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Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Auswirkungen auf die Eisenkonzentration in der Leber von ICL670 im Vergleich zu Deferoxamin (DFO).

3. Mai 2011 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine einjährige offene, nicht vergleichende Verlängerung einer randomisierten, multizentrischen Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Auswirkungen auf die Lebereisenkonzentration (LIC) von wiederholten Dosen von 5-30 mg/kg/Tag ICL670 relativ zu Deferoxamin (DFO) bei Patienten mit Sichelzellanämie (SCD) mit transfusionsbedingter Hämosiderese (THS) [Änderung 3: Verlängerung auf 4 Jahre]

Die Sicherheit, Verträglichkeit, Auswirkungen auf die Eisenkonzentration in der Leber und die Pharmakokinetik von ICL670 werden bei Patienten mit Sichelzellanämie und transfusionsbedingter Hämosiderose untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Behandlungszeitraum begann, sobald der Patient die Kernstudie abgeschlossen und seine Einverständniserklärung unterzeichnet hatte. Sie wird bis zu 4 Jahre fortgesetzt. Sicherheitsparameter wurden alle 4 Wochen bewertet. Augen- und Ohrenuntersuchungen wurden jährlich durchgeführt. Um das Ausmaß der Eisenüberladung weiter zu untersuchen, wurden Serumferritin, Eisen und Transferrin alle vier Wochen überwacht. Das Program Safety Board überwachte die Sicherheit von ICL670 während der Studie, um jeden schwerwiegenden Fall, der im Zusammenhang mit ICL670 gemeldet wurde, zu bewerten und zu kategorisieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

185

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Catania, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Italien
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • University of South Alabama College of Medicine
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 90609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80262
        • University of Colorado Health Science Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • St Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
        • Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71130
        • LSUHSC Dept of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Yasin
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Palmetto Health Richland
      • Sumter, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Temple, Texas, Vereinigte Staaten, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Es wurden Patienten eingeschlossen, die die folgenden Kriterien erfüllten:

  • Fertigstellung des Kerns [Studie 0109]
  • Serumferritin größer oder gleich 500 µg/l
  • Fähigkeit, alle studienbezogenen Verfahren, Medikamente und Bewertungen einzuhalten
  • Sexuell aktive Patientinnen nach der Menarche müssen eine Doppelbarriere-Kontrazeption, ein orales Kontrazeptivum plus ein Barriere-Kontrazeptivum anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovarektomie, einer Tubenligatur unterzogen haben oder seit mindestens 12 Monaten durch Amenorrhoe definiert postmenopausal sein.
  • Schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung des Patienten und/oder seiner Eltern oder Erziehungsberechtigten.

Zusätzliche Einschlusskriterien für pädiatrische Patienten Die Definition des Begriffs „pädiatrisch“ für die Einschreibung und Studiendurchführung entsprach den örtlichen Gesetzen. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten wurden vom Prüfarzt umfassend über die Anforderungen der Studie informiert. Die pädiatrischen Patienten selbst wurden ihren Fähigkeiten entsprechend in einer für sie verständlichen Sprache und Terminologie aufgeklärt. Die schriftliche Einverständniserklärung wurde von ihrem gesetzlichen Vormund im Namen des Patienten gemäß den nationalen Rechtsvorschriften eingeholt. Sofern dazu in der Lage, mussten alle Patienten auch ihre schriftliche Einverständniserklärung persönlich unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die die folgenden Kriterien erfüllten, sollten ausgeschlossen werden:

  • Vorgeschichte der Nichteinhaltung medizinischer Therapien und Patienten, die als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ angesehen werden
  • Serumkreatinin über der altersgerechten Obergrenze des Normalwerts innerhalb einer Woche vor der Aufnahme
  • Patienten mit ALT ≥ 500 U/L innerhalb einer Woche vor Eintritt
  • Nachweis von Chelat-bedingtem Katarakt oder Hörverlust innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn
  • Schwangerschaft (wie durch den Serum-β-HCG-Schwangerschaftstest für alle weiblichen Patientinnen mit dem Potenzial, schwanger zu werden, angezeigt) und stillende Patientinnen
  • Patienten, die mit systemischem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor oder mit topischem Prüfpräparat innerhalb von 7 Tagen vor dem Basisbesuch behandelt wurden

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: ICL670
Arzneimittel: ICL670
Tägliche Dosen von ICL670 wurden 30 Minuten vor dem Frühstück oral eingenommen. Die Dosierungen liegen im Bereich von 5-40 mg/kg und wurden basierend auf der zeitlichen Entwicklung des Serum-Ferritins des Patienten während der Kernstudie (0109) und der Häufigkeit der Bluttransfusionen, die der Patient erhielt, bestimmt. Die Behandlungsdauer betrug bis zu 4 Jahre.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach Beginn von ICL670
Zeitfenster: 0 - 60 Monate
Sicherheit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen oder Todesfällen nach Beginn von ICL670.
0 - 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Serumferritins vom Beginn der ICL670 bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: 0 - 60 Monate
Die wichtigste Wirksamkeitsvariable war die Veränderung des Serumferritins als Reaktion auf die Therapie mit ICL670. Aufgrund der Variabilität des Serumferritins wurde das Studienende als Mittelwert der höchstens 3 letzten verfügbaren Beobachtungen nach Beginn der ICL670 betrachtet.
0 - 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2004

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

6. Juni 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Mai 2011

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A0109E1
  • EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTRIERUNG: EudraCT)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur ICL670

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