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一项为期 2 年的临床孤立综合征进展为多发性硬化症的观察性研究 (NEO)

2014年11月12日更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany

一项为期 2 年的临床孤立综合征 (CIS) 进展为多发性硬化症的前瞻性观察性研究

这是一项前瞻性、多中心、观察性研究，招募期为 2 年。该研究的目的是观察受试者自第一次神经系统事件发作以来的多发性硬化症 (MS) 进展，其次是确定 MS 受试者中抗 AQP4 免疫球蛋白 (IgG) 抗体的状态。

研究概览

地位

完全的

条件

多发性硬化症

详细说明

多发性硬化症是中枢神经系统 (CNS) 的慢性炎症性疾病，其特征在于 CNS 中的脱髓鞘区域或斑块。在 85% 后来发展为 MS 的受试者中，临床起病是由于单个白质病变（例如，视神经炎，或孤立的脑干或部分脊髓综合征）。这种表现被称为临床孤立综合征 (CIS)。因为 CIS 通常是 MS 最早的临床表现，所以对 CIS 受试者的研究可能会为可能影响疾病进程的早期病理变化和发病机制提供新的见解。

在患有视脊髓多发性硬化症 (OSMS) 的受试者组中，主要病变通常局限于视神经和脊髓。在亚洲人中，OSMS 与在西方人中看到的复发缓解型视神经脊髓炎 (NMO) 具有相似的特征。 NMO 本身代表一种疾病实体还是 MS 的一种子形式，这仍然是一个有争议的问题。 NMO 与 MS 的早期鉴别是非常可取的，因为治疗选择和预后差异很大。最近，在 NMO 受试者中检测到一种新的血清自身抗体（NMO-IgG）。据报道，该自身抗体的结合位点与水通道蛋白 4 (AQP4) 水通道共定位。基于抗 AQP4 IgG 抗体的频繁检测，视脊髓 MS 有时被认为是 NMO。在台湾，研究表明 56% 的 MS 受试者属于视脊髓类型。

目标

该研究首先旨在观察受试者自第一次神经系统事件发作以来的 MS 进展，其次确定 MS 受试者中抗 AQP4 IgG 抗体的状态。

主要目标：

描述在 2 年期间经历过 CIS 到 MS 的受试者的进展

次要目标：

评估 CIS 和 MS 之间的关系，包括视脊髓 MS (OSMS)
确定转化为 MS 的受试者中抗 AQP4 IgG 抗体的状态

每个受试者应在入组后随访 2 年。在基线时，应进行常规检查以确认受试者的神经病学发作。基线访视后，如果受试者复发，应指示受试者返回进行进一步检查。在随访检查中，主治医师应确定受试者是否符合MS的诊断标准。

如果受试者被诊断患有 MS，他/她应被视为达到他/她的研究参与的终点。 MS 病症的进一步管理将由主治医师决定。在 2 年的随访期间，应每季度给受试者打电话以评估受试者的神经和/或视觉状态，并提醒受试者他/她需要在复发时返回进行评估。所有数据将使用标准化病例报告表 (CRF) 收集。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

154

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

台湾
- - Kaohsiung、台湾、807
    - Kaohsiung Medical University, Chung-Ho Memorial Hospital
  - Kaohsiung、台湾、833
    - Chang-Gung Memorial Hospital - Kaohsiung Branch
  - Taichung、台湾、404
    - China Medical University Hospital
  - Taipei、台湾、100
    - National Taiwan University Hospital
  - Taipei、台湾、201
    - Taipei Veterans General Hospital
  - Taoyuan、台湾、333
    - Chang-Gung Memorial Hospital - Linkou Branch

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年至 56年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

在进入研究后的最后 2 年内经历过一次可能提示 MS 的单一、首次临床事件的受试者。

描述

纳入标准：

受试者年龄在 6-60 岁之间，包括
在进入研究后的最后 2 年内经历过一次可能提示 MS 的单一、首次临床事件的受试者。该事件必须是至少 24 小时内出现的新的神经系统异常，可以是单一症状或多症状，而不是感觉异常或植物功能障碍
已给予书面知情同意的受试者。

排除标准：

诊断为 MS 的受试者
患有其他可以更好地解释受试者体征和症状的疾病的受试者
计划参加任何介入治疗试验的受试者
患有任何可能干扰 MRI 评估的疾病的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
根据 McDonald 标准（2005 版）定义的自临床孤立综合征 (CIS) 首次发作后 2 年以上转化为多发性硬化症 (MS) 的受试者比例大体时间：基线至 2 年	在每次就诊时，将进行常规神经学和/或眼科检查以确定受试者是否进展为 MS。	基线至 2 年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
首次神经系统事件发作与 MS 诊断之间的持续时间大体时间：基线至 2 年		基线至 2 年
患有传统 MS 和视脊髓 MS (OSMS) 的受试者比例大体时间：基线至 2 年		基线至 2 年
具有抗 AQP4 IgG 抗体的受试者比例大体时间：基线至 2 年	血样应在基线、基线后 12-16 周和研究结束时（对于转化为 MS 的受试者）采集，用于抗 AQP4 IgG 抗体测量	基线至 2 年
基线人口统计学/疾病特征与 MS 进展之间的关联大体时间：基线至 2 年		基线至 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

调查人员

首席研究员：Ching-Piao Tsai, MD、Taipei Veterans General Hospital, Taiwan

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年11月1日

初级完成 (实际的)

2014年10月1日

研究完成 (实际的)

2014年10月1日

研究注册日期

首次提交

2010年3月10日

首先提交符合 QC 标准的

2010年4月27日

首次发布 (估计)

2010年4月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年11月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年11月12日

最后验证

2014年11月1日