Evaluering av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og effekter på leverjernkonsentrasjon av ICL670 i forhold til deferoksamin (DFO).
3. mai 2011 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En ettårig åpen etikett, ikke-komparativ utvidelse til en randomisert, multisenter, fase II-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og effekter på leverjernkonsentrasjon (LIC) av gjentatte doser på 5-30 mg/kg/dag ICL670 Relativt til deferoksamin (DFO) i sigdcellesykdom (SCD) pasienter med transfusjonshemosiderese (THS) [Endring 3: Forlengelse forlenget til 4 år]
Sikkerheten, toleransen, effektene på jernkonsentrasjonen i leveren og farmakokinetikken til ICL670 er studert hos pasienter med sigdcellesykdom med transfusjonshemosiderose.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Behandlingsperioden startet når pasienten fullførte kjernestudien og signerte informert samtykke.
Det fortsetter i opptil 4 år.
Sikkerhetsparametere ble vurdert hver 4. uke.
Øye- og øreundersøkelser ble utført på årsbasis.
For ytterligere å undersøke omfanget av jernoverskudd ble serumferritin, jern og transferrin overvåket hver fjerde uke.
Program Safety Board overvåket sikkerheten til ICL670 under studien for å evaluere og kategorisere alle alvorlige tilfeller rapportert i forbindelse med ICL670.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
185
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Toronto, Canada
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama College of Medicine
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Forente stater, 90609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80262
- University of Colorado Health Science Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20059
- Howard University Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- St Joseph Children's Hospital of Tampa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
- Grady Hospital, Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
- Tulane University Medical Center
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71130
- LSUHSC Dept of Pediatrics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
Bronx, New York, Forente stater, 10467
- Montefiore Medical Center
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Yasin
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
- Palmetto Health Richland
-
Sumter, South Carolina, Forente stater, 29150
- Santee Hematology/Oncology
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- St. Jude's Children Research Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
Temple, Texas, Forente stater, 76508
- Scott & White Memorial Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
-
-
-
Creteil, Frankrike
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Roma, Italia
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter ble inkludert som oppfylte følgende kriterier:
- Fullføring av kjernen [Studie 0109]
- Serumferritin større enn eller lik 500 µg/L
- Evne til å overholde alle studierelaterte prosedyrer, medisiner og evalueringer
- Seksuelt aktive kvinnelige pasienter etter menarken må bruke dobbelbarriere prevensjon, oral prevensjon pluss barriereprevensjon, eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller oophorektomi, tubal ligering eller være postmenopausal definert av amenoré i minst 12 måneder.
- Skriftlig informert samtykke og samtykke fra pasienten og/eller deres foreldre eller verge.
Ytterligere inklusjonskriterier for pediatriske pasienter Definisjonen av begrepet "pediatrisk" for registrering og studiegjennomføring var i samsvar med lokal lov. Foreldre eller de juridiske foresatte ble fullstendig informert av etterforskeren om kravene til studien. De pediatriske pasientene selv ble informert i henhold til deres evner på et språk og vilkår de var i stand til å forstå. Skriftlig informert samtykke ble innhentet fra deres juridiske verge på pasientens vegne i samsvar med nasjonal lovgivning. Hvis de var i stand, måtte alle pasienter også personlig signere sitt skriftlige informerte samtykke.
Ekskluderingskriterier:
Pasienter som oppfylte følgende kriterier skulle ekskluderes:
- Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer og pasienter som anses som potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige
- Serumkreatinin over den aldersegnede øvre normalgrensen innen en uke før innreise
- Pasienter med ALT ≥ 500 U/L innen en uke før innreise
- Bevis på kelasjonsrelatert grå stær eller hørselstap innen 4 uker før baseline
- Graviditet (som indikert av serum β-HCG graviditetstest for alle kvinnelige pasienter med potensial til å bli gravide) og pasienter som ammer
- Pasienter behandlet med systemisk undersøkelseslegemiddel innen 4 uker før eller med topisk undersøkelseslegemiddel innen 7 dager før baseline-besøket
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: ICL670
|
Daglige doser av ICL670 ble tatt oralt 30 minutter før frokost.
Dosene varierer fra 5-40 mg/kg og ble bestemt basert på pasientens trend i serumferritin over tid under kjernestudien (0109) og på hyppigheten av blodtransfusjoner pasienten fikk.
Behandlingsvarigheten var opptil 4 år.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser etter oppstart av ICL670
Tidsramme: 0 - 60 måneder
|
Sikkerhet vurdert av antall deltakere med uønsket hendelse eller død etter starten av ICL670.
|
0 - 60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i serumferritin fra start av ICL670 til studieslutt
Tidsramme: 0 - 60 måneder
|
Den viktigste effektvariabelen var endring i serumferritin som respons på behandling med ICL670.
På grunn av variasjon av serumferritin, ble slutten av studien ansett som gjennomsnittet av høyst de tre siste tilgjengelige observasjonene etter starten av ICL670.
|
0 - 60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2004
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. juli 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. mars 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
19. mars 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
6. juni 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. mai 2011
Sist bekreftet
1. mai 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CICL670A0109E1
- EudraCT no. 2004-000597-31 (REGISTER: EudraCT)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .