供体脐带血干细胞移植治疗血液系统恶性肿瘤

纳入标准：

• 患者将被诊断患有以下血液恶性肿瘤之一：急性髓性白血病 (AML)、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性髓性白血病 (CML) 以及骨髓增生性和淋巴组织增生性疾病
• AML——具有高风险特征的首次缓解 (CR1)，包括已知的先前诊断为骨髓增生异常 (MDS)；治疗相关的 AML；就诊时白细胞计数 > 100,000；诊断时存在髓外白血病；不利的 AML 亚型（M0、M5-M7）；细胞遗传学标记不良（5、7 或 8 号染色体异常、11q23、费城染色体、复杂核型）
• AML-- 第二次缓解 (CR2) 或后续缓解
• AML--骨髓母细胞 < 20% 的复发/持续性疾病
• ALL——首次缓解 (CR1) 且复发风险高，定义为：就诊时 B 细胞 ALL 白细胞计数 (WBC) > 30,000（T 细胞 ALL WBC > 100,000）；存在高危细胞遗传学异常，例如 t(9;22)、t(1;19)、t(4;11) 或其他 MLL 重排 (11q23)、t(8;14)
• ALL——第二次缓解 (CR2) 或后续缓解
• ALL - 骨髓母细胞 < 20% 的复发/持续性疾病
• 非霍奇金淋巴瘤——诱导失败或复发，对最近的化疗敏感
• MDS——低或中等 1 国际预后评分系统 (IPSS) 评分：危及生命的血细胞减少症；和/或红细胞或血小板输注依赖
• MDS--ANC < 500、反复感染、PRBC 输血 > 2 单位/月、风险细胞遗传学差、血小板输注依赖
• MDS--中级 2 或高 IPSS 分数
• CML——慢性 I 期 (CP1) 且对酪氨酸激酶抑制剂（即 伊马替尼、达沙替尼等）
• CML--CP2 或随后的慢性期，包括急变期诱导治疗后达到的慢性期
• 骨髓增生性疾病和淋巴组织增生性疾病——资格由凯斯综合癌症中心白血病/淋巴瘤多学科委员会的医生达成共识确定
• 骨髓增生性和淋巴增生性疾病——必须有疾病加速的证据才能成为脐带血移植的候选者；适合移植的骨髓增生性疾病包括具有高 IPSS 评分的慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和骨髓纤维化
• 骨髓增生性和淋巴增生性疾病——适合移植的潜在淋巴增生性疾病包括慢性淋巴细胞白血病、幼淋巴细胞白血病和大颗粒淋巴细胞白血病
• 体能状态良好：Karnofsky >= 70 % 或 ECOG 0-1
• 如果肌酐 >= 1.5 或有肾功能不全史，则计算出的肌酐清除率 >= 60 mL/min，或测量的肌酐清除率 >= 60 mL/min（通过 24 小时尿液收集）
• 肝转氨酶 < 4 x 正常上限 (ULN)；总胆红素 < 2.5 mg/dL，除非患者有良性先天性高胆红素血症（吉尔伯特综合征）病史
• 超声心动图或放射性核素扫描显示心功能正常，（左心室射血分数 > 45%）；如果左心室射血分数在 40-50% 之间，则需要成人心脏病专家的许可
• 肺功能测试显示 FEV1 > 年龄预测值的 60%
• 成人的 DLCOva 必须 > 60% 正常
• 对于无法完成肺功能测试的患者，需要成人肺科医师的许可
• 符合以下条件的患者将有资格参加临床试验：他们没有 HLA-A/B/DR B1 相同的相关骨髓供体；他们没有 6/6 HLA 相同匹配的无关成人供体；或匹配的相关供体移植不符合患者的最佳利益（即，患者的状况无法等待供体，准备供体的时间太多，供体由于医疗原因不合格，或在高风险的情况下疾病相关供体不被挪用（同基因移植）；该决定必须由 Case Comprehensive Cancer Center 白血病/淋巴瘤多学科委员会的医生一致同意；或他们的状况无法等待在国家骨髓库中寻找供体捐助者登记处

排除标准：

• 怀孕或哺乳的女性患者
• HIV 或 HTLV-1 阳性
• BM 中伴有形态学复发或持续性疾病且原始细胞 >= 20% 的任何白血病（无复发形态学证据的细胞遗传学复发，或细胞遗传学持续性疾病是可以接受的）
• 活动性髓外白血病，包括中枢神经系统疾病
• 先前的造血干细胞移植（自体或同种异体）
• 不受控制的感染
• 患者有相同的相关骨髓供体或 6/6 HLA 相同匹配的无关供体
• 任何无法提供知情同意或无法遵守方案要求的患者