Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

CINRYZE för behandling av ärftliga angioödemsattacker hos barn under 12 år

11 maj 2021 uppdaterad av: Shire

Open-label, endosstudie för att utvärdera respons och farmakokinetik/farmakodynamik för olika doser av CINRYZE® [C1-hämmare (människa)] för behandling av akuta angioödemattacker hos barn yngre än 12 år med ärftligt angioödem

Syftet med denna studie var att utvärdera: (1) dosresponsen och (2) farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) för intravenös (IV) administrering av CINRYZE för behandling av akuta angioödemattacker hos barn över och under 25 år. kg och yngre än 12 år med ärftligt angioödem (HAE); och (3) att fastställa säkerheten och tolerabiliteten efter IV-administrering av CINRYZE i denna studiepopulation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Varje patient fick CINRYZE för behandling av en enda akut angioödemattack.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Förenta staterna, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Tyskland
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 11 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

För att vara berättigade till detta protokoll måste försökspersoner:

  1. Väg minst 10 kg kroppsvikt.
  2. Har en bekräftad diagnos av HAE.
  3. Få en akut HAE-attack och kunna påbörja behandling inom 8 timmar efter symtomdebut.

Exklusions kriterier:

För att vara berättigade till detta protokoll får försökspersoner inte:

  1. Har någon aktiv infektionssjukdom.
  2. Har tidigare haft en HAE-attack och/eller fått någon C1 INH-produkt inom 7 dagar före dosering med studieläkemedlet.
  3. Har fått behandling med antifibrinolytika (t.ex. tranexamsyra), androgener (t.ex. danazol, oxandrolon, stanozolol eller testosteron), ecallantide (Kalbitor®) eller icatibant (Firazyr®) inom 7 dagar före dosering med studieläkemedlet.
  4. Har en historia av allergisk reaktion mot C1 INH-produkter, inklusive CINRYZE (eller någon av komponenterna i CINRYZE) eller andra blodprodukter.
  5. Har deltagit i någon annan prövningsläkemedelsutvärdering inom 30 dagar före dosering med studieläkemedlet, eller har tidigare fått behandling med CINRYZE i denna studie när som helst.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: 500 U CINRYZE (10-25 kg kroppsvikt)
Enstaka IV-dos på 500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andra namn:
  • C1-hämmare [människa]
EXPERIMENTELL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg kroppsvikt)
Enstaka IV-dos på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andra namn:
  • C1-hämmare [människa]
EXPERIMENTELL: 1000 U CINRYZE (>25 kg kroppsvikt)
Enstaka IV-dos på 1000 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andra namn:
  • C1-hämmare [människa]
EXPERIMENTELL: 1500 U CINRYZE (>25 kg kroppsvikt)
Enkel IV-dos på 1500 U CINRYZE
Biologisk: CINRYZE
Andra namn:
  • C1-hämmare [människa]

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Närvaro av otvetydig början på lindring av det definierande attacksymtomet
Tidsram: Inom 4 timmar efter behandling
Inom 4 timmar efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för otvetydig början på lindring av det avgörande attacksymtomet
Tidsram: Inom 4 timmar efter behandling
Inom 4 timmar efter behandling
Dags att slutföra upplösningen av attacken
Tidsram: Inom 1 vecka efter behandling
Inom 1 vecka efter behandling
Förändring i C1-hämmare (C1 INH)-antigen och funktionella C1-INH-koncentrationer
Tidsram: Fördosering, 2, 4, 8 timmar efter dos på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8
Data rapporterades inte på grund av förändringar i planerad analys.
Fördosering, 2, 4, 8 timmar efter dos på dag 1; Dag 2, 3, 5, 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

2 juni 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

17 april 2012

Avslutad studie (FAKTISK)

17 april 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2010

Första postat (UPPSKATTA)

30 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

3 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera