Badanie obserwacyjne dotyczące progresji klinicznie izolowanego zespołu do stwardnienia rozsianego w okresie 2 lat (NEO)

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą, zapalną chorobą ośrodkowego układu nerwowego (OUN), charakteryzującą się występowaniem obszarów demielinizacji lub płytek w OUN. U 85% pacjentów, u których później rozwinie się stwardnienie rozsiane, początek kliniczny to ostry lub podostry epizod zaburzeń neurologicznych spowodowanych pojedynczą zmianą istoty białej (np. zapalenie nerwu wzrokowego lub izolowany zespół pnia mózgu lub częściowego rdzenia kręgowego). Ta prezentacja jest znana jako zespół izolowany klinicznie (CIS). Ponieważ CIS jest zazwyczaj najwcześniejszą kliniczną manifestacją SM, badania na osobach z CIS mogą dostarczyć nowych informacji na temat wczesnych zmian patologicznych i mechanizmów patogenetycznych, które mogą wpływać na przebieg choroby.

W grupie osób z stwardnieniem rozsianym nerwu wzrokowo-rdzeniowego (OSMS) główne zmiany są zwykle ograniczone do nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego. U Azjatów OSMS ma cechy podobne do rzutowo-remisyjnej postaci zapalenia nerwu wzrokowego (NMO) obserwowanej u mieszkańców Zachodu. Wciąż pozostaje kwestią dyskusyjną, czy NMO samo w sobie stanowi jednostkę chorobową, czy też jest podformą SM. Wczesne różnicowanie NMO i SM jest wysoce pożądane, ponieważ opcje leczenia i rokowania znacznie się różnią. Niedawno u pacjentów z NMO wykryto nowe autoprzeciwciała w surowicy (NMO-IgG). Zgłoszono, że miejsca wiązania tego autoprzeciwciała kolokalizują z kanałami wodnymi akwaporyny 4 (AQP4). Czasami sugeruje się, że stwardnienie rozsiane nerwu wzrokowego jest NMO w oparciu o częste wykrywanie przeciwciał IgG anty-AQP4. Na Tajwanie badanie wykazało, że 56% pacjentów z SM było typu nerwowo-wzrokowego.

CELE

Badanie ma na celu po pierwsze obserwację postępu stwardnienia rozsianego u pacjentów od pierwszego epizodu zdarzenia neurologicznego, a po drugie określenie statusu przeciwciał anty-AQP4 IgG u pacjentów z SM.

Podstawowy cel:

• Aby opisać postęp pacjentów, którzy doświadczyli CIS do SM w okresie 2 lat

Cele drugorzędne:

• Aby ocenić związek między CIS a SM, w tym SM nerwu wzrokowego (OSMS)
• Aby określić status przeciwciał anty-AQP4 IgG u pacjentów, którzy przechodzą na stwardnienie rozsiane

Każdy przedmiot będzie obserwowany przez 2 lata po rejestracji. Na początku przeprowadza się rutynowe badania w celu potwierdzenia epizodu neurologicznego pacjenta. Po wizycie wyjściowej pacjent zostanie poinstruowany, aby wrócił na dalsze badanie, jeśli doświadczy nawrotu choroby. Podczas badań kontrolnych lekarz prowadzący ustali, czy badany spełnia kryteria diagnostyczne SM.

Jeżeli u pacjenta zdiagnozowano SM, uważa się, że jego udział w badaniu dobiegł końca. Dalsze postępowanie w przypadku SM będzie zależało od lekarza prowadzącego. Podczas 2-letniego okresu obserwacji co kwartał przeprowadza się rozmowy telefoniczne z pacjentem w celu oceny stanu neurologicznego i/lub wzrokowego pacjenta oraz przypomnienia pacjentowi, że musi on/ona wrócić do oceny w przypadku nawrotu choroby. Wszystkie dane zostaną zebrane przy użyciu standardowego formularza opisu przypadku (CRF).