替西罗莫司治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) (TEMDS)
2015年2月12日 更新者：Technische Universität Dresden
单药替西罗莫司治疗 MDS 患者 - 初步研究
该试点研究的目的是评估未经选择的 MDS 患者对批准用于治疗肾细胞癌的药物替西罗莫司的反应。
计划以每周 25 mg 的剂量静脉输注替西罗莫司，最长持续时间为 12 个月。
计划定期进行骨髓活检以控制 MDS 反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Chemnitz、德国、09113
- Klinikum Chemnitz Klinik für Innere Medizin III
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Dresden、德国、01307
- Universitätsklinikum C. G. Carus der TU Dresden
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Düsseldorf、德国、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Hämatologie, Onkologie und Klin. Immunologie
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Goettingen、德国、37075
- Universitätsmedizin Göttingen Georg-August-Universität Abteilung Hämatologie und Onkologie
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Leipzig、德国、04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Leipzig、德国、04289
- Forschungsgesellschaft mbH
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Mannheim、德国、68167
- Klinikum Mannheim GmbH III. Medizinische Universitätsklinik -SP Hämatologie/Onkologie
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄 >18 岁；
- 患者能够理解参与该试验的后果并且没有任何障碍或其他情况（即 在病房或被监禁），这使他们无法给予书面知情同意；
根据 FAB 分类，细胞学或组织学诊断为新发或治疗相关的 MDS，既往治疗过或未治疗过，表现为：
- I 组（低风险）：根据 IPSS 的低风险或 INT-1 风险特征，并且在筛选访视或出现中性粒细胞减少症（<1 Gpt/l 中性粒细胞）之前的最后 8 周内需要至少 4 个单位的红细胞或者
- II 组（高风险）：INT-2 或高风险 IPSS 对 5-氮杂胞苷难治或不耐受。
根据 IPSS，具有发育不良表型（WBC < 13 Gpt/l）的 CMML 患者可能被纳入两组。 显示增殖表型（WBC >=13 Gpt/l）的 CMML 患者将被纳入高风险组；
- 不符合立即异基因 HSCT 或常规化疗的条件；
- 所有以前的 MDS 特定疗法（除了支持性方法，如输血或抗生素）必须在研究登记前至少 4 周停止；
- 进入研究时 ECOG 表现状态 <= 3；
这些范围内的实验室测试结果：
- 血清肌酐 <= 177 µmo/l (<= 2.0 mg/dL)；
- 总胆红素 <= 3 x ULN；
- AST (SGOT) 和 ALT (SGPT) <= 3 x ULN；
- 空腹总胆固醇 <= 9.1 mmol/l (350 mg/dl)；
- 空腹甘油三酯水平 <= 4.5 mmol/l (400 mg/dl)；
- 根据 IPSS，在没有输血支持的情况下，血小板 > 25 Gpt/l 为低风险和 INT-1 风险患者；
- 签署知情同意书。
排除标准：
- 对于根据 IPSS 为低风险或 INT1 风险的患者：血小板减少症低于 25 Gpt/l（无论血小板计数如何，均可包括 INT2 和高风险 IPSS 患者）；
- 已知对西罗莫司、西罗莫司或输注溶液的任何成分（dl-α-生育酚、丙二醇、无水柠檬酸、聚山梨酯 80、聚乙二醇 400、无水酒精）过敏；
- 已知对大环内酯类抗生素过敏（因为这类抗生素与研究药物之间的结构相似）；
- 任何情况，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加研究或混淆解释研究数据的能力，就会使受试者处于不可接受的风险中；
- 已知 HIV 阳性或任何其他不受控制的感染；
- 存在至少 3 年未完全缓解的任何其他恶性肿瘤（先前对其他恶性肿瘤的化疗不是排除标准）；
- 治疗性抗凝的必要性（不包括低剂量 ASS）；
- 在过去 4 周内参加过其他临床试验；
- 怀孕或哺乳期女性（哺乳期女性必须同意在学习期间不哺乳）；
具有生育潜力的女性 (FCBP)，但至少满足以下条件之一的女性除外：
- 绝经后（自然闭经 12 个月或闭经 6 个月且血清 FSH > 40 U/ml）；
- 手术后（双侧卵巢切除术伴或不伴子宫切除术后 6 周）；定期和正确使用 PEARL 指数 < 1% 的避孕药具（例如 植入物、激素长效制剂、口服避孕药、宫内节育器 - IUD）；
- 禁欲；
- 进行输精管结扎术的伴侣（通过两次精液阴性分析证实）；
- 男性患者，在参与研究期间与有生育能力的女性发生性接触时，以及在停止研究后至少 3 个月内不同意使用乳胶避孕套，即使他已经成功进行了输精管结扎术；
- 有慢性药物滥用史或其他疾病的患者，患者无法评估研究的性质和/或可能的后果；
- 不太可能遵守试验方案的患者（缺乏合作意愿）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：替西罗莫司
25 毫克/天 1； 8; 15;每个 28 天周期中的 22 个
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25 毫克/天 1； 8; 15;每个 28 天周期中的 22 个作为静脉输注超过 30 分钟
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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使用修改后的 IWG 标准（CR、PR、骨髓 CR 和 SD 与 HI 的组合）的总体血液学反应率。
大体时间：4个月
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4个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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总生存期
大体时间：1年
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1年
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无进展生存期
大体时间：1年
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1年
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通过 NCI CTCAE v3.0 测量的毒性
大体时间：4 和 12 个月
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4 和 12 个月
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白血病进展率
大体时间：1年
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1年
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使用修改后的 IWG 标准的总体血液学反应率
大体时间：1年
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1年
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通过 EORTC-QLQ30 衡量的生活质量
大体时间：4个月、12个月
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4个月、12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Uwe Platzbecker, MD, PhD、Medizinische Klinik I, Universitätsklinikum Carl-Gustav-Carus, Dresden, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年4月1日
初级完成 (实际的)
2013年6月1日
研究完成 (实际的)
2014年6月1日
研究注册日期
首次提交
2010年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2010年4月26日
首次发布 (估计)
2010年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年2月12日
最后验证
2015年2月1日
更多信息
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