通过经济报告进行预防与按需治疗 (POTTER)
2011年4月12日 更新者：Bayer
评估严重血友病 A 患者使用 Kogenate Bayer 进行二级预防与按需治疗的疗效和成本的观察性研究。 POTTER
该项目是一项关于使用 Kogenate Bayer 对患有严重 A 型血友病（FVIII < 1%）的青少年和成人进行二级预防的受控观察性、多中心、前瞻性数据收集。
观察期将覆盖每位患者至少 5 年。
通过评估骨科状态进展和药物经济学评估，将长期二级预防组与按需治疗组进行比较。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
58
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Many Locations、意大利
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 55年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
血友病患者
描述
纳入标准：
- 年龄≥12岁且≤55岁
- 严重血友病 A（FVIII < 1%）
- 无抑制剂（Bethesda 滴度 < 0.6 BU/ml）
- 以前接受过治疗的患者（之前的暴露天数 > 200）
- Kogenate Bayer 每周给药 20-30 IU/kg -3 次，用于预防组
- ≥ 6 次关节出血需要在入组前 6 个月内使用 FVIII 浓缩物治疗，对于按需组
- 书面知情同意书
排除标准：
- 伴有严重和慢性疾病或先天性骨骼畸形
- 患者的不可靠性或随访失败的可能性
- 抑制物的存在或抑制物的历史（在过去的 2 年中）
- 目前正在进行免疫耐受治疗
- 肝硬化或肝病进展迅速
- 艾滋病
- 血小板计数 < 75,000/mm3
- 存在对患者依从性产生负面影响的情况
- 参与另一项研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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第 1 组
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使用每周 3 次 20-30 UI /kg 的产品进行长期二级预防
仅针对出血事件给予产品的按需治疗
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第 2 组
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使用每周 3 次 20-30 UI /kg 的产品进行长期二级预防
仅针对出血事件给予产品的按需治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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就每年的关节出血事件而言，与使用 Kogenate Bayer 的按需治疗相比，评估使用 Kogenate Bayer 进行长期二级预防的疗效、安全性和药物经济学
大体时间：每 6 个月
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每 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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就总体出血事件而言，二级预防与按需组相比的疗效、安全性、药物经济学影响
大体时间：每 6 个月
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每 6 个月
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通过骨科关节评分评估 Muscolo 骨骼
大体时间：每 12 个月
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每 12 个月
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通过 Pettersson 评分进行放射学评估
大体时间：基线和 3-5 年后
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基线和 3-5 年后
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健康相关的生活质量
大体时间：每 12 个月
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每 12 个月
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成本效益和实用性、患者依从性、不良事件
大体时间：每 6 个月
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每 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年7月1日
初级完成 (实际的)
2010年12月1日
研究完成 (实际的)
2010年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年7月8日
首先提交符合 QC 标准的
2010年7月8日
首次发布 (估计)
2010年7月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年4月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年4月12日
最后验证
2011年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.