Profylax kontra on-demand terapi genom ekonomisk rapport (POTTER)
12 april 2011 uppdaterad av: Bayer
Observationsstudie som utvärderar effektivitet och kostnader för sekundär profylax vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos patienter med svår hemofili A. POTTER
Projektet är en kontrollerad observationell, multicenter, prospektiv datainsamling om sekundärprofylax med Kogenate Bayer hos ungdomar och vuxna med svår hemofili A (FVIII < 1%).
Observationsperioden kommer att omfatta minst 5 år per patient.
Den långsiktiga sekundära profylaxgruppen kommer att jämföras med behandlingsgruppen på begäran genom bedömning av ortopedisk statusprogression och farmakoekonomisk utvärdering.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
58
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Many Locations, Italien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 55 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Blödarsjuka
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- ålder ≥ 12 år och ≤ 55 år
- svår hemofili A (FVIII < 1 %)
- frånvaro av inhibitorer (Bethesda-titer < 0,6 BU/ml)
- Tidigare behandlade patienter (tidigare exponeringsdagar > 200)
- Kogenate Bayer administrerade 20-30 IE/kg -3 gånger i veckan, för profylaxgruppen
- ≥ 6 ledblödningar som kräver behandling med FVIII-koncentrat under de senaste 6 månaderna före inskrivningen, för grupp på begäran
- skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- samtidiga svåra och kroniska sjukdomar eller medfödd skelettmissbildning
- opålitlighet hos patienten eller sannolikhet för uppföljningsmisslyckande
- förekomst av inhibitorer eller historia av inhibitorer (under de senaste 2 åren)
- för närvarande på immuntoleransbehandling
- levercirros eller leversjukdom i snabb utveckling
- AIDS
- trombocytantal < 75 000/mm3
- förekomst av tillstånd som påverkar patientens följsamhet negativt
- deltagande i en annan studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Grupp 1
|
Långtidssekundär profylax med produkt administrerad 20-30 UI/kg tre gånger i veckan
Behandling på begäran med produkt som endast ges för blödningsepisoder
|
|
Grupp 2
|
Långtidssekundär profylax med produkt administrerad 20-30 UI/kg tre gånger i veckan
Behandling på begäran med produkt som endast ges för blödningsepisoder
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakoekonomin av långvarig sekundär profylax med Kogenate Bayer i jämförelse med on-demand-behandling med Kogenate Bayer när det gäller ledblödningsepisoder per år
Tidsram: Var 6:e månad
|
Var 6:e månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Effekt, säkerhet, farmakoekonomisk effekt av sekundär profylax jämfört med efterfrågan när det gäller totala blödningsepisoder
Tidsram: Var 6:e månad
|
Var 6:e månad
|
|
Muscolo skelettutvärdering av Orthopedic Joint Score
Tidsram: Var 12:e månad
|
Var 12:e månad
|
|
Radiologisk utvärdering av Pettersson Score
Tidsram: Baslinje och efter 3-5 år
|
Baslinje och efter 3-5 år
|
|
Hälso-relaterad livskvalité
Tidsram: Var 12:e månad
|
Var 12:e månad
|
|
kostnadseffektivitet och användbarhet, patientföljsamhet, biverkningar
Tidsram: Var 6:e månad
|
Var 6:e månad
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2004
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 juli 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 juli 2010
Första postat (Uppskatta)
9 juli 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
13 april 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 april 2011
Senast verifierad
1 april 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 11856
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .