Utvärdering av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och effekter på järnkoncentrationen i levern av ICL670 i förhållande till deferoxamin (DFO).
3 maj 2011 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En ettårig öppen etikett, icke-jämförande förlängning av en randomiserad, multicenter, fas II-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och effekter på leverjärnkoncentration (LIC) av upprepade doser på 5-30 mg/kg/dag ICL670 Relativt till deferoxamin (DFO) hos patienter med sicklecellssjukdom (SCD) med transfusionshemosideres (THS) [Ändringsförslag 3: förlängning till 4 år]
Säkerhet, tolerabilitet, effekter på leverjärnkoncentration och farmakokinetik av ICL670 studeras hos patienter med sicklecellssjukdom med transfusionshemosideros.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Behandlingsperioden startade när patienten slutfört kärnstudien och undertecknat informerat samtycke.
Det fortsätter i upp till 4 år.
Säkerhetsparametrar utvärderades var fjärde vecka.
Ögon- och öronundersökningar utfördes på årsbasis.
För att ytterligare undersöka omfattningen av järnöverskott övervakades serumferritin, järn och transferrin var fjärde vecka.
Program Safety Board övervakade säkerheten för ICL670 under studien för att utvärdera och kategorisera alla allvarliga fall som rapporterats i samband med ICL670.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
185
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Creteil, Frankrike
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Förenta staterna, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, Förenta staterna, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Catania, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Italien
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patienter inkluderades som uppfyllde följande kriterier:
- Slutförande av kärnan [Studie 0109]
- Serumferritin större än eller lika med 500 µg/L
- Förmåga att följa alla studierelaterade procedurer, mediciner och utvärderingar
- Sexuellt aktiva kvinnliga patienter efter menarken måste använda dubbelbarriärpreventivmedel, orala preventivmedel plus barriärpreventivmedel, eller måste ha genomgått kliniskt dokumenterad total hysterektomi och/eller ooforektomi, tubal ligering eller vara postmenopausal definierad av amenorré i minst 12 månader.
- Skriftligt informerat samtycke och samtycke från patienten och/eller dennes föräldrar eller vårdnadshavare.
Ytterligare inklusionskriterier för pediatriska patienter Definitionen av termen "pediatrisk" för inskrivning och studieuppförande var i enlighet med lokal lag. Föräldrar eller vårdnadshavare informerades fullt ut av utredaren om kraven för studien. De pediatriska patienterna själva informerades om sina förmågor på ett språk och termer som de kunde förstå. Skriftligt informerat samtycke erhölls från deras vårdnadshavare på patientens vägnar i enlighet med nationell lagstiftning. Om det var möjligt måste alla patienter också personligen underteckna sitt skriftliga informerade samtycke.
Exklusions kriterier:
Patienter som uppfyllde följande kriterier skulle exkluderas:
- Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer och patienter som anses potentiellt opålitliga och/eller inte samarbeta
- Serumkreatinin över den åldersanpassade övre normalgränsen inom en vecka före inträde
- Patienter med ALAT ≥ 500 U/L inom en vecka före inträde
- Bevis på kelationsrelaterad grå starr eller hörselnedsättning inom 4 veckor före baslinjen
- Graviditet (enligt serum-β-HCG-graviditetstest för alla kvinnliga patienter med risk för att bli gravida) och patienter som ammar
- Patienter som behandlats med systemiskt prövningsläkemedel inom 4 veckor före eller med aktuellt prövningsläkemedel inom 7 dagar före baslinjebesöket
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NON_RANDOMIZED
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: ICL670
|
Dagliga doser av ICL670 togs oralt 30 minuter före frukost.
Doserna sträcker sig från 5-40 mg/kg och bestämdes utifrån patientens trend i serumferritin över tiden under kärnstudien (0109) och på frekvensen av blodtransfusioner som patienten fick.
Behandlingstiden var upp till 4 år.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar efter start av ICL670
Tidsram: 0 - 60 månader
|
Säkerhet bedömd av antalet deltagare med biverkning eller död efter starten av ICL670.
|
0 - 60 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i serumferritin från början av ICL670 till slutet av studien
Tidsram: 0 - 60 månader
|
Den huvudsakliga effektvariabeln var förändring i serumferritin som svar på behandling med ICL670.
På grund av variabiliteten av serumferritin ansågs studieslutet vara medelvärdet av högst de tre sista tillgängliga observationerna efter starten av ICL670.
|
0 - 60 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2004
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 juli 2009
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 mars 2010
Första postat (UPPSKATTA)
19 mars 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
6 juni 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 maj 2011
Senast verifierad
1 maj 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTER: EudraCT)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .