ICL670:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan (PK) ja vaikutusten arviointi maksan rautapitoisuuteen suhteessa deferoksamiiniin (DFO).
tiistai 3. toukokuuta 2011 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Yhden vuoden avoin etiketti, ei-vertaileva laajennus satunnaistettuun, monikeskustutkimukseen, vaiheen II tutkimukseen, jossa arvioidaan toistuvien 5-30 mg/kg/vrk annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja vaikutuksia maksan rautapitoisuuteen (LIC). ICL670 suhteessa deferoksamiiniin (DFO) sirppisolutautia (SCD) sairastavilla potilailla, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosidereesi (THS) [Tarkistus 3: Pidennetty 4 vuoteen]
ICL670:n turvallisuutta, siedettävyyttä, vaikutuksia maksan rautapitoisuuteen ja farmakokinetiikkaa tutkitaan sirppisolusairauspotilailla, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hoitojakso alkoi, kun potilas oli suorittanut ydintutkimuksen ja allekirjoittanut tietoisen suostumuksen.
Sitä jatketaan jopa 4 vuotta.
Turvallisuusparametrit arvioitiin 4 viikon välein.
Silmä- ja korvatarkastukset tehtiin vuosittain.
Raudan ylikuormituksen laajuuden tutkimiseksi edelleen seerumin ferritiiniä, rautaa ja transferriinia seurattiin neljän viikon välein.
Ohjelman turvallisuuslautakunta seurasi ICL670:n turvallisuutta tutkimuksen aikana arvioidakseen ja luokitellakseen kaikki ICL670:n yhteydessä raportoidut vakavat tapaukset.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
185
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Catania, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Italia
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Creteil, Ranska
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, Yhdysvallat, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, Yhdysvallat, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mukaan otettiin potilaat, jotka täyttivät seuraavat kriteerit:
- Ytimen valmistuminen [tutkimus 0109]
- Seerumin ferritiini on suurempi tai yhtä suuri kuin 500 µg/l
- Kyky noudattaa kaikkia tutkimukseen liittyviä menettelyjä, lääkkeitä ja arviointeja
- Seksuaalisesti aktiivisten kuukautisten jälkeisten naispotilaiden on käytettävä kaksoisesteehkäisyä, oraalista ehkäisyä ja esteehkäisyä, tai heillä on oltava kliinisesti dokumentoitu täydellinen kohdun ja/tai munanpoisto, munanjohtimen sidos tai heillä on oltava postmenopausaaliset kuukautiset vähintään 12 kuukauden ajan.
- Potilaan ja/tai hänen vanhempiensa tai laillisen huoltajansa kirjallinen tietoinen suostumus.
Lapsipotilaiden mukaan ottamista koskevat lisäkriteerit Termi "pediatriset" määritelmät osallistumiselle ja tutkimusten suorittamiselle oli paikallisen lainsäädännön mukainen. Tutkija ilmoitti vanhemmille tai laillisille huoltajille täydellisesti tutkimuksen vaatimuksista. Lapsipotilaat itse saivat tietoa heidän kykyjensä mukaan kielellä ja termeillä, joita he ymmärsivät. Kirjallinen tietoinen suostumus saatiin heidän lailliselta huoltajaltaan potilaan puolesta kansallisen lainsäädännön mukaisesti. Mahdollisuuksien mukaan kaikkien potilaiden oli myös henkilökohtaisesti allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumuksensa.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttivät seuraavat kriteerit, suljettiin pois:
- Aiempi lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen ja potilaat, joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia ja/tai yhteistyöhaluttomia
- Seerumin kreatiniini ylittää iän mukaisen normaalin ylärajan viikon sisällä ennen tuloa
- Potilaat, joiden ALT ≥ 500 U/L viikon sisällä ennen tuloa
- Todisteet kelaatioon liittyvästä kaihista tai kuulon heikkenemisestä 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta
- Raskaus (kuten seerumin β-HCG-raskaustesti osoittaa kaikille naispotilaille, jotka voivat tulla raskaaksi) ja imettävät potilaat
- Potilaat, joita on hoidettu systeemisellä tutkimuslääkkeellä 4 viikkoa ennen tai paikallisesti 7 päivän sisällä ennen lähtökäyntiä
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: ICL670
|
ICL670:n päivittäiset annokset otettiin suun kautta 30 minuuttia ennen aamiaista.
Annokset vaihtelevat välillä 5-40 mg/kg, ja ne määritettiin potilaan seerumin ferritiinin kehityssuuntauksen perusteella perustutkimuksen aikana (0109) ja potilaan saaman verensiirtotiheyden perusteella.
Hoidon kesto oli jopa 4 vuotta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia ICL670:n alkamisen jälkeen
Aikaikkuna: 0-60 kuukautta
|
Turvallisuus arvioituna niiden osallistujien lukumäärällä, joilla on haittatapahtuma tai kuolema ICL670:n alun jälkeen.
|
0-60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin ferritiinin muutos ICL670:n alusta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: 0-60 kuukautta
|
Pääasiallinen tehokkuusmuuttuja oli seerumin ferritiinin muutos vasteena ICL670-hoidolle.
Seerumin ferritiinin vaihtelun vuoksi tutkimuksen loppua pidettiin korkeintaan kolmen viimeisen saatavilla olevan havainnon keskiarvona ICL670:n alun jälkeen.
|
0-60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. heinäkuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. maaliskuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. maaliskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 19. maaliskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 6. kesäkuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. toukokuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (REKISTERÖINTI: EudraCT)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .