评估 ICL670 相对于去铁胺 (DFO) 的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和对肝铁浓度的影响。
2011年5月3日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项为期一年的开放标签、非比较扩展至随机、多中心、II 期研究，以评估重复剂量 5-30mg/kg/天的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和对肝铁浓度 (LIC) 的影响ICL670 相对于去铁胺 (DFO) 治疗镰状细胞病 (SCD) 输血含铁血黄素 (THS) 患者 [修正案 3：延长至 4 年]
ICL670 的安全性、耐受性、对肝铁浓度的影响和药代动力学在患有输血含铁血黄素沉着症的镰状细胞病患者中进行了研究。
研究概览
详细说明
一旦患者完成核心研究并签署知情同意书，治疗期即开始。
它持续长达 4 年。
每 4 周评估一次安全参数。
眼睛和耳朵检查每年进行一次。
为了进一步研究铁过载的程度，每 4 周监测一次血清铁蛋白、铁和转铁蛋白。
项目安全委员会在研究期间监测了 ICL670 的安全性，以评估和分类报告的与 ICL670 相关的任何严重病例。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
185
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Toronto、加拿大
- Novartis Investigative Site
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Catania、意大利
- Novartis Investigative Site
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Genova、意大利
- Novartis Investigative Site
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Milano、意大利
- Novartis Investigative Site
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Roma、意大利
- Novartis Investigative Site
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Creteil、法国
- Novartis Investigative Site
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Paris、法国
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Mobile、Alabama、美国、36604
- University of South Alabama College of Medicine
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California
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Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland、California、美国、90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80262
- University of Colorado Health Science Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20059
- Howard University Hospital
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- University of Illinois at Chicago
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Tulane University Medical Center
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Shreveport、Louisiana、美国、71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Karmanos Cancer Institute
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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Brooklyn、New York、美国、11215
- New York Methodist Hospital
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New York、New York、美国、10021
- New York Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- University of Cincinnati
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Yasin
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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-
South Carolina
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Columbia、South Carolina、美国、29203
- Palmetto Health Richland
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Sumter、South Carolina、美国、29150
- Santee Hematology/Oncology
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude's Children Research Hospital
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The Methodist Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Temple、Texas、美国、76508
- Scott & White Memorial Hospital
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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London、英国
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
包括满足以下标准的患者：
- 完成核心【Study 0109】
- 血清铁蛋白大于或等于 500 µg/L
- 能够遵守所有与研究相关的程序、药物和评估
- 性活跃的初潮后女性患者必须使用双重屏障避孕、口服避孕药加屏障避孕，或必须已进行有临床记录的全子宫切除术和/或卵巢切除术、输卵管结扎术或被定义为闭经至少 12 个月的绝经后。
- 患者和/或他们的父母或法定监护人的书面知情同意和同意。
儿科患者的其他纳入标准 入组和研究实施中术语“儿科”的定义符合当地法律。 研究者已将研究要求充分告知父母或法定监护人。 儿科患者自己会根据自己的能力以他们能够理解的语言和术语进行告知。 根据国家立法，代表患者从他们的法定监护人处获得了书面知情同意书。 如果有能力，所有患者还必须亲自签署书面知情同意书。
排除标准：
符合以下标准的患者将被排除在外：
- 不遵守医疗方案的历史和被认为可能不可靠和/或不合作的患者
- 入组前一周内血清肌酐高于适合年龄的正常上限
- 入组前1周内ALT≥500U/L的患者
- 基线前 4 周内螯合相关白内障或听力损失的证据
- 妊娠（对所有有可能怀孕的女性患者进行血清 β-HCG 妊娠试验表明）和正在哺乳的患者
- 基线访视前 4 周内接受全身性研究药物治疗或基线访视前 7 天内接受局部研究药物治疗的患者
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ICL670
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ICL670 的每日剂量在早餐前 30 分钟口服。
剂量范围为 5-40 mg/kg，根据核心研究 (0109) 期间患者血清铁蛋白随时间变化的趋势以及患者接受的输血频率确定。
治疗时间长达4年。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ICL670 开始后出现不良事件的参与者人数
大体时间：0 - 60 个月
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根据 ICL670 开始后发生不良事件或死亡的参与者人数评估的安全性。
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0 - 60 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从 ICL670 开始到研究结束的血清铁蛋白变化
大体时间：0 - 60 个月
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主要疗效变量是血清铁蛋白对 ICL670 治疗的反应变化。
由于血清铁蛋白的可变性，研究结束被认为是 ICL670 开始后最多最后 3 次可用观察结果的平均值。
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0 - 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年7月1日
初级完成 (实际的)
2009年7月1日
研究注册日期
首次提交
2010年3月15日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月18日
首次发布 (估计)
2010年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年6月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年5月3日
最后验证
2011年5月1日
更多信息
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