Profilaxis versus terapia a demanda a través del informe económico (POTTER)
12 de abril de 2011 actualizado por: Bayer
Estudio observacional que evalúa la eficacia y los costes de la profilaxis secundaria frente a la terapia a demanda con Kogenate Bayer en pacientes con hemofilia grave A. POTTER
El proyecto es una recopilación de datos prospectiva, multicéntrica y observacional sobre la profilaxis secundaria con Kogenate Bayer en adolescentes y adultos con hemofilia A grave (FVIII < 1%).
El período de observación cubrirá al menos 5 años por paciente.
El grupo de profilaxis secundaria a largo plazo se comparará con el grupo de tratamiento a demanda mediante la evaluación de la progresión del estado ortopédico y la evaluación farmacoeconómica.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
58
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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-
Many Locations, Italia
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 55 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Hemofílicos
Descripción
Criterios de inclusión:
- edad ≥ 12 años y ≤ 55 años
- hemofilia A severa (FVIII < 1%)
- ausencia de inhibidores (título de Bethesda < 0,6 UB/ml)
- Pacientes tratados previamente (días de exposición anteriores > 200)
- Kogenate Bayer administró 20-30 UI/kg -3 veces por semana, para el grupo de profilaxis
- ≥ 6 hemorragias articulares que requieren tratamiento con concentrados de FVIII en los 6 meses previos a la inscripción, para el grupo a demanda
- Consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- enfermedades graves y crónicas concomitantes o malformaciones esqueléticas congénitas
- falta de fiabilidad del paciente o probabilidad de fracaso del seguimiento
- presencia de inhibidores o antecedentes de inhibidores (en los 2 años anteriores)
- actualmente en tratamiento de inmunotolerancia
- cirrosis hepática o enfermedad hepática en progresión rápida
- SIDA
- recuento de plaquetas < 75.000/mm3
- presencia de condiciones que influyen negativamente en el cumplimiento del paciente
- participación en otro estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo 1
|
Profilaxis secundaria a largo plazo con producto administrado 20-30 UI/kg tres veces por semana
Tratamiento a demanda con producto administrado solo para episodios hemorrágicos
|
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Grupo 2
|
Profilaxis secundaria a largo plazo con producto administrado 20-30 UI/kg tres veces por semana
Tratamiento a demanda con producto administrado solo para episodios hemorrágicos
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacoeconomía de la profilaxis secundaria a largo plazo con Kogenate Bayer en comparación con el tratamiento a demanda con Kogenate Bayer en términos de episodios de hemorragia articular por año
Periodo de tiempo: Cada 6 meses
|
Cada 6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Eficacia, seguridad, impacto farmacoeconómico de la profilaxis secundaria frente al grupo a demanda en términos de episodios hemorrágicos generales
Periodo de tiempo: Cada 6 meses
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Cada 6 meses
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Evaluación musculoesquelética por Orthopaedic Joint Score
Periodo de tiempo: Cada 12 meses
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Cada 12 meses
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Evaluación radiológica por puntuación de Pettersson
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 3-5 años
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Línea de base y después de 3-5 años
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Calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Cada 12 meses
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Cada 12 meses
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costo-efectividad y utilidad, cumplimiento del paciente, eventos adversos
Periodo de tiempo: Cada 6 meses
|
Cada 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2004
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2010
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de julio de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de julio de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de julio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
13 de abril de 2011
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de abril de 2011
Última verificación
1 de abril de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 11856
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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