Kanadyjskie badanie profilaktyki hemofilii (CHPS)
18 listopada 2019 zaktualizowane przez: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Średnioterminowe wyniki dotyczące układu mięśniowo-szkieletowego z profilaktyką zwiększających się dawek: kanadyjskie badanie profilaktyki hemofilii Badanie uzupełniające
Profilaktyka pierwotna podawana początkowo z mniejszą częstotliwością, w razie potrzeby ze zwiększoną częstotliwością wlewów (profilaktyka zwiększania dawek), prawdopodobnie będzie tańsza i wiąże się z mniejszą liczbą powikłań niż profilaktyka standardowa, przy jednoczesnym zmniejszeniu niesprawności w większym stopniu niż terapia przerywana.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Istnieją 2 szczegółowe cele badania.
Pierwszym z nich jest oszacowanie częstości występowania krwawienia do stawu docelowego u pacjentów z ciężką postacią hemofilii A leczonych (w ramach profilaktyki pierwotnej) zastępczym czynnikiem zwiększającym dawkę w ramach profilaktyki.
Drugim celem jest uzyskanie dokładnych szacunków bezpośrednich i pośrednich kosztów związanych z tym protokołem do zastosowania w modelu opłacalności (porównanie dawki zwiększającej się ze standardową profilaktyką i terapią przerywaną).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
56
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ciężka hemofilia A (poziom czynnika poniżej 2%).
- Wiek powyżej 1 roku i mniej niż 2,5 roku.
- Normalne stawy przy użyciu skali ortopedycznej Światowej Federacji Hemofilii.
- Normalne zdjęcia rentgenowskie stawów, w których wystąpiło krwawienie, przy użyciu skali radiograficznej Światowej Federacji Hemofilii.
- Liczba płytek > 150 000.
- Świadoma zgoda na udział.
Kryteria wyłączenia:
- Trzy lub więcej klinicznie stwierdzonych krwawień do jednego łokcia, kolana lub kostki.
- Obecność lub historia krążącego inhibitora (poziom ≥ 0,5 jednostek Bethesda).
- Dyrektor lokalnej kliniki leczenia hemofilii uznał rodzinę za nieprzestrzegającą zaleceń.
- Konkurencyjne ryzyko (objawowe zakażenie wirusem HIV, młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów, metaboliczna choroba kości lub inne choroby, o których wiadomo, że powodują lub naśladują zapalenie stawów).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Czynnik VIII
zwiększanie dawki czynnika VIII
|
profilaktyka zwiększania dawek
Inne nazwy:
rosnąca dawka
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło docelowe krwawienie do stawów
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło docelowe krwawienie do stawu podczas badania, które zdefiniowano jako 3 krwawienia do dowolnego 1 stawu w okresie 3 miesięcy.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Liczba hemarthhors (krwawienia do kostek, łokci lub kolan) na pacjenta na rok
|
6 miesięcy
|
|
Roczne wykorzystanie czynników
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
roczne wykorzystanie czynników na przedmiot
|
12 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów, u których rozwinął się inhibitor czynnika VIII
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Liczba pacjentów, u których rozwinął się inhibitor czynnika VIII, zdefiniowana jako >= 0,5 jednostek Bethesda
|
6 miesięcy
|
|
Niepełnosprawność fizyczna mierzona przez CHAQ
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, mediana 10 lat
|
wypełniać kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) podczas każdej 6-miesięcznej wizyty. CHAQ jest zatwierdzonym narzędziem do pomiaru wskaźnika niepełnosprawności, z możliwym zakresem wyników 0-3, gdzie 0 oznacza brak niepełnosprawności, a 3 oznacza maksymalną niepełnosprawność. Wiadomo, że CHAQ ma silny efekt sufitu. CHAQ zbierano podczas każdej wizyty studyjnej (tj. co 6 miesięcy przez cały czas trwania badania). Zgłoszony wynik reprezentuje medianę wyniku końcowego badania. |
do ukończenia studiów, mediana 10 lat
|
|
Uszkodzenie stawów określone na podstawie wyniku fizjoterapii
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, mediana 10 lat
|
Wypełnij zmodyfikowaną Colarado Physiotherapy Assessment co 6 miesięcy na każdej wizycie z zakresem wyników 0-30 dla kostek i kolan oraz 0-26 dla łokci), mierzoną podczas wszystkich wizyt w ramach badania, którą zmodyfikowaliśmy, nie oceniając trzeszczenia ani pomiaru obwodu stawu skokowego .
Dla każdej skali 0 oznacza brak uszkodzenia stawów, a 26/30 oznacza maksymalne możliwe uszkodzenie stawów.
Zgłoszony wynik reprezentuje medianę wyniku końcowego badania
|
do ukończenia studiów, mediana 10 lat
|
|
Powikłania wynikające z założonego na stałe cewnika żylnego
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
zebrać informacje o wszelkich komplikacjach związanych z założonymi na stałe cewnikami żylnymi, których używają niektórzy badani.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 czerwca 1997
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 marca 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 marca 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 marca 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 grudnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 listopada 2019
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 0019970022
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .