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Avaliação da segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e efeitos na concentração de ferro no fígado de ICL670 em relação à deferoxamina (DFO).

3 de maio de 2011 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um ano de extensão aberta, não comparativa para um estudo randomizado, multicêntrico, de fase II para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e efeitos na concentração de ferro no fígado (LIC) de doses repetidas de 5-30 mg/kg/dia ICL670 Relativo à Deferoxamina (DFO) em Pacientes com Doença Falciforme (DF) com Hemossiderese Transfusional (THS) [Emenda 3: Extensão Prolongada para 4 anos]

A segurança, tolerabilidade, efeitos na concentração de ferro no fígado e farmacocinética de ICL670 são estudados em pacientes com doença falciforme com hemossiderose transfusional.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O período de tratamento começou assim que o paciente concluiu o estudo principal e assinou o consentimento informado. É continuado por até 4 anos. Os parâmetros de segurança foram avaliados a cada 4 semanas. Os exames oftalmológicos e auditivos eram realizados anualmente. Para investigar melhor a extensão da sobrecarga de ferro, a ferritina sérica, o ferro e a transferrina foram monitorados a cada quatro semanas. O Program Safety Board monitorou a segurança do ICL670 durante o estudo para avaliar e categorizar qualquer caso grave relatado em associação com o ICL670.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

185

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
      • Toronto, Canadá
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • University of South Alabama College of Medicine
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 90609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • University of Colorado Health Science Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20059
        • Howard University Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • St Joseph Children's Hospital of Tampa
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
        • LSUHSC Dept of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Yasin
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Palmetto Health Richland
      • Sumter, South Carolina, Estados Unidos, 29150
        • Santee Hematology/Oncology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude's Children Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Temple, Texas, Estados Unidos, 76508
        • Scott & White Memorial Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • França
      • Creteil, França
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Catania, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Genova, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Itália
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, Itália
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Foram incluídos pacientes que atenderam aos seguintes critérios:

  • Conclusão do núcleo [Estudo 0109]
  • Ferritina sérica maior ou igual a 500 µg/L
  • Capacidade de cumprir todos os procedimentos, medicamentos e avaliações relacionados ao estudo
  • Pacientes do sexo feminino pós-menarca sexualmente ativas devem usar contracepção de barreira dupla, contraceptivo oral mais contraceptivo de barreira, ou devem ter sido submetidas a histerectomia total e/ou ooforectomia clinicamente documentada, laqueadura tubária ou pós-menopausa definida por amenorréia por pelo menos 12 meses.
  • Consentimento informado por escrito e consentimento do paciente e/ou de seus pais ou responsável legal.

Critérios de inclusão adicionais para pacientes pediátricos A definição do termo 'pediátrico' para inclusão e condução do estudo estava de acordo com a legislação local. Os pais ou responsáveis ​​legais foram plenamente informados pelo investigador quanto aos requisitos do estudo. Os próprios pacientes pediátricos foram informados de acordo com suas capacidades em uma linguagem e termos que fossem capazes de compreender. O consentimento informado por escrito foi obtido de seu responsável legal em nome do paciente, de acordo com a legislação nacional. Se for capaz, todos os pacientes também devem assinar pessoalmente seu consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

Foram excluídos os pacientes que preencheram os seguintes critérios:

  • Histórico de não adesão a regimes médicos e pacientes considerados potencialmente não confiáveis ​​e/ou não cooperativos
  • Creatinina sérica acima do limite superior normal apropriado para a idade dentro de uma semana antes da entrada
  • Pacientes com ALT ≥ 500 U/L dentro de uma semana antes da entrada
  • Evidência de catarata relacionada à quelação ou perda auditiva dentro de 4 semanas antes da linha de base
  • Gravidez (conforme indicado pelo teste de gravidez β-HCG sérico para todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar) e pacientes que estão amamentando
  • Pacientes tratados com medicamento experimental sistêmico dentro de 4 semanas antes ou com medicamento experimental tópico dentro de 7 dias antes da consulta inicial

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: ICL670
Medicamento: ICL670
Doses diárias de ICL670 foram tomadas por via oral 30 minutos antes do café da manhã. As doses variam de 5-40 mg/kg e foram determinadas com base na tendência do paciente em ferritina sérica ao longo do tempo durante o estudo principal (0109) e na frequência de transfusões de sangue que o paciente recebeu. A duração do tratamento foi de até 4 anos.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos após o início do ICL670
Prazo: 0 - 60 meses
Segurança avaliada pelo número de participantes com evento adverso ou morte após o início do ICL670.
0 - 60 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na ferritina sérica desde o início do ICL670 até o final do estudo
Prazo: 0 - 60 meses
A principal variável de eficácia foi a alteração na ferritina sérica em resposta à terapia com ICL670. Devido à variabilidade da ferritina sérica, o final do estudo foi considerado como a média de, no máximo, as últimas 3 observações disponíveis após o início do ICL670.
0 - 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2004

Conclusão Primária (REAL)

1 de julho de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de março de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

19 de março de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

6 de junho de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de maio de 2011

Última verificação

1 de maio de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670A0109E1
  • EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTRO: EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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