Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kanadensisk hemofiliprofylaxstudie (CHPS)

18 november 2019 uppdaterad av: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Måttlig sikt muskuloskeletala utfall med eskalerande dosprofylax: uppföljningsstudien för den kanadensiska hemofiliprofylaxstudien

Primär profylax som ges mindre frekvent initialt, med ökad infusionsfrekvens vid behov (Escalating Dose Prophylaxis), är sannolikt billigare och förknippad med färre komplikationer än standardprofylax samtidigt som den minskar funktionsnedsättningen i högre grad än intermittent behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns 2 specifika studiemål. Den första är att uppskatta incidensen av målblödning hos patienter med svår hemofili A som behandlats (för primär profylax) med Eskalerande dos profylaktisk faktorersättning. Det andra målet är att få exakta uppskattningar av de direkta och indirekta kostnaderna förknippade med detta protokoll för användning i en kostnadseffektivitetsmodell (jämför Escalating Dose med standardprofylax och med intermittent terapi).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

56

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Svår hemofili A (faktornivå mindre än 2%).
  • Ålder över 1 år och mindre än eller lika med 2,5 år.
  • Normala leder med hjälp av World Federation of Hemophilia ortopedisk skala.
  • Normala röntgenbilder av leder där blödning har inträffat med hjälp av World Federation of Hemophilia radiografisk skala.
  • Trombocytantal > 150 000.
  • Informerat samtycke att delta.

Exklusions kriterier:

  • Tre eller flera kliniskt bestämda blödningar i en enskild armbåge, knä eller fotled.
  • Närvaro eller tidigare historia av en cirkulerande hämmare (nivå ≥ 0,5 Bethesda-enheter).
  • Familjen bedömdes vara icke-kompatibel av den lokala hemofiliklinikens chef.
  • Konkurrerande risk (symptomatisk HIV-infektion, juvenil reumatoid artrit, metabolisk skelettsjukdom eller andra sjukdomar som är kända för att orsaka eller härma artrit.)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Faktor VIII
eskalerande dos Faktor VIII
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalerande dosprofylax
Andra namn:
  • Rekombinant Faktor VIII (antihemofilt medel)
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
eskalerande dos
Andra namn:
  • rekombinant faktor VIII (antihemofilt medel)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som utvecklade målblödning
Tidsram: 6 månader
Antalet deltagare som utvecklade målblödning under studien, vilket definierades som 3 blödningar i varje led inom en period av 3 månader.
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: 6 månader
Antal index hemarthorses (blöder i anklar, armbågar eller knän) per patient och år
6 månader
Annualiserad faktoranvändning
Tidsram: 12 månader
årlig faktoranvändning per ämne
12 månader
Antal patienter som utvecklade en hämmare mot FVIII
Tidsram: 6 månader
Antalet patienter som utvecklade en hämmare för FVIII, definierat som >= 0,5 Bethesda-enheter
6 månader
Fysisk funktionsnedsättning mätt av CHAQ
Tidsram: genom avslutad studie, en median på 10 år

fyll i Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) vid varje 6 månaders besök. CHAQ är ett validerat verktyg för att mäta ett funktionsnedsättningsindex, med ett möjligt poängintervall på 0-3, där 0 representerar ingen funktionsnedsättning och 3 representerar maximal funktionsnedsättning. CHAQ är känt för att ha en stark takeffekt.

CHAQ samlades in vid varje studiebesök (dvs. var sjätte månad under den tid varje patient var i studien). Den rapporterade poängen representerar medianresultatet för studiens slut.
genom avslutad studie, en median på 10 år
Ledskada enligt fysioterapipoängen
Tidsram: genom avslutad studie, en median på 10 år
Fyll i den modifierade Colarado Physiotherapy Assessment var 6:e ​​månad vid varje besök med ett poängintervall 0-30 för anklar och knän och 0-26 för armbågar), uppmätt vid alla studiebesök, som vi modifierade genom att inte bedöma crepitus eller ankelledens omkretsmätning . För varje skala representerar 0 ingen ledskada, där 26/30 representerar maximal möjlig ledskada. Den rapporterade poängen representerar medianresultatet för studiens slut
genom avslutad studie, en median på 10 år
Komplikationer som uppstår från inneboende venkateter
Tidsram: 6 månader
samla in information om eventuella komplikationer relaterade till kvarvarande venkatetrar som vissa personer använder.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Utredare

  • Huvudutredare: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juni 1997

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

11 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0019970022

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera