Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CINRYZE voor de behandeling van erfelijke angio-oedeemaanvallen bij kinderen jonger dan 12 jaar

11 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Open-label studie met enkelvoudige dosis om de respons en farmacokinetiek/farmacodynamica van verschillende doses CINRYZE® [C1-remmer (humaan)] te evalueren voor de behandeling van acute angio-oedeemaanvallen bij kinderen jonger dan 12 jaar met erfelijk angio-oedeem

De doelstellingen van deze studie waren het evalueren van: (1) de dosisrespons en (2) de farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van intraveneuze (IV) toediening van CINRYZE voor de behandeling van acute angio-oedeemaanvallen bij kinderen boven en onder de 25 jaar. kg en jonger dan 12 jaar met erfelijk angio-oedeem (HAE); en (3) om de veiligheid en verdraagbaarheid na IV-toediening van CINRYZE in deze onderzoekspopulatie te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Elke proefpersoon kreeg CINRYZE voor de behandeling van een enkele acute angio-oedeemaanval.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Dept. of Dermatology and Allergy
      • Munich, Duitsland
        • Klinikum rechts der Isar, Technical University Munich, ENT Clinic
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Semmelweis University, Allergy and Angioedema Outpatients Clinic, Kútvölgyi Clinical Center
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Asthma & Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy and Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute for Asthma and Allergy, PC
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Verenigde Staten, 97401
        • Allergy & Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center, LLC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Allergy and Asthma Research Center, P.A.
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialists

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor dit protocol, moeten proefpersonen:

  1. Minstens 10 kg lichaamsgewicht hebben.
  2. Heb een bevestigde diagnose van HAE.
  3. Een acute HAE-aanval hebben en binnen 8 uur na het begin van de symptomen met de behandeling kunnen beginnen.

Uitsluitingscriteria:

Om in aanmerking te komen voor dit protocol, mogen proefpersonen niet:

  1. Een actieve besmettelijke ziekte hebben.
  2. Een eerdere HAE-aanval hebben gehad en/of een C1 INH-product hebben gekregen binnen 7 dagen voorafgaand aan de dosering met het onderzoeksgeneesmiddel.
  3. Behandeling hebben gekregen met antifibrinolytica (bijv. tranexaminezuur), androgenen (bijv. danazol, oxandrolon, stanozolol of testosteron), ecallantide (Kalbitor®) of icatibant (Firazyr®) binnen 7 dagen voorafgaand aan de dosering met het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Een voorgeschiedenis hebben van allergische reacties op C1 INH-producten, waaronder CINRYZE (of een van de bestanddelen van CINRYZE), of andere bloedproducten.
  5. Deelgenomen hebben aan een andere experimentele geneesmiddelenevaluatie binnen 30 dagen voorafgaand aan de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel, of op enig moment eerder een behandeling met CINRYZE in dit onderzoek hebben gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 500 U CINRYZE (10-25 kg lichaamsgewicht)
Eenmalige IV-dosis van 500 E CINRYZE
Biologisch: CINRYZE
Andere namen:
  • C1-remmer [mens]
EXPERIMENTEEL: 1000 U CINRYZE (10-25 kg lichaamsgewicht)
Eenmalige IV-dosis van 1000 U CINRYZE
Biologisch: CINRYZE
Andere namen:
  • C1-remmer [mens]
EXPERIMENTEEL: 1000 U CINRYZE (>25 kg lichaamsgewicht)
Eenmalige IV-dosis van 1000 U CINRYZE
Biologisch: CINRYZE
Andere namen:
  • C1-remmer [mens]
EXPERIMENTEEL: 1500 U CINRYZE (>25 kg lichaamsgewicht)
Eenmalige IV-dosis van 1500 U CINRYZE
Biologisch: CINRYZE
Andere namen:
  • C1-remmer [mens]

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aanwezigheid van een ondubbelzinnig begin van verlichting van het kenmerkende aanvalssymptoom
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de behandeling
Binnen 4 uur na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot ondubbelzinnig begin van verlichting van het bepalende aanvalssymptoom
Tijdsspanne: Binnen 4 uur na de behandeling
Binnen 4 uur na de behandeling
Tijd om de oplossing van de aanval te voltooien
Tijdsspanne: Binnen 1 week na behandeling
Binnen 1 week na behandeling
Verandering in C1-remmer (C1 INH) antigeen en functionele C1 INH-concentraties
Tijdsspanne: Pre-dosis, 2, 4, 8 uur na de dosis op dag 1; Dag 2, 3, 5, 8
Er zijn geen gegevens gerapporteerd vanwege een wijziging in de geplande analyse.
Pre-dosis, 2, 4, 8 uur na de dosis op dag 1; Dag 2, 3, 5, 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

2 juni 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

17 april 2012

Studie voltooiing (WERKELIJK)

17 april 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

30 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 0624-203
  • 2011-000369-11 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren