综合征性鱼鳞病的新疗法
2015年5月15日 更新者：Amy Paller、Northwestern University
评估胆固醇-洛伐他汀溶液治疗综合征性鱼鳞病的开放标签试点研究
这是一项开放标签试点研究，旨在评估新型胆固醇-洛伐他汀局部溶液对患有罕见综合征性鱼鳞病的儿童的疗效和安全性。
很多时候，这些孩子很难找到易于应用的治疗方法来使他们的牛皮癣样斑块和鱼鳞病斑块更易于控制。
我们建议使用胆固醇-洛伐他汀局部溶液作为一种治疗选择，假设它会导致受累区域消退并减少斑块的红斑和疣状外观。
我们计划招募 1 岁以上患有综合征性鱼鳞病的儿童进行为期 12 个月的研究，总共进行 5 次就诊和 5 通电话。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者或受试者法定代表人签署的知情同意书；此外，如果受试者未成年但能够提供同意，则受试者签署同意。
- 综合征性鱼鳞病的诊断（由 Amy S. Paller 博士证实）。
- 12 个月及以上的儿童和成人
排除标准：
- 在入组前 30 天内使用过任何研究药物。
- 目前的恶性肿瘤。
- 研究期间怀孕或哺乳。 （所有有生育能力的女性受试者将在所有访视中评估是否怀孕。）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：洛伐他汀溶液
所有患者都将接受洛伐他汀溶液
|
外用洛伐他汀每天两次用于红色、皮疹区域，持续 12 个月
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
严重程度的医生综合评估 (PGAS)
大体时间：12个月
|
与第 12 个月相比，医生对基线严重程度的总体评估存在差异
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总体表面积 (TBSA)
大体时间：12个月
|
与第 12 个月相比，基线时受影响的 TBSA 的百分比变化
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年7月1日
研究注册日期
首次提交
2010年4月22日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月23日
首次发布 (估计)
2010年4月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年5月15日
最后验证
2015年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.