Aralast 在新发糖尿病中的研究试验 (RETAIN) (RETAIN)
静脉注射 α-1 抗胰蛋白酶对保护新发 1 型糖尿病 β 细胞功能的影响 (ITN041AI)
药物 Alpha-1 抗胰蛋白酶（AAT，Aralast NP）作为一种抗炎药（一种减少炎症的药物，是身体抵抗感染和对损伤做出反应的正常能力的一部分）在这项研究中进行了测试，它会影响细胞被认为与 1 型糖尿病（T1DM、T1D）的发展有关。
参加本研究的所有受试者均患有新发 T1DM（在第 0 次就诊后 100 天内诊断为 T1DM；T1DM 诊断符合美国糖尿病协会标准 T1DM 标准）。 本试验 (NCT01183468) 第一部分的重点是药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和安全性。 在完成第一部分（包括令人满意的安全审查）后，将开始第二部分（NCT01183455，II 期临床试验）的注册。
研究概览
详细说明
研究人员有兴趣进行这项研究，以评估 Aralast NP（AAT，Alpha-1 抗胰蛋白酶）是否有助于减缓 T1DM 的进展。
本研究的第一部分分为两部分：-1a 和 -1b：
第 1a 部分（完整）：一项开放标签、剂量递增、PK、PD 和安全性研究。 参与者接受 12 次 Aralast NP 静脉内 (IV) 输注。 输注 1 至 6 以 45 mg/kg/wk 给药，输注 7 至 12 以 90 mg/kg/wk 给药。
第 Ia 部分由两组组成：
- 入组时年龄在 16 - 35 岁之间的新发 T1DM 受试者
- 入组时年龄为 8 -15 岁的新发 T1DM 受试者。
第 1b 部分（研究在受试者注册前终止）：一项开放标签、剂量递增的 PK、PD 和安全性研究，参与者接受 12 次 Aralast NP 输注。 输注 1 至 6 以 90 mg/kg/wk 给药，输注 7 至 12 以 180 mg/kg/wk 给药。 第 Ib 部分由两组组成：
- 入组时年龄在 16 - 35 岁之间的新发 T1DM 受试者
- 新发 T1DM 入组时 8 至 15 岁的受试者。
第 Ib 部分的参与者不会转入第 II 部分（请参阅 NCT01183455）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Diego、California、美国、92093
- RADY Children's Hospital (University of California, San Diego)
-
-
Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Barbara Davis Center (University of Colorado)
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30309
- Atlanta Diabetes Associates
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Hospital of Atlanta (Emory University)
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Joslin Diabetes Center
-
Worcester、Massachusetts、美国、01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Naomi Berrie Diabetes Center (Columbia University)
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
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Seattle、Washington、美国、98122
- Pacific Northwest Research Institute-University of Washington
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 35年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在过去 100 天内（入组时）被诊断患有 T1DM
- 至少一种糖尿病相关自身抗体呈阳性（抗 GAD；抗胰岛素，如果在胰岛素治疗开始后 10 天内获得；IA-2 抗体和/或 ICA，或 ZnT8。）
- 混合膳食耐受性试验 (MMTT) 后峰值刺激 C 肽水平 > 0.2 pmol/mL
排除标准：
- 严重活动性疾病（慢性活动性肝炎；心脏病、肺病、肝病、肾病或免疫缺陷）
- 任何出血或凝血因子缺陷或中风的病史
- 血管疾病史或显着血管异常
- 暴露于（乙型肝炎病毒）HBV、HCV（丙型肝炎病毒）、HIV（人类免疫缺陷病毒）或弓形体病的血清学阳性
- EBV（Epstein-Barr 病毒）、CMV（巨细胞病毒）或结核病 (TB) 的临床活动性感染
- 既往或当前使用口服、吸入或鼻内糖皮质激素，或任何已知会导致 T1DM 病程或免疫状态发生显着、持续变化的药物
- 先前使用 α1-抗胰蛋白酶（Aralast NP、AAT）治疗或对 α1-抗胰蛋白酶或人血浆衍生产品过敏
- 当前或之前（过去 30 天内）使用二甲双胍、磺脲类药物、格列奈类药物、噻唑烷二酮类药物、艾塞那肽、利拉鲁肽、DPP-IV 抑制剂或胰淀素
- 当前使用任何已知会影响葡萄糖耐量的药物（例如，β-受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂、干扰素、奎尼丁抗疟药、锂、烟酸）
- 怀孕或哺乳期女性，或在参与研究期间不愿推迟怀孕的女性
- IgA（免疫球蛋白 A）缺乏症
- 不受控制的高血压
- 目前危及生命的恶性肿瘤
- 研究者认为可能影响研究参与或可能混淆研究结果解释的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1a 部分（Aralast NP）- 16-35 岁的受试者
入组时年龄在 16-35 岁的新发 1 型糖尿病 (T1DM) 受试者接受 Aralast NP 45 mg/kg 每周一次静脉内 (IV) 输注，持续 6 周。
在第 6 周输注后，参与者经历了至少 3 周的清除期。
清除期后，每位参与者在接下来的 6 周内通过静脉输注高剂量 Aralast NP 90 mg/kg，总共输注 12 次。
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- 45 毫克/公斤/周
其他名称：
- 90 毫克/公斤/周
其他名称：
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实验性的：第 1a 部分（Aralast NP）- 8-15 岁的受试者
入组时年龄为 8-15 岁的新发 1 型糖尿病 (T1DM) 受试者接受每周一次静脉输注 Aralast NP 45 mg/kg，持续 6 周。
在第 6 周输注后，参与者经历了至少 3 周的清除期。
清除期后，每位参与者在接下来的 6 周内通过静脉输注高剂量 Aralast NP 90 mg/kg，总共输注 12 次。
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- 45 毫克/公斤/周
其他名称：
- 90 毫克/公斤/周
其他名称：
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实验性的：第 1b 部分（Aralast NP）——18-35 岁的受试者
Aralast NP 90 mg/kg/wk，每周一次静脉输注，持续 6 周。
在第 6 周输注后，参与者经历至少 3 周的清除期，然后每位参与者在接下来的 6 周内通过静脉输注进行高剂量 Aralast NP 180 mg/kg/wk，总共进行 12 次输注。
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- 90 毫克/公斤/周
其他名称：
- 180 毫克/公斤/周
其他名称：
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实验性的：第 1b 部分（Aralast NP）- 8-17 岁的受试者
Aralast NP 90 mg/kg/wk，每周一次静脉输注，持续 6 周。
在第 6 周输注后，参与者经历至少 3 周的清除期，然后每位参与者在接下来的 6 周内通过静脉输注进行高剂量 Aralast NP 180 mg/kg/wk，总共进行 12 次输注。
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- 90 毫克/公斤/周
其他名称：
- 180 毫克/公斤/周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 52 周时 C 肽 2 小时 AUC 对混合膳食耐受性测试的反应
大体时间：第 52 周
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由于研究在达到 52 周的结果测量时间范围之前终止，因此没有可用的主要结果测量结果。
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第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Gordon Weir, MD、Joslin Diabetes Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年10月1日
初级完成 (实际的)
2013年7月1日
研究完成 (实际的)
2013年7月1日
研究注册日期
首次提交
2010年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2010年8月16日
首次发布 (估计)
2010年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年6月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月14日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DAIT ITN041AI Part 1
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
参与者级别的数据和其他相关材料可在免疫耐受网络 (ITN) 临床试验研究门户网站 TrialShare 中向公众提供。
IPD 共享时间框架
IPD 现在可在 TrialShare 中使用。
IPD 共享访问标准
向公众公开的。
研究数据/文件
-
个人参与者数据集
信息标识符：RETAIN ITN041AI信息评论：保留 ITN041AI 是免疫耐受网络 (ITN) TrialShare 临床试验研究门户中的研究标识符
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