Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CINRYZE pro léčbu dědičných záchvatů angioedému u dětí mladších 12 let

11. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřená studie s jednou dávkou k vyhodnocení odpovědi a farmakokinetiky/farmakodynamiky různých dávek CINRYZE® [inhibitor C1 (lidský)] pro léčbu akutních záchvatů angioedému u dětí mladších 12 let s dědičným angioedémem

Cílem této studie bylo vyhodnotit: (1) odpověď na dávku a (2) farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) intravenózního (IV) podání CINRYZE pro léčbu akutních záchvatů angioedému u dětí nad a do 25 let kg a mladší 12 let s hereditárním angioedémem (HAE); a (3) ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti po IV podání CINRYZE v této studijní populaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Každý subjekt dostal CINRYZE pro léčbu jednoho akutního záchvatu angioedému.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Německo
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 11 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byly způsobilé pro tento protokol, subjekty musí:

  1. Mějte alespoň 10 kg tělesné hmotnosti.
  2. Mít potvrzenou diagnózu HAE.
  3. Mít akutní záchvat HAE a být schopen zahájit léčbu do 8 hodin po nástupu příznaků.

Kritéria vyloučení:

Aby byly způsobilé pro tento protokol, subjekty nesmí:

  1. Máte nějaké aktivní infekční onemocnění.
  2. Měli jste předchozí záchvat HAE a/nebo dostali jakýkoli přípravek C1 INH během 7 dnů před podáním studovaného léku.
  3. Podstoupili léčbu antifibrinolytiky (např. kyselinou tranexamovou), androgeny (např. danazolem, oxandrolonem, stanozololem nebo testosteronem), ecallantidem (Kalbitor®) nebo icatibantem (Firazyr®) během 7 dnů před podáním studovaného léku.
  4. Máte v anamnéze alergickou reakci na produkty C1 INH, včetně CINRYZE (nebo na kteroukoli ze složek CINRYZE) nebo jiné krevní produkty.
  5. Zúčastnili jste se jakéhokoli hodnocení jiného hodnoceného léku během 30 dnů před podáním dávky studovaného léku nebo jste v této studii kdykoli dříve podstoupili léčbu přípravkem CINRYZE.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 500 U CINRYZE (10-25 kg tělesné hmotnosti)
Jedna IV dávka 500 U CINRYZE
Biologický: CINRYZE
Ostatní jména:
  • C1 inhibitor [člověk]
EXPERIMENTÁLNÍ: 1000 U CINRYZE (10-25 kg tělesné hmotnosti)
Jedna IV dávka 1000 U CINRYZE
Biologický: CINRYZE
Ostatní jména:
  • C1 inhibitor [člověk]
EXPERIMENTÁLNÍ: 1000 U CINRYZE (>25 kg tělesné hmotnosti)
Jedna IV dávka 1000 U CINRYZE
Biologický: CINRYZE
Ostatní jména:
  • C1 inhibitor [člověk]
EXPERIMENTÁLNÍ: 1500 U CINRYZE (>25 kg tělesné hmotnosti)
Jedna IV dávka 1500 U CINRYZE
Biologický: CINRYZE
Ostatní jména:
  • C1 inhibitor [člověk]

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Přítomnost jednoznačného začátku úlevy od definujícího příznaku útoku
Časové okno: Do 4 hodin po ošetření
Do 4 hodin po ošetření

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do jednoznačného začátku úlevy od definujícího příznaku útoku
Časové okno: Do 4 hodin po ošetření
Do 4 hodin po ošetření
Čas dokončit vyřešení útoku
Časové okno: Do 1 týdne po ošetření
Do 1 týdne po ošetření
Změna v koncentracích antigenu C1 Inhibitoru (C1 INH) a funkčních C1 INH
Časové okno: Před dávkou, 2, 4, 8 hodin po dávce v den 1; Den 2, 3, 5, 8
Data nebyla vykázána kvůli změně plánované analýzy.
Před dávkou, 2, 4, 8 hodin po dávce v den 1; Den 2, 3, 5, 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

2. června 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

17. dubna 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

17. dubna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2010

První zveřejněno (ODHAD)

30. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit