Prophylaxie versus thérapie à la demande grâce à un rapport économique (POTTER)
12 avril 2011 mis à jour par: Bayer
Étude observationnelle évaluant l'efficacité et les coûts de la prophylaxie secondaire par rapport au traitement à la demande avec Kogenate Bayer chez des patients atteints d'hémophilie A sévère. POTTER
Le projet est une collecte de données prospective, multicentrique et observationnelle contrôlée sur la prophylaxie secondaire avec Kogenate Bayer chez les adolescents et les adultes atteints d'hémophilie A sévère (FVIII < 1%).
La période d'observation couvrira au moins 5 ans par patient.
Le groupe de prophylaxie secondaire à long terme sera comparé au groupe de traitement à la demande par l'évaluation de la progression de l'état orthopédique et l'évaluation pharmacoéconomique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
58
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Many Locations, Italie
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 55 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Hémophiles
La description
Critère d'intégration:
- âge ≥ 12 ans et ≤ 55 ans
- hémophilie A sévère (FVIII < 1%)
- absence d'inhibiteurs (titre Bethesda < 0,6 BU/ml)
- Patients traités antérieurement (jours d'exposition antérieurs > 200)
- Kogenate Bayer administré 20-30 UI/kg -3 fois par semaine, pour le groupe prophylaxie
- ≥ 6 saignements articulaires nécessitant un traitement avec des concentrés de FVIII au cours des 6 mois précédant l'inscription, pour le groupe à la demande
- consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- maladies graves et chroniques concomitantes ou malformation congénitale du squelette
- manque de fiabilité du patient ou probabilité d'échec du suivi
- présence d'inhibiteurs ou antécédents d'inhibiteurs (au cours des 2 dernières années)
- actuellement sous traitement de tolérance immunitaire
- cirrhose hépatique ou maladie du foie en progression rapide
- sida
- numération plaquettaire < 75 000/mm3
- présence de conditions qui influencent négativement la compliance du patient
- participation à une autre étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Groupe 1
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Prophylaxie secondaire à long terme avec le produit administré 20-30 UI/kg trois fois par semaine
Traitement à la demande avec un produit administré uniquement pour les épisodes hémorragiques
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Groupe 2
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Prophylaxie secondaire à long terme avec le produit administré 20-30 UI/kg trois fois par semaine
Traitement à la demande avec un produit administré uniquement pour les épisodes hémorragiques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacoéconomie de la prophylaxie secondaire à long terme avec Kogenate Bayer par rapport au traitement à la demande avec Kogenate Bayer en termes d'épisodes hémorragiques articulaires par an
Délai: Tous les 6 mois
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Tous les 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Efficacité, innocuité, impact pharmacoéconomique de la prophylaxie secondaire par rapport au groupe à la demande en termes d'épisodes hémorragiques globaux
Délai: Tous les 6 mois
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Tous les 6 mois
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Évaluation muscolo-squelettique par Orthopaedic Joint Score
Délai: Tous les 12 mois
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Tous les 12 mois
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Évaluation radiologique par score de Pettersson
Délai: Au départ et après 3 à 5 ans
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Au départ et après 3 à 5 ans
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Qualité de vie liée à la santé
Délai: Tous les 12 mois
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Tous les 12 mois
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rapport coût-efficacité et utilité, observance du patient, événements indésirables
Délai: Tous les 6 mois
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Tous les 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juillet 2004
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 juillet 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 juillet 2010
Première publication (Estimation)
9 juillet 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
13 avril 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 avril 2011
Dernière vérification
1 avril 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 11856
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