Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Canadese profylaxe-studie naar hemofilie (CHPS)

18 november 2019 bijgewerkt door: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Matige termijn musculoskeletale resultaten met escalerende dosisprofylaxe: de Canadese hemofilieprofylaxestudie vervolgstudie

Primaire profylaxe die aanvankelijk minder vaak wordt gegeven, waarbij de infusiefrequentie indien nodig wordt verhoogd (Escalating Dose Profylaxe), is waarschijnlijk goedkoper en gaat gepaard met minder complicaties dan standaardprofylaxe, terwijl de invaliditeit in grotere mate wordt verminderd dan intermitterende therapie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn 2 specifieke studiedoelen. De eerste is het schatten van de incidentie van doelgewrichtsbloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A die (voor primaire profylaxe) worden behandeld met Escalating Dose Profylactische factorvervanging. Het tweede doel is het verkrijgen van nauwkeurige schattingen van de directe en indirecte kosten verbonden aan dit protocol voor gebruik in een kosteneffectiviteitsmodel (het vergelijken van Escalating Dose met standaard profylaxe en met intermitterende therapie).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

56

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie A (factorniveau minder dan 2%).
  • Leeftijd ouder dan 1 jaar en jonger dan of gelijk aan 2,5 jaar.
  • Normale gewrichten met behulp van de orthopedische schaal van de World Federation of Hemophilia.
  • Normale röntgenfoto's van gewrichten waarin bloedingen zijn opgetreden met behulp van de radiografische schaal van de World Federation of Hemophilia.
  • Aantal bloedplaatjes van > 150.000.
  • Geïnformeerde toestemming om deel te nemen.

Uitsluitingscriteria:

  • Drie of meer klinisch vastgestelde bloedingen in een enkele elleboog, knie of enkel.
  • Aanwezigheid of verleden van een circulerende remmer (niveau ≥ 0,5 Bethesda-eenheden).
  • Familie beoordeeld als niet-conform door de plaatselijke directeur van de hemofiliekliniek.
  • Concurrerend risico (symptomatische hiv-infectie, juveniele reumatoïde artritis, metabole botziekte of andere ziekten waarvan bekend is dat ze artritis veroorzaken of nabootsen.)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Factor VIII
toenemende dosis factor VIII
Biologisch: Recombinante factor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
toenemende dosis profylaxe
Andere namen:
  • Recombinant factor VIII (antihemofilie)
Biologisch: Recombinante factor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
toenemende dosis
Andere namen:
  • recombinant factor VIII (antihemofilie)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat doelgewrichtsbloeding heeft ontwikkeld
Tijdsspanne: 6 maanden
Het aantal deelnemers dat tijdens het onderzoek doelgewrichtsbloedingen ontwikkelde, gedefinieerd als 3 bloedingen in elk gewricht binnen een periode van 3 maanden.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal index hemarthorses (bloedingen in enkels, ellebogen of knieën) per patiënt per jaar
6 maanden
Factorgebruik op jaarbasis
Tijdsspanne: 12 maanden
jaarlijks factorgebruik per onderwerp
12 maanden
Aantal patiënten dat een remmer voor FVIII ontwikkelde
Tijdsspanne: 6 maanden
Het aantal patiënten dat een remmer voor FVIII ontwikkelde, gedefinieerd als >= 0,5 Bethesda-eenheden
6 maanden
Lichamelijke handicap zoals gemeten door de CHAQ
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, een mediaan van 10 jaar

vul de Child Health Assessment Questionnaire (CHAQ) in bij elk bezoek van 6 maanden. De CHAQ is een gevalideerd hulpmiddel om een ​​invaliditeitsindex te meten, met een mogelijk scorebereik van 0-3, waarbij 0 staat voor geen handicap en 3 voor maximale handicap. De CHAQ staat erom bekend een sterk plafondeffect te hebben.

De CHAQ werd verzameld bij elk studiebezoek (d.w.z. elke 6 maanden voor de duur van elke patiënt in studie). De gerapporteerde score vertegenwoordigt de mediane eindscore van de studie.
tot voltooiing van de studie, een mediaan van 10 jaar
Gewrichtsschade zoals bepaald door de fysiotherapiescore
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, een mediaan van 10 jaar
Voltooi de aangepaste Colarado-fysiotherapiebeoordeling elke 6 maanden bij elk bezoek met een scorebereik van 0-30 voor enkels en knieën en 0-26 voor ellebogen), gemeten bij alle studiebezoeken, die we hebben aangepast door crepitus of de meting van de enkelgewrichtomtrek niet te beoordelen . Voor elke schaal staat 0 voor geen gewrichtsschade en 26/30 voor maximaal mogelijke gewrichtsschade. De gerapporteerde score vertegenwoordigt de mediane eindscore van de studie
tot voltooiing van de studie, een mediaan van 10 jaar
Complicaties die voortvloeien uit een verblijfsveneuze katheter
Tijdsspanne: 6 maanden
informatie verzamelen over eventuele complicaties met betrekking tot inwonende veneuze katheters die sommige proefpersonen gebruiken.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 juni 1997

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

11 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0019970022

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hemofilie A

Klinische onderzoeken op Recombinante factor VIII (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren