Évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité, de la pharmacocinétique (PK) et des effets sur la concentration hépatique en fer de l'ICL670 par rapport à la déféroxamine (DFO).
3 mai 2011 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une extension ouverte d'un an, non comparative, d'une étude randomisée, multicentrique, de phase II pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et les effets sur la concentration hépatique en fer (LIC) de doses répétées de 5 à 30 mg/kg/jour ICL670 relatif à la déféroxamine (DFO) chez les patients atteints de drépanocytose (SCD) atteints d'hémosidérèse transfusionnelle (THS) [Amendement 3 : Prolongation à 4 ans]
L'innocuité, la tolérabilité, les effets sur la concentration hépatique en fer et la pharmacocinétique de l'ICL670 sont étudiés chez des patients drépanocytaires atteints d'hémosidérose transfusionnelle.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
La période de traitement a commencé une fois que le patient a terminé l'étude de base et signé le consentement éclairé.
Il est poursuivi jusqu'à 4 ans.
Les paramètres de sécurité ont été évalués toutes les 4 semaines.
Des examens des yeux et des oreilles ont été effectués sur une base annuelle.
Pour étudier plus avant l'étendue de la surcharge en fer, la ferritine sérique, le fer et la transferrine ont été surveillés toutes les quatre semaines.
Le comité de sécurité du programme a surveillé la sécurité de l'ICL670 au cours de l'étude afin d'évaluer et de catégoriser tout cas grave signalé en association avec l'ICL670.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
185
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Toronto, Canada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Creteil, France
- Novartis Investigative Site
-
Paris, France
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Italie
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Italie
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italie
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Italie
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, États-Unis, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, États-Unis, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, États-Unis, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, États-Unis, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, États-Unis, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, États-Unis, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
Les patients ont été inclus qui répondaient aux critères suivants :
- Achèvement du noyau [Etude 0109]
- Ferritine sérique supérieure ou égale à 500 µg/L
- Capacité à se conformer à toutes les procédures, médicaments et évaluations liés à l'étude
- Les patientes sexuellement actives après la ménarche doivent utiliser une contraception à double barrière, un contraceptif oral plus un contraceptif barrière, ou doivent avoir subi une hystérectomie totale documentée cliniquement et/ou une ovariectomie, une ligature des trompes ou être ménopausées définies par une aménorrhée depuis au moins 12 mois.
- Consentement éclairé écrit et assentiment du patient et/ou de ses parents ou de son tuteur légal.
Critères d'inclusion supplémentaires pour les patients pédiatriques La définition du terme « pédiatrique » pour le recrutement et la conduite de l'étude était conforme à la législation locale. Les parents ou les tuteurs légaux ont été pleinement informés par l'investigateur des exigences de l'étude. Les patients pédiatriques eux-mêmes ont été informés en fonction de leurs capacités dans une langue et des termes qu'ils étaient capables de comprendre. Un consentement éclairé écrit a été obtenu de leur tuteur légal au nom du patient conformément à la législation nationale. S'ils en étaient capables, tous les patients devaient également signer personnellement leur consentement éclairé écrit.
Critère d'exclusion:
Les patients qui répondaient aux critères suivants devaient être exclus :
- Antécédents de non-conformité aux régimes médicaux et patients considérés comme potentiellement peu fiables et/ou non coopératifs
- Créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale adaptée à l'âge dans la semaine précédant l'entrée
- Patients avec ALT ≥ 500 U/L dans la semaine précédant l'entrée
- Preuve de cataractes liées à la chélation ou de perte auditive dans les 4 semaines précédant la ligne de base
- Grossesse (comme indiqué par le test de grossesse sérique β-HCG pour toutes les patientes susceptibles de devenir enceintes) et les patientes qui allaitent
- Patients traités avec un médicament expérimental systémique dans les 4 semaines précédant ou avec un médicament expérimental topique dans les 7 jours précédant la visite de référence
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
EXPÉRIMENTAL: ICL670
|
Des doses quotidiennes d'ICL670 ont été prises par voie orale 30 minutes avant le petit-déjeuner.
Les doses varient de 5 à 40 mg/kg et ont été déterminées en fonction de l'évolution de la ferritine sérique du patient au fil du temps au cours de l'étude principale (0109) et de la fréquence des transfusions sanguines reçues par le patient.
La durée du traitement était jusqu'à 4 ans.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables après le début de l'ICL670
Délai: 0 - 60 mois
|
Innocuité évaluée par le nombre de participants présentant un événement indésirable ou un décès après le début de l'ICL670.
|
0 - 60 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification de la ferritine sérique du début de l'ICL670 à la fin de l'étude
Délai: 0 - 60 mois
|
La principale variable d'efficacité était la variation de la ferritine sérique en réponse au traitement par ICL670.
En raison de la variabilité de la ferritine sérique, la fin de l'étude a été considérée comme la moyenne d'au plus les 3 dernières observations disponibles après le début de l'ICL670.
|
0 - 60 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2004
Achèvement primaire (RÉEL)
1 juillet 2009
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 mars 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 mars 2010
Première publication (ESTIMATION)
19 mars 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
6 juin 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 mai 2011
Dernière vérification
1 mai 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (ENREGISTREMENT: EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .