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CINRYZE pour le traitement des crises d'angiœdème héréditaire chez les enfants de moins de 12 ans

11 mai 2021 mis à jour par: Shire

Étude ouverte à dose unique pour évaluer la réponse et la pharmacocinétique/pharmacodynamique de différentes doses de CINRYZE® [inhibiteur C1 (humain)] pour le traitement des crises d'angio-œdème aigu chez les enfants de moins de 12 ans atteints d'angio-œdème héréditaire

Les objectifs de cette étude étaient d'évaluer : (1) la réponse à la dose et (2) la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de l'administration intraveineuse (IV) de CINRYZE pour le traitement des crises d'angio-œdème aigu chez les enfants de plus et de moins de 25 ans. kg et moins de 12 ans avec un angio-œdème héréditaire (AOH) ; et (3) pour déterminer la sécurité et la tolérabilité suite à l'administration IV de CINRYZE dans cette population d'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Chaque sujet a reçu CINRYZE pour le traitement d'une seule crise aiguë d'angio-œdème.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Allemagne
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center
  • États-Unis
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, États-Unis, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 11 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Pour être éligibles à ce protocole, les sujets doivent :

  1. Avoir au moins 10 kg de poids corporel.
  2. Avoir un diagnostic confirmé d'AOH.
  3. Avoir une crise aiguë d'AOH et pouvoir commencer le traitement dans les 8 heures suivant l'apparition des symptômes.

Critère d'exclusion:

Pour être éligibles à ce protocole, les sujets ne doivent pas :

  1. Avoir une maladie infectieuse active.
  2. Avoir déjà eu une crise d'AOH et/ou reçu un produit C1 INH dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  3. Avoir reçu un traitement avec des antifibrinolytiques (par exemple, l'acide tranexamique), des androgènes (par exemple, le danazol, l'oxandrolone, le stanozolol ou la testostérone), l'écallantide (Kalbitor®) ou l'icatibant (Firazyr®) dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  4. Avoir des antécédents de réaction allergique aux produits C1 INH, y compris CINRYZE (ou à l'un des composants de CINRYZE), ou à d'autres produits sanguins.
  5. Avoir participé à toute autre évaluation de médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude, ou avoir déjà reçu un traitement par CINRYZE dans cette étude à tout moment.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 500 U CINRYZE (10-25 kg de poids corporel)
Dose IV unique de 500 U CINRYZE
Biologique: CINRYZE
Autres noms:
  • Inhibiteur C1 [humain]
EXPÉRIMENTAL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg de poids corporel)
Dose IV unique de 1000 U CINRYZE
Biologique: CINRYZE
Autres noms:
  • Inhibiteur C1 [humain]
EXPÉRIMENTAL: 1000 U CINRYZE (> 25 kg de poids corporel)
Dose IV unique de 1000 U CINRYZE
Biologique: CINRYZE
Autres noms:
  • Inhibiteur C1 [humain]
EXPÉRIMENTAL: 1500 U CINRYZE (> 25 kg de poids corporel)
Dose IV unique de 1500 U CINRYZE
Biologique: CINRYZE
Autres noms:
  • Inhibiteur C1 [humain]

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Présence d'un début de soulagement sans équivoque du symptôme d'attaque déterminant
Délai: Dans les 4 heures suivant le traitement
Dans les 4 heures suivant le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps nécessaire au début sans équivoque du soulagement du symptôme d'attaque déterminant
Délai: Dans les 4 heures suivant le traitement
Dans les 4 heures suivant le traitement
Temps nécessaire pour terminer la résolution de l'attaque
Délai: Dans la semaine suivant le traitement
Dans la semaine suivant le traitement
Modification des concentrations d'antigènes inhibiteurs de C1 (C1 INH) et de C1 INH fonctionnels
Délai: Pré-dose, 2, 4, 8 heures après la dose le jour 1 ; Jour 2, 3, 5, 8
Les données n'ont pas été rapportées en raison d'un changement dans l'analyse prévue.
Pré-dose, 2, 4, 8 heures après la dose le jour 1 ; Jour 2, 3, 5, 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

2 juin 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

17 avril 2012

Achèvement de l'étude (RÉEL)

17 avril 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2010

Première publication (ESTIMATION)

30 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

3 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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