CINRYZE 用于治疗 12 岁以下儿童的遗传性血管性水肿发作
2021年5月11日 更新者：Shire
评估不同剂量 CINRYZE® [C1 抑制剂（人）] 治疗 12 岁以下遗传性血管性水肿儿童急性血管性水肿发作的反应和药代动力学/药效学的开放标签、单剂量研究
本研究的目的是评估：(1) 剂量反应和 (2) 静脉内 (IV) 给药 CINRYZE 治疗 25 岁以上和以下儿童急性血管性水肿发作的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) kg 且 12 岁以下患有遗传性血管性水肿 (HAE)； (3) 确定在该研究人群中 IV 施用 CINRYZE 后的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
每名受试者接受 CINRYZE 治疗单次急性血管性水肿发作。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利
- Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center
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Berlin、德国
- Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
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Munich、德国
- Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、美国、80907
- Asthma & Allergy Associates, P.C.
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33613
- University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20815
- Institute for Asthma and Allergy, PC
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Oregon
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Eugene、Oregon、美国、97401
- Allergy & Asthma Research Group
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Lake Oswego、Oregon、美国、97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- AARA Research Center
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Allergy and Asthma Research Center, P.A.
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Washington
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Spokane、Washington、美国、99204
- Marycliff Allergy Specialists
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
要符合此协议的资格，受试者必须：
- 体重至少为 10 公斤。
- 确诊 HAE。
- 急性 HAE 发作并且能够在症状出现后 8 小时内开始治疗。
排除标准：
要符合此协议的资格，受试者不得：
- 有任何活动性传染病。
- 在服用研究药物前 7 天内曾有过 HAE 发作和/或接受过任何 C1 INH 产品。
- 在服用研究药物前 7 天内接受过抗纤维蛋白溶解药（例如氨甲环酸）、雄激素（例如达那唑、氧雄龙、康力龙或睾酮）、ecallantide (Kalbitor®) 或艾卡替班 (Firazyr®) 的治疗。
- 对 C1 INH 产品有过敏反应史，包括 CINRYZE（或 CINRYZE 的任何成分）或其他血液制品。
- 在研究药物给药前 30 天内参加过任何其他研究性药物评估，或之前在本研究中的任何时间接受过 CINRYZE 治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：500 U CINRYZE（10-25公斤体重）
单次 IV 剂量 500 U CINRYZE
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其他名称：
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实验性的：1000 U CINRYZE（10-25公斤体重）
单次 IV 剂量的 1000 U CINRYZE
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其他名称：
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实验性的：1000 U CINRYZE（>25 公斤体重）
单次 IV 剂量的 1000 U CINRYZE
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其他名称：
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实验性的：1500 U CINRYZE（>25 公斤体重）
单次 IV 剂量 1500 U CINRYZE
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定的发作症状开始明显缓解
大体时间：治疗后4小时内
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治疗后4小时内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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明确开始缓解定义的发作症状的时间
大体时间：治疗后4小时内
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治疗后4小时内
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完成攻击解决方案的时间
大体时间：治疗后1周内
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治疗后1周内
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C1 抑制剂 (C1 INH) 抗原和功能性 C1 INH 浓度的变化
大体时间：给药前，第 1 天给药后 2、4、8 小时；第 2、3、5、8 天
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由于计划分析的变化，数据未报告。
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给药前，第 1 天给药后 2、4、8 小时；第 2、3、5、8 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年6月2日
初级完成 (实际的)
2012年4月17日
研究完成 (实际的)
2012年4月17日
研究注册日期
首次提交
2010年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月26日
首次发布 (估计)
2010年3月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月11日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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