Uno studio osservazionale sulla progressione della sindrome clinicamente isolata verso la sclerosi multipla in un periodo di 2 anni (NEO)

La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale (SNC) caratterizzata da aree di demielinizzazione, o placche, nel SNC. Nell'85% dei soggetti che successivamente sviluppano la SM, l'esordio clinico è con un episodio acuto o subacuto di disturbo neurologico dovuto a una singola lesione della sostanza bianca (ad es. neurite ottica, o una sindrome isolata del tronco encefalico o del midollo spinale parziale). Questa presentazione è nota come sindrome clinicamente isolata (CIS). Poiché un CIS è in genere la prima espressione clinica della SM, la ricerca su soggetti con un CIS può fornire nuove informazioni sui primi cambiamenti patologici e sui meccanismi patogenetici che potrebbero influenzare il decorso del disturbo.

Nel gruppo di soggetti con SM ottico-spinale (OSMS), le lesioni principali sono tipicamente confinate al nervo ottico e al midollo spinale. Negli asiatici, OSMS ha caratteristiche simili alla forma recidivante remittente di neuromielite ottica (NMO) osservata negli occidentali. È ancora oggetto di dibattito se la NMO rappresenti di per sé un'entità patologica o se sia una sottoforma della SM. La differenziazione precoce della NMO dalla SM è altamente auspicabile, poiché le opzioni terapeutiche e le prognosi differiscono ampiamente. Recentemente, un nuovo autoanticorpo sierico (NMO-IgG) è stato rilevato in soggetti NMO. È stato riportato che i siti di legame di questo autoanticorpo colocalizzano con i canali dell'acqua dell'acquaporina 4 (AQP4). A volte si suggerisce che la SM ottico-spinale sia NMO in base alla frequente rilevazione dell'anticorpo IgG anti-AQP4. A Taiwan, uno studio ha dimostrato che il 56% dei soggetti con SM era di tipo ottico-spinale.

OBIETTIVI

Lo studio è progettato in primo luogo, per osservare la progressione della SM dei soggetti dal loro primo episodio di evento neurologico e, in secondo luogo, per determinare lo stato dell'anticorpo IgG anti-AQP4 nei soggetti con SM.

Obiettivo primario:

• Descrivere la progressione dei soggetti che hanno sperimentato un CIS a SM in un periodo di 2 anni

Obiettivi secondari:

• Valutare la relazione tra CIS e SM, inclusa la SM ottico-spinale (OSMS)
• Determinare lo stato dell'anticorpo IgG anti-AQP4 nei soggetti che si convertono alla SM

Ogni soggetto sarà seguito per 2 anni dopo l'arruolamento. Al basale, devono essere eseguiti esami di routine per confermare l'episodio neurologico del soggetto. Dopo la visita di riferimento, il soggetto deve essere istruito a tornare per un ulteriore esame in caso di ricaduta. Durante gli esami di follow-up, il medico curante determinerà se il soggetto soddisfa i criteri diagnostici per la SM.

Se al soggetto viene diagnosticata la SM, si considera che abbia raggiunto la fine della sua partecipazione allo studio. L'ulteriore gestione della condizione di SM sarà a discrezione del medico curante. Durante il periodo di follow-up di 2 anni, le telefonate al soggetto devono essere effettuate trimestralmente per valutare lo stato neurologico e/o visivo del soggetto e per ricordare al soggetto che deve tornare per una valutazione in caso di ricaduta. Tutti i dati saranno raccolti utilizzando un modulo di segnalazione di casi standardizzati (CRF).