Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a účinků na koncentraci železa v játrech ICL670 ve vztahu k deferoxaminu (DFO).

3. května 2011 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoroční otevřená, nekomparativní rozšíření k randomizované, multicentrické studii fáze II k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a účinků na koncentraci železa v játrech (LIC) opakovaných dávek 5–30 mg/kg/den ICL670 ve vztahu k deferoxaminu (DFO) u pacientů se srpkovitou anémií (SCD) s transfuzní hemosiderézou (THS) [Dodatek 3: Prodloužení prodloužení na 4 roky]

Bezpečnost, snášenlivost, účinky na koncentraci železa v játrech a farmakokinetika ICL670 je studována u pacientů se srpkovitou anémií s transfuzní hemosiderózou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Období léčby začalo, jakmile pacient dokončil základní studii a podepsal informovaný souhlas. Pokračuje se až 4 roky. Bezpečnostní parametry byly hodnoceny každé 4 týdny. Oční a ušní vyšetření byla prováděna na roční bázi. K dalšímu zkoumání rozsahu přetížení železem byly každé čtyři týdny monitorovány sérový feritin, železo a transferin. Rada pro bezpečnost programu sledovala bezpečnost ICL670 během studie, aby vyhodnotila a kategorizovala jakýkoli závažný případ hlášený v souvislosti s ICL670.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

185

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Creteil, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Itálie
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Itálie
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama College of Medicine
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 90609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80262
        • University of Colorado Health Science Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • St Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71130
        • LSUHSC Dept of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Yasin
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Palmetto Health Richland
      • Sumter, South Carolina, Spojené státy, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Temple, Texas, Spojené státy, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Byli zahrnuti pacienti, kteří splnili následující kritéria:

  • Dokončení jádra [Studie 0109]
  • Sérový feritin vyšší nebo rovný 500 µg/l
  • Schopnost dodržovat všechny postupy, léky a hodnocení související se studií
  • Sexuálně aktivní pacientky po menarché musí používat dvoubariérovou antikoncepci, perorální antikoncepci plus bariérovou antikoncepci, nebo musí podstoupit klinicky zdokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ooforektomii, podvázání vejcovodů nebo být postmenopauzální s amenoreou po dobu alespoň 12 měsíců.
  • Písemný informovaný souhlas a souhlas pacienta a/nebo jeho rodičů nebo zákonného zástupce.

Dodatečná zařazovací kritéria pro dětské pacienty Definice termínu „pediatrický“ pro zařazení do studie a provádění studie byla v souladu s místními zákony. Rodiče nebo zákonní zástupci byli zkoušejícím plně informováni o požadavcích studie. Samotní dětští pacienti byli informováni podle svých možností v jazyce a termínech, kterým byli schopni rozumět. Písemný informovaný souhlas byl získán od jejich zákonného zástupce jménem pacienta v souladu s národní legislativou. Pokud to bylo možné, museli všichni pacienti také osobně podepsat svůj písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splnili následující kritéria, měli být vyloučeni:

  • Anamnéza nedodržování léčebných režimů a pacientů, kteří jsou považováni za potenciálně nespolehlivé a/nebo nespolupracující
  • Sérový kreatinin nad horní hranicí normálu odpovídající věku během jednoho týdne před vstupem
  • Pacienti s ALT ≥ 500 U/l během jednoho týdne před vstupem
  • Důkaz katarakty nebo ztráty sluchu související s chelací během 4 týdnů před výchozí hodnotou
  • Těhotenství (jak je indikováno těhotenským testem β-HCG v séru u všech pacientek s potenciálem otěhotnět) a pacientek, které kojí
  • Pacienti léčení systémovým zkoušeným lékem během 4 týdnů před nebo topickým zkoušeným lékem během 7 dnů před základní návštěvou

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: ICL670
Lék: ICL670
Denní dávky ICL670 byly užívány perorálně 30 minut před snídaní. Dávky se pohybují v rozmezí 5-40 mg/kg a byly stanoveny na základě pacientova trendu sérového feritinu v průběhu základní studie (0109) a na základě frekvence krevních transfuzí, které pacient dostával. Délka léčby byla až 4 roky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami po zahájení ICL670
Časové okno: 0-60 měsíců
Bezpečnost hodnocená počtem účastníků s nežádoucí příhodou nebo úmrtím po zahájení ICL670.
0-60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sérového feritinu od začátku ICL670 do konce studie
Časové okno: 0-60 měsíců
Hlavní proměnnou účinnosti byla změna sérového feritinu v reakci na léčbu ICL670. Kvůli variabilitě sérového feritinu byl konec studie považován za průměr z nejvýše 3 posledních dostupných pozorování po zahájení ICL670.
0-60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2004

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2010

První zveřejněno (ODHAD)

19. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

6. června 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. května 2011

Naposledy ověřeno

1. května 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A0109E1
  • EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTR: EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na ICL670

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit