Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kanadalainen hemofilian ennaltaehkäisytutkimus (CHPS)

maanantai 18. marraskuuta 2019 päivittänyt: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Keskipitkät tuki- ja liikuntaelimistön tulokset kasvavalla annoksella: Kanadan hemofilian ennaltaehkäisytutkimuksen seurantatutkimus

Ensisijainen profylaksi, joka annetaan aluksi harvemmin, ja infuusiotiheyttä lisätään tarvittaessa (Escalating Dose Prophylaxis), on todennäköisesti halvempaa ja siihen liittyy vähemmän komplikaatioita kuin tavallinen profylaksi, samalla kun se vähentää vammaisuutta enemmän kuin jaksoittainen hoito.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opintojaksolla on 2 erityistä tavoitetta. Ensimmäinen on arvioida kohdenivelen verenvuodon ilmaantuvuus potilailla, joilla on vaikea hemofilia A ja jotka on hoidettu (primaarisen profylaksian vuoksi) Escalating Dose Profylaktisella tekijäkorvauksella. Toinen tavoite on saada tarkat arviot tähän protokollaan liittyvistä suorista ja epäsuorista kustannuksista käytettäväksi kustannustehokkuusmallissa (vertaamalla nousevaa annosta tavanomaiseen ennaltaehkäisyyn ja jaksoittaiseen hoitoon).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea hemofilia A (tekijätaso alle 2 %).
  • Ikä yli 1 vuoden ja alle 2,5 vuotta.
  • Normaalit nivelet World Federation of Hemophilia ortopedisen asteikon avulla.
  • Normaalit röntgenkuvat nivelistä, joissa on esiintynyt verenvuotoa, käyttäen World Federation of Hemophilia -radiografista asteikkoa.
  • Verihiutaleiden määrä > 150 000.
  • Tietoinen suostumus osallistumiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kolme tai useampia kliinisesti määritettyä verenvuotoa yhteen kyynärpäähän, polveen tai nilkkaan.
  • Verenkierron estäjän olemassaolo tai aiemmin (taso ≥ 0,5 Bethesda-yksikköä).
  • Paikallisen hemofiliaklinikan johtaja katsoi perheen olevan vaatimustenvastaisia.
  • Kilpaileva riski (oireinen HIV-infektio, juveniili nivelreuma, metabolinen luusairaus tai muut sairaudet, joiden tiedetään aiheuttavan tai jäljittelevän niveltulehdusta).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tekijä VIII
lisääntyvä annos Tekijä VIII
Biologinen: Rekombinanttitekijä VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskaloituvan annoksen ennaltaehkäisy
Muut nimet:
  • Rekombinanttitekijä VIII (antihemofiilinen aine)
Biologinen: Rekombinanttitekijä VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
nouseva annos
Muut nimet:
  • rekombinantti tekijä VIII (antihemofiilinen aine)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyi kohdenivelen verenvuoto
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joille kehittyi tutkimuksen aikana kohdenivelverenvuoto, joka määriteltiin kolmeksi vuodoksi mihin tahansa niveleen 3 kuukauden aikana.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Indeksihemarthoreiden määrä (verenvuoto nilkoihin, kyynärpäihin tai polviin) potilasta kohti vuodessa
6 kuukautta
Vuosittainen tekijän käyttö
Aikaikkuna: 12 kuukautta
vuotuinen tekijän käyttö aihetta kohti
12 kuukautta
Potilaiden määrä, joille kehittyi FVIII:n estäjä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden potilaiden määrä, joille kehittyi FVIII:n estäjä, määritettynä >= 0,5 Bethesda-yksikköä
6 kuukautta
Fyysinen vammaisuus CHAQ:n mittaamana
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä, mediaani 10 vuotta

täytä Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) jokaisella 6 kuukauden käynnillä. CHAQ on validoitu työkalu, jolla mitataan vammaisuusindeksiä, jonka mahdollinen pistemäärä on 0-3, jossa 0 tarkoittaa, ettei vammaisuutta ole ja 3 tarkoittaa maksimaalista vammaa. CHAQ:lla tiedetään olevan voimakas kattovaikutus.

CHAQ kerättiin jokaisella opintokäynnillä (ts. 6 kuukauden välein niin kauan kuin kukin potilas oli tutkimuksessa). Raportoitu pistemäärä edustaa tutkimuksen lopun pistemäärän mediaania.
opintojen päätyttyä, mediaani 10 vuotta
Fysioterapiapisteiden perusteella määritetty nivelvaurio
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä, mediaani 10 vuotta
Suorita muokattu Colarado Physiotherapy Assessment 6 kuukauden välein jokaisella käynnillä pistemäärällä 0-30 nilkkojen ja polvien osalta ja 0-26 kyynärpäiden osalta), joka mitataan kaikilla tutkimuskäynneillä, joita muutimme jättämällä arvioimatta krepituksen tai nilkkanivelen ympärysmitan mittausta. . Jokaisessa asteikossa 0 tarkoittaa, että nivelvaurioita ei ole, ja 26/30 tarkoittaa suurinta mahdollista nivelvauriota. Raportoitu pistemäärä edustaa tutkimuksen lopun pistemäärän mediaania
opintojen päätyttyä, mediaani 10 vuotta
Komplikaatiot, jotka johtuvat pysyvästä laskimokatetrista
Aikaikkuna: 6 kuukautta
kerätä tietoja mahdollisista komplikaatioista, jotka liittyvät joidenkin tutkittavien käyttämiin kestolaskimokatetriin.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Tutkijat

  • Päätutkija: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. kesäkuuta 1997

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 11. maaliskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0019970022

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa