Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CINRYZE for behandling av arvelige angioødemangrep hos barn under 12 år

11. mai 2021 oppdatert av: Shire

Åpen enkeltdosestudie for å evaluere responsen og farmakokinetikken/farmakodynamikken til ulike doser av CINRYZE® [C1-hemmer (menneske)] for behandling av akutte angioødemanfall hos barn under 12 år med arvelig angioødem

Målet med denne studien var å evaluere: (1) doseresponsen og (2) farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) ved intravenøs (IV) administrering av CINRYZE for behandling av akutte angioødemanfall hos barn over og under 25 år. kg og under 12 år med arvelig angioødem (HAE); og (3) for å bestemme sikkerheten og toleransen etter IV administrering av CINRYZE i denne studiepopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hvert individ fikk CINRYZE for behandling av et enkelt akutt angioødemanfall.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forente stater, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 11 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert for denne protokollen, må fagene:

  1. Ha minst 10 kg kroppsvekt.
  2. Har en bekreftet diagnose av HAE.
  3. Få et akutt HAE-anfall og kunne sette i gang behandling innen 8 timer etter symptomdebut.

Ekskluderingskriterier:

For å være kvalifisert for denne protokollen, må fagene ikke:

  1. Har noen aktiv infeksjonssykdom.
  2. Har hatt et tidligere HAE-anfall og/eller mottatt et hvilket som helst C1 INH-produkt innen 7 dager før dosering med studiemedisin.
  3. Har mottatt behandling med antifibrinolytika (f.eks. tranexamsyre), androgener (f.eks. danazol, oksandrolon, stanozolol eller testosteron), ecallantide (Kalbitor®) eller icatibant (Firazyr®) innen 7 dager før dosering med studiemedisin.
  4. Har en historie med allergisk reaksjon på C1 INH-produkter, inkludert CINRYZE (eller noen av komponentene i CINRYZE), eller andre blodprodukter.
  5. Har deltatt i andre undersøkelseslegemiddelevalueringer innen 30 dager før dosering med studiemedisin, eller har tidligere mottatt behandling med CINRYZE i denne studien når som helst.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 500 U CINRYZE (10-25 kg kroppsvekt)
Enkel IV dose på 500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navn:
  • C1-hemmer [menneske]
EKSPERIMENTELL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg kroppsvekt)
Enkel IV dose på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navn:
  • C1-hemmer [menneske]
EKSPERIMENTELL: 1000 U CINRYZE (>25 kg kroppsvekt)
Enkel IV dose på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navn:
  • C1-hemmer [menneske]
EKSPERIMENTELL: 1500 U CINRYZE (>25 kg kroppsvekt)
Enkel IV dose på 1500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andre navn:
  • C1-hemmer [menneske]

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tilstedeværelse av utvetydig begynnelse av lindring av det definerende angrepssymptomet
Tidsramme: Innen 4 timer etter behandling
Innen 4 timer etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til utvetydig begynnelse av lindring av det definerende angrepssymptomet
Tidsramme: Innen 4 timer etter behandling
Innen 4 timer etter behandling
På tide å fullføre oppløsningen av angrepet
Tidsramme: Innen 1 uke etter behandling
Innen 1 uke etter behandling
Endring i C1-hemmer (C1 INH)-antigen og funksjonelle C1-INH-konsentrasjoner
Tidsramme: Før dose, 2, 4, 8 timer etter dose på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8
Data ble ikke rapportert på grunn av endring i planlagt analyse.
Før dose, 2, 4, 8 timer etter dose på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. juni 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

17. april 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

17. april 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

30. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

3. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere