Estudio canadiense de profilaxis de la hemofilia (CHPS)
18 de noviembre de 2019 actualizado por: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Resultados musculoesqueléticos a plazo moderado con profilaxis de dosis creciente: estudio de seguimiento del estudio canadiense de profilaxis de la hemofilia
La profilaxis primaria administrada inicialmente con menos frecuencia, aumentando la frecuencia de infusión si es necesario (profilaxis de dosis creciente), es probable que sea menos costosa y se asocie con menos complicaciones que la profilaxis estándar, al mismo tiempo que reduce la discapacidad en mayor grado que la terapia intermitente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Hay 2 objetivos de estudio específicos.
El primero es estimar la incidencia de hemorragia en la articulación diana en pacientes con hemofilia A severa tratados (para profilaxis primaria) con reemplazo de factor profiláctico de dosis creciente.
El segundo objetivo es obtener estimaciones precisas de los costos directos e indirectos asociados con este protocolo para su uso en un modelo de costo-efectividad (comparando Dosis Escalada con profilaxis estándar y con terapia intermitente).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
56
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 2 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A grave (nivel de factor inferior al 2%).
- Edad mayor a 1 año y menor o igual a 2,5 años.
- Articulaciones normales utilizando la escala ortopédica de la Federación Mundial de Hemofilia.
- Radiografías normales de articulaciones en las que se ha producido sangrado utilizando la escala radiográfica de la Federación Mundial de Hemofilia.
- Recuento de plaquetas > 150.000.
- Consentimiento informado para participar.
Criterio de exclusión:
- Tres o más hemorragias determinadas clínicamente en cualquier codo, rodilla o tobillo.
- Presencia o antecedentes de un inhibidor circulante (nivel ≥ 0,5 Unidades Bethesda).
- El director de la clínica local de hemofilia consideró que la familia no cumplía.
- Riesgo competitivo (infección por VIH sintomática, artritis reumatoide juvenil, enfermedad ósea metabólica u otras enfermedades que se sabe que causan o imitan la artritis).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Factor VIII
dosis creciente Factor VIII
|
profilaxis con dosis crecientes
Otros nombres:
dosis creciente
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes que desarrollaron sangrado articular objetivo
Periodo de tiempo: 6 meses
|
El número de participantes que desarrollaron hemorragia en la articulación diana durante el estudio, que se definió como 3 hemorragias en cualquier articulación en un período de 3 meses.
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Número de hemarhorse índice (sangrados en tobillos, codos o rodillas) por paciente por año
|
6 meses
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|
Uso de factor anualizado
Periodo de tiempo: 12 meses
|
uso de factor anual por sujeto
|
12 meses
|
|
Número de pacientes que desarrollaron un inhibidor del FVIII
Periodo de tiempo: 6 meses
|
El número de pacientes que desarrollaron un inhibidor de FVIII, definido como >= 0,5 Unidades Bethesda
|
6 meses
|
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Discapacidad física medida por el CHAQ
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, una mediana de 10 años
|
completar el Cuestionario de evaluación de la salud infantil (CHAQ) en cada visita de 6 meses. El CHAQ es una herramienta validada para medir un índice de discapacidad, con un rango de puntuación posible de 0 a 3, donde 0 representa ninguna discapacidad y 3 representa la discapacidad máxima. Se sabe que el CHAQ tiene un fuerte efecto de techo. El CHAQ se recopiló en cada visita del estudio (es decir, cada 6 meses durante la duración de cada paciente en el estudio). La puntuación informada representa la mediana de la puntuación final del estudio. |
hasta la finalización de los estudios, una mediana de 10 años
|
|
Daño articular determinado por la puntuación de fisioterapia
Periodo de tiempo: hasta la finalización de los estudios, una mediana de 10 años
|
Completar la Evaluación de Fisioterapia de Colarado modificada cada 6 meses en cada visita con un rango de puntuación de 0 a 30 para tobillos y rodillas y de 0 a 26 para codos), medida en todas las visitas del estudio, que modificamos al no evaluar la crepitación ni la medición de la circunferencia de la articulación del tobillo. .
Para cada escala, 0 representa ningún daño articular, y 26/30 representa el máximo daño articular posible.
La puntuación informada representa la mediana de la puntuación final del estudio
|
hasta la finalización de los estudios, una mediana de 10 años
|
|
Complicaciones derivadas del catéter venoso permanente
Periodo de tiempo: 6 meses
|
recopilar información sobre cualquier complicación relacionada con los catéteres venosos permanentes que utilizan algunos sujetos.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de junio de 1997
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de marzo de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
11 de marzo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de diciembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2019
Última verificación
1 de noviembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 0019970022
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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