawu skokowego . Dla każdej skali 0 oznacza brak uszkodzenia stawów, a 26/30 oznacza maksymalne możliwe uszkodzenie stawów. Zgłoszony wynik reprezentuje medianę wyniku końcowego badania
do ukończenia studiów, mediana 10 lat
Powikłania wynikające z założonego na stałe cewnika żylnego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
zebrać informacje o wszelkich komplikacjach związanych z założonymi na stałe cewnikami żylnymi, których używają niektórzy badani.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Śledczy

  • Główny śledczy: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 czerwca 1997

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0019970022

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Rekombinowany czynnik VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj