Kanadisk hemofiliprofylaksestudie (CHPS)
18. november 2019 oppdatert av: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Moderat sikt muskel- og skjelettutfall med eskalerende doseprofylakse: den kanadiske hemofiliprofylaksestudien Oppfølgingsstudien
Primærprofylakse gitt sjeldnere initialt, med økt infusjonsfrekvens om nødvendig (Escalating Dose Prophylaxis), vil sannsynligvis være rimeligere og forbundet med færre komplikasjoner enn standardprofylakse, samtidig som den reduserer funksjonshemming i større grad enn intermitterende behandling.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Det er 2 spesifikke studiemål.
Den første er å estimere forekomsten av målleddblødning hos pasienter med alvorlig hemofili A behandlet (for primær profylakse) med Eskalerende dose profylaktisk faktorerstatning.
Det andre målet er å oppnå nøyaktige estimater av de direkte og indirekte kostnadene knyttet til denne protokollen for bruk i en kostnadseffektivitetsmodell (sammenligning av Eskalerende dose med standard profylakse og med intermitterende terapi).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
56
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 2 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlig hemofili A (faktornivå mindre enn 2%).
- Alder over 1 år og mindre enn eller lik 2,5 år.
- Normale ledd ved bruk av World Federation of Hemophilia ortopedisk skala.
- Normale røntgenbilder av ledd der blødning har oppstått ved hjelp av World Federation of Hemophilia radiografisk skala.
- Blodplateantall på > 150 000.
- Informert samtykke til å delta.
Ekskluderingskriterier:
- Tre eller flere klinisk bestemte blødninger i en enkelt albue, kne eller ankel.
- Tilstedeværelse eller tidligere historie med en sirkulasjonshemmer (nivå ≥ 0,5 Bethesda-enheter).
- Familien bedømt til å være ikke-kompatibel av den lokale hemofiliklinikkens direktør.
- Konkurrerende risiko (symptomatisk HIV-infeksjon, juvenil revmatoid artritt, metabolsk beinsykdom eller andre sykdommer som er kjent for å forårsake eller etterligne leddgikt.)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Faktor VIII
økende dose Faktor VIII
|
økende doseprofylakse
Andre navn:
økende dose
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som utviklet målleddblødning
Tidsramme: 6 måneder
|
Antallet deltakere som utviklet målleddblødning i løpet av studien, som ble definert som 3 blødninger i et hvilket som helst ledd i løpet av en periode på 3 måneder.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 6 måneder
|
Antall indekshemarthorses (blødninger i ankler, albuer eller knær) per pasient per år
|
6 måneder
|
|
Annualisert faktorbruk
Tidsramme: 12 måneder
|
årlig faktorbruk per fag
|
12 måneder
|
|
Antall pasienter som utviklet en inhibitor mot FVIII
Tidsramme: 6 måneder
|
Antall pasienter som utviklet en inhibitor for FVIII, definert som >= 0,5 Bethesda-enheter
|
6 måneder
|
|
Fysisk funksjonshemming målt av CHAQ
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, en median på 10 år
|
fyll ut Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) ved hvert 6-måneders besøk. CHAQ er et validert verktøy for å måle en funksjonshemmingsindeks, med et mulig poengområde på 0-3, der 0 representerer ingen funksjonshemming og 3 representerer maksimal funksjonshemming. CHAQ er kjent for å ha en sterk takeffekt. CHAQ ble samlet inn ved hvert studiebesøk (dvs. hver 6. måned så lenge hver pasient var i studien). Den rapporterte poengsummen representerer median avslutningsscore. |
gjennom studiegjennomføring, en median på 10 år
|
|
Leddskade som bestemt av fysioterapipoengsummen
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, en median på 10 år
|
Fullfør den modifiserte Colarado Physiotherapy Assessment hver 6. måned ved hvert besøk med et poengområde 0-30 for ankler og knær og 0-26 for albuer), målt ved alle studiebesøk, som vi modifiserte ved ikke å vurdere crepitus eller ankelleddets omkretsmåling .
For hver skala representerer 0 ingen leddskade, mens 26/30 representerer maksimal mulig leddskade.
Den rapporterte poengsummen representerer median poengsum for studieslutt
|
gjennom studiegjennomføring, en median på 10 år
|
|
Komplikasjoner som oppstår fra inneliggende venekateter
Tidsramme: 6 måneder
|
samle informasjon om eventuelle komplikasjoner knyttet til inneliggende venekatetre som enkelte personer bruker.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 1997
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. mars 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2010
Først lagt ut (Anslag)
11. mars 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. desember 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. november 2019
Sist bekreftet
1. november 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 0019970022
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .