Valutazione della sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica (PK) ed effetti sulla concentrazione di ferro nel fegato di ICL670 rispetto alla deferoxamina (DFO).
3 maggio 2011 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Un anno in aperto, estensione non comparativa di uno studio randomizzato, multicentrico, di fase II per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e gli effetti sulla concentrazione di ferro nel fegato (LIC) di dosi ripetute di 5-30 mg/kg/giorno ICL670 Relativo alla deferoxamina (DFO) nei pazienti con anemia falciforme (SCD) con emosideresi trasfusionale (THS) [Emendamento 3: estensione prolungata a 4 anni]
La sicurezza, la tollerabilità, gli effetti sulla concentrazione di ferro nel fegato e la farmacocinetica di ICL670 sono studiati in pazienti con anemia falciforme con emosiderosi trasfusionale.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Il periodo di trattamento è iniziato una volta che il paziente ha completato lo studio principale e ha firmato il consenso informato.
Si continua fino a 4 anni.
I parametri di sicurezza sono stati valutati ogni 4 settimane.
Gli esami dell'occhio e dell'orecchio sono stati eseguiti su base annuale.
Per indagare ulteriormente l'entità del sovraccarico di ferro, la ferritina sierica, il ferro e la transferrina sono stati monitorati ogni quattro settimane.
Il Program Safety Board ha monitorato la sicurezza di ICL670 durante lo studio per valutare e classificare qualsiasi caso grave riportato in associazione con ICL670.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
185
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Toronto, Canada
- Novartis Investigative Site
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Creteil, Francia
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia
- Novartis Investigative Site
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Catania, Italia
- Novartis Investigative Site
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Genova, Italia
- Novartis Investigative Site
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Milano, Italia
- Novartis Investigative Site
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Roma, Italia
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
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California
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Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Medical Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Oakland, California, Stati Uniti, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Colorado
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Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
- University of Colorado Health Science Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20059
- Howard University Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Tulane University Medical Center
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Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11215
- New York Methodist Hospital
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- New York Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Yasin
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
- Palmetto Health Richland
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Sumter, South Carolina, Stati Uniti, 29150
- Santee Hematology/Oncology
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The Methodist Hospital
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Temple, Texas, Stati Uniti, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Sono stati inclusi i pazienti che soddisfacevano i seguenti criteri:
- Completamento del nucleo [Studio 0109]
- Ferritina sierica maggiore o uguale a 500 µg/L
- Capacità di rispettare tutte le procedure, i farmaci e le valutazioni relativi allo studio
- Le pazienti di sesso femminile dopo il menarca sessualmente attive devono usare contraccettivi a doppia barriera, contraccettivi orali più contraccettivi di barriera, o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata, legatura delle tube o essere in postmenopausa definita da amenorrea da almeno 12 mesi.
- Consenso informato scritto e assenso da parte del paziente e/o dei suoi genitori o tutore legale.
Ulteriori criteri di inclusione per i pazienti pediatrici La definizione del termine "pediatrico" per l'arruolamento e la conduzione dello studio era conforme alla legislazione locale. I genitori oi tutori legali sono stati pienamente informati dallo sperimentatore in merito ai requisiti dello studio. Gli stessi pazienti pediatrici sono stati informati secondo le loro possibilità in un linguaggio e termini che erano in grado di comprendere. Il consenso informato scritto è stato ottenuto dal tutore legale per conto del paziente in conformità con la legislazione nazionale. Se capaci, tutti i pazienti dovevano anche firmare personalmente il proprio consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
I pazienti che soddisfacevano i seguenti criteri dovevano essere esclusi:
- Storia di non conformità ai regimi medici e pazienti considerati potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi
- Creatinina sierica al di sopra del limite superiore del normale adeguato all'età entro una settimana prima dell'ingresso
- Pazienti con ALT ≥ 500 U/L entro una settimana prima dell'ingresso
- Evidenza di cataratta correlata alla chelazione o perdita dell'udito entro 4 settimane prima del basale
- Gravidanza (come indicato dal test di gravidanza β-HCG sierico per tutte le pazienti di sesso femminile potenzialmente gravide) e pazienti che allattano
- Pazienti trattati con farmaco sperimentale sistemico nelle 4 settimane precedenti o con farmaco sperimentale topico entro 7 giorni prima della visita basale
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: ICL670
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Le dosi giornaliere di ICL670 sono state assunte per via orale 30 minuti prima di colazione.
Le dosi vanno da 5 a 40 mg/kg e sono state determinate sulla base dell'andamento della ferritina sierica del paziente nel tempo durante lo studio principale (0109) e sulla frequenza delle trasfusioni di sangue che il paziente ha ricevuto.
La durata del trattamento è stata fino a 4 anni.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi dopo l'inizio di ICL670
Lasso di tempo: 0 - 60 mesi
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Sicurezza valutata dal numero di partecipanti con eventi avversi o morte dopo l'inizio di ICL670.
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0 - 60 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della ferritina sierica dall'inizio di ICL670 alla fine dello studio
Lasso di tempo: 0 - 60 mesi
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La principale variabile di efficacia era la variazione della ferritina sierica in risposta alla terapia con ICL670.
A causa della variabilità della ferritina sierica, la fine dello studio è stata considerata come la media di al massimo le ultime 3 osservazioni disponibili dopo l'inizio di ICL670.
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0 - 60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 luglio 2004
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 luglio 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 marzo 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 marzo 2010
Primo Inserito (STIMA)
19 marzo 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
6 giugno 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 maggio 2011
Ultimo verificato
1 maggio 2011
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTRO: EudraCT)
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