Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i wpływu na stężenie żelaza w wątrobie ICL670 w stosunku do deferoksaminy (DFO).

3 maja 2011 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Jednoroczne, otwarte, nieporównawcze rozszerzenie randomizowanego, wieloośrodkowego badania fazy II w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i wpływu na stężenie żelaza w wątrobie (LIC) powtarzanych dawek 5-30 mg/kg/dobę ICL670 w odniesieniu do deferoksaminy (DFO) w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u pacjentów z hemosyderezą transfuzyjną (THS) [poprawka 3: przedłużenie przedłużone do 4 lat]

Bezpieczeństwo, tolerancję, wpływ na stężenie żelaza w wątrobie i farmakokinetykę ICL670 badano u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z hemosyderozą transfuzyjną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Okres leczenia rozpoczynał się, gdy pacjent ukończył badanie główne i podpisał świadomą zgodę. Trwa do 4 lat. Parametry bezpieczeństwa oceniano co 4 tygodnie. Co roku przeprowadzano badania wzroku i uszu. Aby dokładniej zbadać stopień przeciążenia żelazem, co cztery tygodnie monitorowano ferrytynę w surowicy, żelazo i transferynę. Rada Bezpieczeństwa Programu monitorowała bezpieczeństwo ICL670 podczas badania, aby ocenić i sklasyfikować każdy poważny przypadek zgłoszony w związku z ICL670.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

185

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Creteil, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • University of South Alabama College of Medicine
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 90609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80262
        • University of Colorado Health Science Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • St Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71130
        • LSUHSC Dept of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Yasin
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Palmetto Health Richland
      • Sumter, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Włochy
      • Catania, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Włochy
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Włochy
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Do badania włączono pacjentów, którzy spełniali następujące kryteria:

  • Zakończenie rdzenia [Badanie 0109]
  • Ferrytyna w surowicy większa lub równa 500 µg/l
  • Zdolność do przestrzegania wszystkich procedur związanych z badaniem, leków i ocen
  • Aktywne seksualnie pacjentki po menarche muszą stosować podwójną barierę antykoncepcyjną, doustne środki antykoncepcyjne plus barierowe środki antykoncepcyjne lub przejść udokumentowaną klinicznie całkowitą histerektomię i/lub wycięcie jajników, podwiązanie jajowodów lub być po menopauzie zdefiniowanej jako brak miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy.
  • Pisemna świadoma zgoda i zgoda pacjenta i/lub jego rodziców lub opiekuna prawnego.

Dodatkowe kryteria włączenia dla pacjentów pediatrycznych Definicja terminu „pediatryczny” na potrzeby włączenia do badania i prowadzenia badania była zgodna z lokalnym prawem. Rodzice lub opiekunowie prawni zostali w pełni poinformowani przez badacza o wymaganiach badania. Sami pacjenci pediatryczni byli informowani zgodnie z ich możliwościami w języku i terminach, które byli w stanie zrozumieć. Pisemną świadomą zgodę uzyskano od ich opiekuna prawnego w imieniu pacjenta zgodnie z ustawodawstwem krajowym. Jeśli byli w stanie, wszyscy pacjenci musieli również osobiście podpisać pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy spełniali następujące kryteria, mieli zostać wykluczeni:

  • Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich i pacjentów, którzy są uważani za potencjalnie niewiarygodnych i/lub niechętnych do współpracy
  • Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej odpowiedniej dla wieku górnej granicy normy w ciągu jednego tygodnia przed wejściem
  • Pacjenci z aktywnością AlAT ≥ 500 j./l w ciągu jednego tygodnia przed wejściem
  • Dowody na zaćmę związaną z chelatacją lub utratę słuchu w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym
  • Ciąża (na co wskazuje test ciążowy β-HCG w surowicy u wszystkich kobiet mogących zajść w ciążę) oraz pacjentki karmiące piersią
  • Pacjenci leczeni badanym lekiem o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu 4 tygodni przed wizytą lub badanym lekiem o działaniu miejscowym w ciągu 7 dni przed wizytą wyjściową

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ICL670
Lek: ICL670
Dzienne dawki ICL670 przyjmowano doustnie 30 minut przed śniadaniem. Dawki mieszczą się w zakresie od 5-40 mg/kg i zostały określone na podstawie trendu stężenia ferrytyny w surowicy pacjenta w czasie podczas badania podstawowego (0109) oraz na podstawie częstotliwości transfuzji krwi, jaką otrzymał pacjent. Czas trwania leczenia wynosił do 4 lat.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi po rozpoczęciu ICL670
Ramy czasowe: 0 - 60 miesięcy
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniem niepożądanym lub zgonem po rozpoczęciu ICL670.
0 - 60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu ferrytyny w surowicy od początku ICL670 do końca badania
Ramy czasowe: 0 - 60 miesięcy
Główną zmienną skuteczności była zmiana poziomu ferrytyny w surowicy w odpowiedzi na terapię ICL670. Ze względu na zmienność stężenia ferrytyny w surowicy, koniec badania uznano za średnią z maksymalnie 3 ostatnich dostępnych obserwacji po rozpoczęciu ICL670.
0 - 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2004

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

19 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

6 czerwca 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 maja 2011

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670A0109E1
  • EudraCT no. 2004-000597-31 (REJESTR: EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na ICL670

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj