Az ICL670 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK) és a máj vaskoncentrációjára gyakorolt hatásainak értékelése a deferoxaminhoz (DFO) viszonyítva.
2011. május 3. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Egy éves nyílt címke, nem összehasonlító kiterjesztése egy randomizált, többközpontú, II. fázisú vizsgálatra a biztonságosság, a tolerálhatóság, a farmakokinetika (PK) és a máj vaskoncentrációjára (LIC) gyakorolt hatások értékelésére ismételt 5-30 mg/kg/nap dózisok esetén ICL670 a deferoxaminhoz (DFO) viszonyítva sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő transzfúziós hemosideresisben (THS) szenvedő betegeknél [3. módosítás: 4 évre meghosszabbítva]
Az ICL670 biztonságosságát, tolerálhatóságát, a máj vaskoncentrációjára gyakorolt hatását és farmakokinetikáját transzfúziós hemosiderózisban szenvedő, sarlósejtes betegségben szenvedő betegeken tanulmányozták.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A kezelési időszak akkor kezdődött, amikor a beteg befejezte az alapvizsgálatot és aláírta a beleegyezését.
Ezt legfeljebb 4 évig folytatják.
A biztonsági paramétereket 4 hetente értékelték.
Szem- és fülvizsgálatra évente került sor.
A vas túlterhelés mértékének további vizsgálata érdekében négyhetente ellenőrizték a szérum ferritint, vasat és transzferrint.
A Program Safety Board figyelemmel kísérte az ICL670 biztonságát a vizsgálat során, hogy értékelje és kategorizálja az ICL670-nel kapcsolatban jelentett súlyos eseteket.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
185
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Egyesült Államok, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, Egyesült Államok, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, Egyesült Államok, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Creteil, Franciaország
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Franciaország
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Olaszország
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Olaszország
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Olaszország
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Olaszország
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
Olyan betegeket vontunk be, akik megfeleltek a következő kritériumoknak:
- A mag befejezése [Study 0109]
- A szérum ferritin 500 µg/l vagy annál nagyobb
- Képes betartani a tanulmányokkal kapcsolatos összes eljárást, gyógyszert és értékelést
- A menstruáció utáni szexuálisan aktív női betegeknek kettős korlátos fogamzásgátlást, orális fogamzásgátlót és barrier fogamzásgátlót kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon, petevezeték-lekötésen kell átesniük, vagy legalább 12 hónapig amenorrhoea által meghatározott posztmenopauzában kell lenniük.
- A beteg és/vagy szülei vagy törvényes gyámja írásos beleegyezése és beleegyezése.
További felvételi kritériumok gyermekgyógyászati betegek számára A „gyermekgyógyászat” kifejezés meghatározása a felvételre és a vizsgálat lefolytatására a helyi törvényeknek megfelelően történt. A szülőket vagy a törvényes gyámokat a vizsgáló teljes körűen tájékoztatta a vizsgálat követelményeiről. Magukat a gyermekbetegeket a képességeiknek megfelelően tájékoztatták olyan nyelven és kifejezésekkel, amelyeket megértettek. A beteg nevében a törvényes gyámjuktól írásos beleegyezést szereztek a nemzeti jogszabályokkal összhangban. Ha tehette, minden betegnek személyesen is alá kellett írnia írásos beleegyezését.
Kizárási kritériumok:
Az alábbi kritériumoknak megfelelő betegeket ki kellett zárni:
- Az orvosi kezelések be nem tartása a kórtörténetben és a potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartott betegek
- A szérum kreatininszintje meghaladja a normál életkornak megfelelő felső határt a belépés előtt egy héten belül
- Azok a betegek, akiknek ALT ≥ 500 U/L a belépés előtt egy héten belül
- Kelátképződéssel összefüggő szürkehályog vagy hallásvesztés bizonyítéka a kiindulási állapotot megelőző 4 héten belül
- Terhesség (amint azt a szérum β-HCG terhességi teszt jelzi minden olyan nőbetegnél, akinél fennáll a terhesség esélye) és szoptató betegek
- Azok a betegek, akiket szisztémás vizsgálati gyógyszerrel kezeltek a kiindulási vizit előtt 4 héten belül, vagy lokális vizsgálati gyógyszerrel a kiindulási vizit előtt 7 napon belül
Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: ICL670
|
Az ICL670 napi adagját szájon át, 30 perccel reggeli előtt vettük be.
A dózisok 5-40 mg/ttkg között mozognak, és a beteg szérum ferritinszintjének az alapvizsgálat (0109) alatti időbeli trendje és a beteg által kapott vérátömlesztés gyakorisága alapján határozták meg.
A kezelés időtartama legfeljebb 4 év volt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azok a résztvevők száma, akiknél nemkívánatos események jelentkeztek az ICL670 kezdete után
Időkeret: 0-60 hónap
|
A biztonság az ICL670 kezdete után nemkívánatos eseményt vagy halált okozó résztvevők számával értékelve.
|
0-60 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szérum ferritin változása az ICL670 kezdetétől a vizsgálat végéig
Időkeret: 0-60 hónap
|
A fő hatékonysági változó a szérum ferritin változása volt az ICL670-kezelés hatására.
A szérum ferritin változékonysága miatt a vizsgálat végét az ICL670 kezdete után legfeljebb az utolsó 3 elérhető megfigyelés átlagának tekintettük.
|
0-60 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2004. július 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2009. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. március 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. március 18.
Első közzététel (BECSLÉS)
2010. március 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
2011. június 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. május 3.
Utolsó ellenőrzés
2011. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Vérszegénység, sarlósejtes
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Kelátképző szerek
- Sequestering Agents
- Vas kelátképző szerek
- Deferasirox
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (IKTATÓ HIVATAL: EudraCT)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .