Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og virkninger på leverjernkoncentrationen af ​​ICL670 i forhold til deferoxamin (DFO).

3. maj 2011 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et års åbent etiket, ikke-komparativ udvidelse til et randomiseret, multicenter, fase II-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og virkninger på leverjernkoncentration (LIC) af gentagne doser på 5-30 mg/kg/dag ICL670 i forhold til deferoxamin (DFO) i seglcellesygdomme (SCD)-patienter med transfusionshæmosiderese (THS) [Ændring 3: forlængelse til 4 år]

Sikkerheden, tolerabiliteten, virkningerne på jernkoncentrationen i leveren og farmakokinetikken af ​​ICL670 er undersøgt hos patienter med seglcellesygdomme med transfusionshæmosiderose.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsperioden startede, når patienten afsluttede kerneundersøgelsen og underskrev informeret samtykke. Det fortsættes i op til 4 år. Sikkerhedsparametre blev vurderet hver 4. uge. Øjen- og øreundersøgelser blev udført på årsbasis. For yderligere at undersøge omfanget af jernoverbelastning blev serumferritin, jern og transferrin overvåget hver fjerde uge. Program Safety Board overvågede sikkerheden af ​​ICL670 under undersøgelsen for at evaluere og kategorisere alle alvorlige tilfælde rapporteret i forbindelse med ICL670.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

185

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama College of Medicine
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 90609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • University of Colorado Health Science Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • St Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71130
        • LSUHSC Dept of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Yasin
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Palmetto Health Richland
      • Sumter, South Carolina, Forenede Stater, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Temple, Texas, Forenede Stater, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Italien
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter blev inkluderet, som opfyldte følgende kriterier:

  • Færdiggørelse af kernen [Undersøgelse 0109]
  • Serumferritin større end eller lig med 500 µg/L
  • Evne til at overholde alle undersøgelsesrelaterede procedurer, medicin og evalueringer
  • Seksuelt aktive kvindelige postmenarkepatienter skal bruge dobbeltbarriere-prævention, oral prævention plus barriereprævention, eller skal have gennemgået klinisk dokumenteret total hysterektomi og/eller oophorektomi, tubal ligering eller være postmenopausale defineret af amenoré i mindst 12 måneder.
  • Skriftligt informeret samtykke og samtykke fra patienten og/eller dennes forældre eller værge.

Yderligere inklusionskriterier for pædiatriske patienter Definitionen af ​​begrebet "pædiatrisk" for tilmelding og undersøgelsesudførelse var i overensstemmelse med lokal lovgivning. Forældre eller de juridiske værger blev fuldt ud informeret af investigator om kravene til undersøgelsen. De pædiatriske patienter selv blev informeret om deres evner på et sprog og et udtryk, som de var i stand til at forstå. Der blev indhentet skriftligt informeret samtykke fra deres værge på patientens vegne i overensstemmelse med national lovgivning. Hvis det var muligt, skulle alle patienter også personligt underskrive deres skriftlige informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfyldte følgende kriterier, skulle udelukkes:

  • Anamnese med manglende overholdelse af medicinske regimer og patienter, der anses for potentielt upålidelige og/eller ikke samarbejdsvillige
  • Serumkreatinin over den alderssvarende øvre grænse for normal inden for en uge før indrejse
  • Patienter med ALT ≥ 500 U/L inden for en uge før indtræden
  • Bevis på chelationsrelateret grå stær eller høretab inden for 4 uger før baseline
  • Graviditet (som angivet ved serum β-HCG graviditetstest for alle kvindelige patienter med mulighed for at blive gravide) og patienter, der ammer
  • Patienter behandlet med systemisk forsøgslægemiddel inden for 4 uger før eller med topisk forsøgslægemiddel inden for 7 dage før baselinebesøget

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: ICL670
Medicin: ICL670
Daglige doser af ICL670 blev indtaget oralt 30 minutter før morgenmad. Doserne spænder fra 5-40 mg/kg og blev bestemt ud fra patientens tendens i serumferritin over tid under kernestudiet (0109) og på hyppigheden af ​​blodtransfusioner, patienten modtog. Behandlingsvarigheden var op til 4 år.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser efter start af ICL670
Tidsramme: 0-60 måneder
Sikkerhed vurderet ud fra antallet af deltagere med uønsket hændelse eller død efter starten af ​​ICL670.
0-60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumferritin fra start af ICL670 til afslutning af undersøgelse
Tidsramme: 0-60 måneder
Den vigtigste effektvariabel var ændring i serumferritin som respons på behandling med ICL670. På grund af serumferritins variabilitet blev undersøgelsens afslutning betragtet som gennemsnittet af højst de sidste 3 tilgængelige observationer efter starten af ​​ICL670.
0-60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2004

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juli 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2010

Først opslået (SKØN)

19. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

6. juni 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. maj 2011

Sidst verificeret

1. maj 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670A0109E1
  • EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTRERING: EudraCT)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med ICL670

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner