Evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en effecten op de leverijzerconcentratie van ICL670 ten opzichte van deferoxamine (DFO).
3 mei 2011 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een eenjarige open-label, niet-vergelijkende uitbreiding van een gerandomiseerde, multicenter, fase II-studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en effecten op de leverijzerconcentratie (LIC) van herhaalde doses van 5-30 mg/kg/dag te evalueren ICL670 met betrekking tot deferoxamine (DFO) bij patiënten met sikkelcelziekte (SCD) met transfusiehemosiderese (THS) [Amendement 3: verlenging verlengd tot 4 jaar]
De veiligheid, verdraagbaarheid, effecten op de ijzerconcentratie in de lever en de farmacokinetiek van ICL670 zijn onderzocht bij patiënten met sikkelcelziekte met transfusionele hemosiderose.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De behandelingsperiode begon zodra de patiënt de kernstudie had voltooid en geïnformeerde toestemming had ondertekend.
Het wordt tot 4 jaar voortgezet.
De veiligheidsparameters werden elke 4 weken beoordeeld.
Oog- en ooronderzoeken werden jaarlijks uitgevoerd.
Om de mate van ijzerstapeling verder te onderzoeken, werden serumferritine, ijzer en transferrine elke vier weken gecontroleerd.
De Programmaveiligheidsraad bewaakte de veiligheid van ICL670 tijdens het onderzoek om elk ernstig geval dat in verband met ICL670 werd gemeld, te evalueren en te categoriseren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
185
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Toronto, Canada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Creteil, Frankrijk
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrijk
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Italië
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Italië
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italië
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Italië
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, Verenigde Staten, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Er werden patiënten geïncludeerd die voldeden aan de volgende criteria:
- Voltooiing van de kern [Studie 0109]
- Serumferritine groter dan of gelijk aan 500 µg/L
- Mogelijkheid om te voldoen aan alle studiegerelateerde procedures, medicijnen en evaluaties
- Seksueel actieve postmenarche vrouwelijke patiënten moeten anticonceptie met dubbele barrière, orale anticonceptie plus barrière-anticonceptie gebruiken, of moeten een klinisch gedocumenteerde totale hysterectomie en/of ovariëctomie, afbinden van de eileiders hebben ondergaan of moeten postmenopauzaal zijn gedefinieerd door amenorroe gedurende ten minste 12 maanden.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming en toestemming van de patiënt en/of hun ouders of wettelijke voogd.
Aanvullende inclusiecriteria voor pediatrische patiënten De definitie van de term 'pediatrisch' voor inschrijving en onderzoeksuitvoering was in overeenstemming met de lokale wetgeving. Ouders of de wettelijke voogden werden door de onderzoeker volledig geïnformeerd over de vereisten van het onderzoek. De pediatrische patiënten zelf werden geïnformeerd naar hun mogelijkheden in een taal en termen die ze konden begrijpen. In overeenstemming met de nationale wetgeving werd namens de patiënt schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van hun wettelijke voogd. Indien mogelijk moesten alle patiënten ook persoonlijk hun schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die aan de volgende criteria voldeden, moesten worden uitgesloten:
- Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes en patiënten die als mogelijk onbetrouwbaar en/of niet meewerkend worden beschouwd
- Serumcreatinine boven de voor de leeftijd geschikte bovengrens van normaal binnen een week vóór binnenkomst
- Patiënten met ALAT ≥ 500 E/L binnen een week voorafgaand aan opname
- Bewijs van chelatiegerelateerde cataracten of gehoorverlies binnen 4 weken voorafgaand aan baseline
- Zwangerschap (zoals aangegeven door serum β-HCG-zwangerschapstest voor alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden) en patiënten die borstvoeding geven
- Patiënten behandeld met systemisch onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan of met lokaal onderzoeksgeneesmiddel binnen 7 dagen voorafgaand aan het basisbezoek
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: ICL670
|
Dagelijkse doses ICL670 werden 30 minuten voor het ontbijt oraal ingenomen.
De doses variëren van 5-40 mg/kg en werden bepaald op basis van de trend van de patiënt in serumferritine in de loop van de tijd tijdens de kernstudie (0109) en op de frequentie van bloedtransfusies die de patiënt ontving.
De behandelingsduur was maximaal 4 jaar.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen na start van ICL670
Tijdsspanne: 0 - 60 maanden
|
Veiligheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met een bijwerking of overlijden na de start van ICL670.
|
0 - 60 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in serumferritine vanaf het begin van ICL670 tot het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: 0 - 60 maanden
|
De belangrijkste werkzaamheidsvariabele was verandering in serumferritine als reactie op therapie met ICL670.
Vanwege variabiliteit van serumferritine werd het einde van de studie beschouwd als het gemiddelde van maximaal de laatste 3 beschikbare waarnemingen na de start van ICL670.
|
0 - 60 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juli 2004
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 juli 2009
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 maart 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 maart 2010
Eerst geplaatst (SCHATTING)
19 maart 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
6 juni 2011
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 mei 2011
Laatst geverifieerd
1 mei 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTRATIE: EudraCT)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .