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Étude canadienne sur la prophylaxie de l'hémophilie (CHPS)

18 novembre 2019 mis à jour par: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Résultats musculosquelettiques à moyen terme avec une prophylaxie à doses croissantes : étude de suivi de l'Étude canadienne sur la prophylaxie de l'hémophilie

La prophylaxie primaire administrée moins fréquemment au départ, avec une fréquence de perfusion augmentée si nécessaire (prophylaxie à dose progressive), est susceptible d'être moins coûteuse et associée à moins de complications que la prophylaxie standard tout en réduisant davantage l'invalidité que le traitement intermittent.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il y a 2 objectifs d'étude spécifiques. Le premier consiste à estimer l'incidence des saignements articulaires cibles chez les patients atteints d'hémophilie A sévère traités (pour la prophylaxie primaire) par un remplacement du facteur prophylactique à dose progressive. Le deuxième objectif est d'obtenir des estimations précises des coûts directs et indirects associés à ce protocole à utiliser dans un modèle coût-efficacité (comparant la dose croissante avec la prophylaxie standard et avec un traitement intermittent).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

56

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie A sévère (taux de facteur inférieur à 2 %).
  • Âge supérieur à 1 an et inférieur ou égal à 2,5 ans.
  • Articulations normales à l'aide de l'échelle orthopédique de la Fédération mondiale de l'hémophilie.
  • Radiographies normales des articulations présentant des saignements à l'aide de l'échelle radiographique de la Fédération mondiale de l'hémophilie.
  • Numération plaquettaire > 150 000.
  • Consentement éclairé à participer.

Critère d'exclusion:

  • Trois saignements ou plus cliniquement déterminés dans un coude, un genou ou une cheville.
  • Présence ou antécédents d'un inhibiteur circulant (niveau ≥ 0,5 unités Bethesda).
  • Famille jugée non conforme par le directeur de la clinique locale d'hémophilie.
  • Risque concurrent (infection symptomatique par le VIH, polyarthrite rhumatoïde juvénile, maladie osseuse métabolique ou autres maladies connues pour causer ou imiter l'arthrite.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Facteur VIII
dose croissante Facteur VIII
Biologique: Facteur VIII recombinant (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
prophylaxie à dose croissante
Autres noms:
  • Facteur VIII recombinant (agent antihémophilique)
Biologique: Facteur VIII recombinant (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
dose croissante
Autres noms:
  • facteur VIII recombinant (agent antihémophilique)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant développé un saignement articulaire cible
Délai: 6 mois
Le nombre de participants qui ont développé des saignements articulaires cibles au cours de l'étude, qui a été défini comme 3 saignements dans n'importe quelle articulation sur une période de 3 mois.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé
Délai: 6 mois
Nombre d'hémarchevaux index (saignements aux chevilles, coudes ou genoux) par patient et par an
6 mois
Utilisation annualisée des facteurs
Délai: 12 mois
utilisation annuelle des facteurs par sujet
12 mois
Nombre de patients ayant développé un inhibiteur du FVIII
Délai: 6 mois
Le nombre de patients qui ont développé un inhibiteur du FVIII, défini comme >= 0,5 Unités Bethesda
6 mois
Handicap physique mesuré par le CHAQ
Délai: jusqu'à la fin des études, une médiane de 10 ans

remplir le questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfant (CHAQ) à chaque visite de 6 mois. Le CHAQ est un outil validé pour mesurer un indice d'incapacité, avec une plage de scores possibles de 0 à 3, où 0 représente aucune incapacité et 3 représente une incapacité maximale. Le CHAQ est connu pour avoir un fort effet plafond.

Le CHAQ a été recueilli à chaque visite d'étude (c. tous les 6 mois pendant toute la durée de l'étude de chaque patient). Le score rapporté représente le score médian de fin d'étude.
jusqu'à la fin des études, une médiane de 10 ans
Dommages articulaires déterminés par le score de physiothérapie
Délai: jusqu'à la fin des études, une médiane de 10 ans
Complétez l'évaluation modifiée de la physiothérapie Colarado tous les 6 mois à chaque visite avec une plage de scores de 0 à 30 pour les chevilles et les genoux et de 0 à 26 pour les coudes), mesurée à toutes les visites d'étude, que nous avons modifiée en n'évaluant pas la crépitation ni la mesure de la circonférence de l'articulation de la cheville . Pour chaque échelle, 0 représente aucun dommage articulaire, 26/30 représentant le maximum de dommages articulaires possibles. Le score rapporté représente le score médian de fin d'étude
jusqu'à la fin des études, une médiane de 10 ans
Complications découlant du cathéter veineux à demeure
Délai: 6 mois
recueillir des informations sur toute complication liée aux cathéters veineux à demeure que certains sujets utilisent.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Hospital for Sick Children

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 1997

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mars 2010

Première publication (Estimation)

11 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2019

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0019970022

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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