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Evaluación de la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y efectos sobre la concentración de hierro en el hígado de ICL670 en relación con la deferoxamina (DFO).

3 de mayo de 2011 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Una extensión no comparativa de etiqueta abierta de un año a un estudio aleatorizado, multicéntrico, de fase II para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y los efectos sobre la concentración de hierro en el hígado (LIC) de dosis repetidas de 5-30 mg/kg/día ICL670 en relación con la deferoxamina (DFO) en pacientes con enfermedad de células falciformes (SCD) con hemosideresis transfusional (THS) [Enmienda 3: extensión prolongada a 4 años]

La seguridad, la tolerabilidad, los efectos sobre la concentración de hierro en el hígado y la farmacocinética de ICL670 se estudian en pacientes con enfermedad de células falciformes con hemosiderosis transfusional.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El período de tratamiento comenzó una vez que el paciente completó el estudio principal y firmó el consentimiento informado. Se continúa hasta por 4 años. Los parámetros de seguridad se evaluaron cada 4 semanas. Los exámenes de ojos y oídos se realizaron anualmente. Para investigar más a fondo el alcance de la sobrecarga de hierro, se controlaron la ferritina sérica, el hierro y la transferrina cada cuatro semanas. La Junta de seguridad del programa supervisó la seguridad de ICL670 durante el estudio para evaluar y categorizar cualquier caso grave informado en asociación con ICL670.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

185

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama College of Medicine
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 90609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • University of Colorado Health Science Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
        • LSUHSC Dept of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Yasin
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Palmetto Health Richland
      • Sumter, South Carolina, Estados Unidos, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Francia
      • Creteil, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Italia
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Se incluyeron pacientes que cumplieron con los siguientes criterios:

  • Finalización del núcleo [Estudio 0109]
  • Ferritina sérica mayor o igual a 500 µg/L
  • Capacidad para cumplir con todos los procedimientos, medicamentos y evaluaciones relacionados con el estudio
  • Las pacientes posmenarquia sexualmente activas deben usar anticonceptivos de doble barrera, anticonceptivos orales más anticonceptivos de barrera, o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total clínicamente documentada, ligadura de trompas o ser posmenopáusicas definidas por amenorrea durante al menos 12 meses.
  • Consentimiento informado por escrito y asentimiento del paciente y/o de sus padres o tutor legal.

Criterios de inclusión adicionales para pacientes pediátricos La definición del término "pediátrico" para la inscripción y la realización del estudio se hizo de acuerdo con la legislación local. El investigador informó plenamente a los padres o tutores legales sobre los requisitos del estudio. Los propios pacientes pediátricos fueron informados de acuerdo a sus capacidades en un lenguaje y términos que pudieran entender. Se obtuvo el consentimiento informado por escrito de su tutor legal en nombre del paciente de conformidad con la legislación nacional. Si era posible, todos los pacientes también tenían que firmar personalmente su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que cumplieron con los siguientes criterios debían ser excluidos:

  • Antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos y pacientes que se consideran potencialmente poco confiables y/o no cooperadores.
  • Creatinina sérica por encima del límite superior normal apropiado para la edad dentro de una semana antes de la entrada
  • Pacientes con ALT ≥ 500 U/L en la semana anterior al ingreso
  • Evidencia de cataratas relacionadas con la quelación o pérdida de audición dentro de las 4 semanas anteriores a la línea de base
  • Embarazo (según lo indicado por la prueba de embarazo de β-HCG en suero para todas las pacientes con posibilidad de quedar embarazada) y pacientes que están amamantando
  • Pacientes tratados con un fármaco sistémico en investigación en las 4 semanas anteriores o con un fármaco tópico en investigación en los 7 días anteriores a la visita inicial

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: ICL670
Droga: ICL670
Las dosis diarias de ICL670 se tomaron por vía oral 30 minutos antes del desayuno. Las dosis oscilan entre 5 y 40 mg/kg y se determinaron en función de la tendencia del paciente en la ferritina sérica a lo largo del tiempo durante el estudio central (0109) y en la frecuencia de las transfusiones de sangre que recibió el paciente. La duración del tratamiento fue de hasta 4 años.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos después del inicio de ICL670
Periodo de tiempo: 0 - 60 meses
Seguridad evaluada por el número de participantes con eventos adversos o muerte después del inicio de ICL670.
0 - 60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la ferritina sérica desde el inicio de ICL670 hasta el final del estudio
Periodo de tiempo: 0 - 60 meses
La principal variable de eficacia fue el cambio en la ferritina sérica en respuesta a la terapia con ICL670. Debido a la variabilidad de la ferritina sérica, el final del estudio se consideró como la media de, como máximo, las 3 últimas observaciones disponibles después del inicio de ICL670.
0 - 60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2004

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de julio de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de marzo de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

19 de marzo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

6 de junio de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de mayo de 2011

Última verificación

1 de mayo de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A0109E1
  • EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTRO: EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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