Profylakse versus on-demand terapi gjennom økonomisk rapport (POTTER)
12. april 2011 oppdatert av: Bayer
Observasjonsstudie som evaluerer effektivitet og kostnader ved sekundær profylakse vs behandling etter behov med Kogenate Bayer hos pasienter med alvorlig hemofili A. POTTER
Prosjektet er en kontrollert observasjonell, multisenter, prospektiv datainnsamling om sekundærprofylakse med Kogenate Bayer hos ungdom og voksne med alvorlig hemofili A (FVIII < 1 %).
Observasjonsperioden vil dekke minst 5 år per pasient.
Den langsiktige sekundære profylaksegruppen vil bli sammenlignet med behandlingsgruppen ved behov ved vurdering av ortopedisk statusprogresjon og farmakoøkonomisk evaluering.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
58
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Many Locations, Italia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 55 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Hemofili
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- alder ≥ 12 år og ≤ 55 år
- alvorlig hemofili A (FVIII < 1 %)
- fravær av inhibitorer (Bethesda-titer < 0,6 BU/ml)
- Tidligere behandlede pasienter (tidligere eksponeringsdager > 200)
- Kogenate Bayer administrert 20-30 IE/kg -3 ganger i uken, for profylaksegruppen
- ≥ 6 leddblødninger som krever behandling med FVIII-konsentrater i løpet av de siste 6 månedene før innmelding, for etterspurt gruppe
- skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- samtidig alvorlige og kroniske sykdommer eller medfødt skjelettmisdannelse
- upålitelighet hos pasient eller sannsynlighet for oppfølgingssvikt
- tilstedeværelse av inhibitorer eller historie med inhibitorer (i de siste 2 årene)
- for tiden på immuntoleransebehandling
- levercirrhose eller leversykdom i rask progresjon
- AIDS
- blodplateantall < 75.000/mm3
- tilstedeværelse av forhold som påvirker pasientens etterlevelse negativt
- deltakelse i en annen studie
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe 1
|
Langtids sekundærprofylakse med produkt administrert 20-30 UI/kg tre ganger ukentlig
On-demand behandling med produkt gitt kun for blødningsepisoder
|
|
Gruppe 2
|
Langtids sekundærprofylakse med produkt administrert 20-30 UI/kg tre ganger ukentlig
On-demand behandling med produkt gitt kun for blødningsepisoder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Evaluer effektiviteten, sikkerheten og farmakoøkonomien av langsiktig sekundær profylakse med Kogenate Bayer sammenlignet med behandling etter behov med Kogenate Bayer når det gjelder leddblødningsepisoder per år
Tidsramme: Hver 6. måned
|
Hver 6. måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Effekt, sikkerhet, farmakoøkonomisk effekt av sekundærprofylakse versus på etterspørselsgruppe når det gjelder generelle blødningsepisoder
Tidsramme: Hver 6. måned
|
Hver 6. måned
|
|
Muscolo skjelettevaluering av Orthopedic Joint Score
Tidsramme: Hver 12. måned
|
Hver 12. måned
|
|
Radiologisk vurdering av Pettersson Score
Tidsramme: Baseline og etter 3-5 år
|
Baseline og etter 3-5 år
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Hver 12. måned
|
Hver 12. måned
|
|
kostnadseffektivitet og nytte, pasientens etterlevelse, uønskede hendelser
Tidsramme: Hver 6. måned
|
Hver 6. måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2004
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2010
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. juli 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. juli 2010
Først lagt ut (Anslag)
9. juli 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
13. april 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. april 2011
Sist bekreftet
1. april 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 11856
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .