Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и влияния ICL670 на концентрацию железа в печени по сравнению с дефероксамином (ДФО).
3 мая 2011 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Годовое открытое несравнительное расширение рандомизированного многоцентрового исследования фазы II для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и влияния на концентрацию железа в печени (КЖП) повторных доз 5-30 мг/кг/день ICL670 по сравнению с дефероксамином (DFO) у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD) с трансфузионным гемосидерезом (THS) [Поправка 3: Продление продлено до 4 лет]
Безопасность, переносимость, влияние на концентрацию железа в печени и фармакокинетику ICL670 изучают у пациентов с серповидно-клеточной анемией с трансфузионным гемосидерозом.
Обзор исследования
Подробное описание
Период лечения начинался после того, как пациент завершил основное исследование и подписал информированное согласие.
Продолжается до 4 лет.
Параметры безопасности оценивали каждые 4 недели.
Осмотр глаз и ушей проводился ежегодно.
Для дальнейшего изучения степени перегрузки железом каждые четыре недели контролировали сывороточный ферритин, железо и трансферрин.
Совет по безопасности программы следил за безопасностью ICL670 во время исследования, чтобы оценить и классифицировать любой серьезный случай, зарегистрированный в связи с ICL670.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
185
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Catania, Италия
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Италия
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Италия
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Италия
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, Соединенные Штаты, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, Соединенные Штаты, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Creteil, Франция
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Франция
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
В исследование были включены пациенты, которые соответствовали следующим критериям:
- Завершение активной зоны [Исследование 0109]
- Ферритин сыворотки больше или равен 500 мкг/л
- Способность соблюдать все связанные с исследованием процедуры, лекарства и оценки
- Сексуально активные женщины после менархе должны использовать двойную барьерную контрацепцию, оральные контрацептивы плюс барьерные контрацептивы или должны пройти клинически подтвержденную тотальную гистерэктомию и/или овариэктомию, перевязку маточных труб или быть в постменопаузе, определяемой аменореей в течение не менее 12 месяцев.
- Письменное информированное согласие и согласие пациента и/или их родителей или законного опекуна.
Дополнительные критерии включения для педиатрических пациентов Определение термина «педиатрический» для включения и проведения исследования соответствовало местному законодательству. Родители или законные опекуны были полностью проинформированы исследователем о требованиях исследования. Сами педиатрические пациенты были проинформированы в соответствии со своими возможностями на языке и в терминах, которые они могли понять. Письменное информированное согласие было получено от их законного опекуна от имени пациента в соответствии с национальным законодательством. Если они дееспособны, все пациенты должны были также лично подписать свое письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
Пациенты, отвечающие следующим критериям, должны были быть исключены:
- История несоблюдения медицинских режимов и пациентов, которые считаются потенциально ненадежными и / или не сотрудничающими
- Уровень креатинина в сыворотке выше соответствующего возрасту верхнего предела нормы в течение одной недели до включения в исследование.
- Пациенты с уровнем АЛТ ≥ 500 ЕД/л в течение одной недели до включения
- Доказательства катаракты или потери слуха, связанных с хелатированием, в течение 4 недель до исходного уровня.
- Беременность (по показаниям теста на беременность β-ХГЧ в сыворотке для всех пациенток с потенциалом забеременеть) и пациенток, кормящих грудью.
- Пациенты, получавшие системное исследуемое лекарственное средство в течение 4 недель до или местное исследуемое лекарственное средство в течение 7 дней до исходного визита
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ICL670
|
Ежедневные дозы ICL670 принимались перорально за 30 минут до завтрака.
Дозы колеблются от 5 до 40 мг/кг и определяются на основе динамики уровня ферритина в сыворотке пациента с течением времени во время основного исследования (0109) и на частоте переливаний крови, полученных пациентом.
Продолжительность лечения составила до 4 лет.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями после начала ICL670
Временное ограничение: 0 - 60 месяцев
|
Безопасность оценивалась по количеству участников с побочными эффектами или смертью после начала ICL670.
|
0 - 60 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение сывороточного ферритина от начала ICL670 до конца исследования
Временное ограничение: 0 - 60 месяцев
|
Основной переменной эффективности было изменение уровня ферритина в сыворотке в ответ на терапию ICL670.
Из-за изменчивости сывороточного ферритина окончание исследования рассматривалось как среднее значение максимум 3 последних доступных наблюдений после начала ICL670.
|
0 - 60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июля 2004 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июля 2009 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 марта 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 марта 2010 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
19 марта 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
6 июня 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 мая 2011 г.
Последняя проверка
1 мая 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Анемия
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Гемоглобинопатии
- Анемия, серповидноклеточная анемия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Хелатирующие агенты
- Секвестрирующие агенты
- Железохелатирующие агенты
- Деферазирокс
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (РЕГИСТРАЦИЯ: EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .