Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Canadisk hæmofiliprofylakseundersøgelse (CHPS)

18. november 2019 opdateret af: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Moderat tids muskuloskeletale resultater med eskalerende dosisprofylakse: det canadiske hæmofiliprofylakse-opfølgningsstudie

Primær profylakse givet sjældnere i starten, med øget infusionsfrekvens om nødvendigt (Escalating Dose Prophylaxis), vil sandsynligvis være billigere og forbundet med færre komplikationer end standardprofylakse, samtidig med at den reducerer invaliditet i højere grad end intermitterende behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er 2 specifikke studiemål. Den første er at estimere forekomsten af ​​målledsblødninger hos patienter med svær hæmofili A behandlet (til primær profylakse) med udskiftning af eskalerende dosis profylaktisk faktor. Det andet mål er at opnå nøjagtige estimater af de direkte og indirekte omkostninger forbundet med denne protokol til brug i en omkostningseffektivitetsmodel (sammenligning af eskalerende dosis med standardprofylakse og med intermitterende terapi).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær hæmofili A (faktorniveau mindre end 2%).
  • Alder over 1 år og mindre end eller lig med 2,5 år.
  • Normale led ved hjælp af World Federation of Hemophilia ortopædisk skala.
  • Normale røntgenbilleder af led, hvor der er opstået blødning ved hjælp af World Federation of Hemophilia radiografisk skala.
  • Blodpladetal på > 150.000.
  • Informeret samtykke til deltagelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Tre eller flere klinisk bestemte blødninger i en enkelt albue, knæ eller ankel.
  • Tilstedeværelse eller tidligere historie af en cirkulerende inhibitor (niveau ≥ 0,5 Bethesda-enheder).
  • Familie vurderet til at være ikke-kompatibel af den lokale hæmofiliklinikdirektør.
  • Konkurrerende risiko (symptomatisk HIV-infektion, juvenil reumatoid arthritis, metabolisk knoglesygdom eller andre sygdomme, der vides at forårsage eller efterligne arthritis.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Faktor VIII
eskalerende dosis Faktor VIII
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalerende dosisprofylakse
Andre navne:
  • Rekombinant Faktor VIII (antihæmofilt middel)
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalerende dosis
Andre navne:
  • rekombinant faktor VIII (antihæmofilt middel)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der udviklede målledsblødning
Tidsramme: 6 måneder
Antallet af deltagere, der udviklede målledsblødninger under undersøgelsen, som blev defineret som 3 blødninger i ethvert led inden for en periode på 3 måneder.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: 6 måneder
Antal indekshæmarhester (blødninger i ankler, albuer eller knæ) pr. patient pr. år
6 måneder
Annualiseret faktorbrug
Tidsramme: 12 måneder
årligt faktorforbrug pr. fag
12 måneder
Antal patienter, der udviklede en inhibitor mod FVIII
Tidsramme: 6 måneder
Antallet af patienter, der udviklede en inhibitor for FVIII, defineret som >= 0,5 Bethesda-enheder
6 måneder
Fysisk handicap målt af CHAQ
Tidsramme: gennem studieafslutning, en median på 10 år

udfylde Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) ved hvert 6-måneders besøg. CHAQ er et valideret værktøj til at måle et handicapindeks med et muligt scoreområde på 0-3, hvor 0 repræsenterer ingen funktionsnedsættelse og 3 repræsenterer maksimal funktionsnedsættelse. CHAQ er kendt for at have en stærk lofteffekt.

CHAQ'en blev indsamlet ved hvert studiebesøg (dvs. hver 6. måned i den varighed, hver patient var i undersøgelsen). Den rapporterede score repræsenterer den gennemsnitlige slutning af undersøgelsens score.
gennem studieafslutning, en median på 10 år
Ledskader som bestemt af fysioterapiresultatet
Tidsramme: gennem studieafslutning, en median på 10 år
Gennemfør den modificerede Colarado Physiotherapy Assessment hver 6. måned ved hvert besøg med et scoreområde 0-30 for ankler og knæ og 0-26 for albuer), målt ved alle studiebesøg, som vi modificerede ved ikke at vurdere crepitus eller ankelledsomkredsmålingen . For hver skala repræsenterer 0 ingen ledskade, hvor 26/30 repræsenterer maksimal mulig ledskade. Den rapporterede score repræsenterer den gennemsnitlige slutning af undersøgelsens score
gennem studieafslutning, en median på 10 år
Komplikationer, der opstår fra indlagt venekateter
Tidsramme: 6 måneder
indsamle oplysninger om eventuelle komplikationer i forbindelse med indlagte venekatetre, som nogle forsøgspersoner bruger.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. juni 1997

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. marts 2010

Først opslået (Skøn)

11. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0019970022

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner