Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forskningsforsøg med Aralast i nyopstået diabetes (RETAIN) (RETAIN)

14. maj 2018 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Effekt af intravenøs alfa-1-antitrypsin på bevarelse af beta-cellefunktion ved nyopstået type 1-diabetes mellitus (ITN041AI)

Lægemidlet Alpha-1 Antitrypsin (AAT, Aralast NP) testes i denne undersøgelse som et antiinflammatorisk lægemiddel (et lægemiddel, der dæmper inflammation, som er en del af kroppens normale evne til at bekæmpe infektioner og reagere på skader), der påvirker celler, der menes at være involveret i udviklingen af ​​type 1 diabetes mellitus (T1DM, T1D).

Alle forsøgspersoner, der er inkluderet i denne undersøgelse, har nyopstået T1DM (diagnose af T1DM inden for 100 dage efter besøg 0; T1DM-diagnose, der opfylder American Diabetes Associations standard T1DM-kriterier). Fokus i del I af dette forsøg (NCT01183468) er farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og sikkerhed. Efter afslutning af del I, inklusive en tilfredsstillende sikkerhedsgennemgang, begynder tilmeldingen til del II (NCT01183455, fase II klinisk forsøg).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskere er interesserede i at udføre denne undersøgelse for at vurdere, om Aralast NP (AAT, Alpha-1 Antitrypsin) vil hjælpe med at bremse udviklingen af ​​T1DM.

Del I af denne undersøgelse har to dele:-1a og -1b:

Del 1a (fuldstændig): En åben-label, dosis-eskalering, PK, PD og sikkerhedsundersøgelse. Deltagerne modtager 12 intravenøse (IV) infusioner af Aralast NP. Infusion 1 til 6 administreres ved 45 mg/kg/uge, og infusion 7 til 12 administreres ved 90 mg/kg/uge.

Del Ia består af to grupper:

  • Emner i alderen 16 - 35 år ved indskrivning med nyopstået T1DM
  • Emner i alderen 8 -15 år ved indskrivning med nyopstået T1DM.

Del 1b (undersøgelse afsluttet før forsøgspersons tilmelding): Et åbent, dosis-eskalerende PK, PD og sikkerhedsundersøgelse, hvor deltagerne modtager 12 infusioner af Aralast NP. Infusion 1 til 6 administreres ved 90 mg/kg/uge, og infusion 7 til 12 administreres ved 180 mg/kg/uge. Del Ib består af to grupper:

  • Emner i alderen 16 - 35 år ved indskrivning med nyopstået T1DM
  • Emner 8 - 15 år ved indskrivning med nyopstået T1DM.

Deltagere i del Ib ruller ikke over i del II (se NCT01183455).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • RADY Children's Hospital (University of California, San Diego)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Barbara Davis Center (University of Colorado)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta (Emory University)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Joslin Diabetes Center
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center (Columbia University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Pacific Northwest Research Institute-University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med T1DM inden for de seneste 100 dage (efter tilmelding)
  • Positiv for mindst ét ​​diabetesrelateret autoantistof (Anti-GAD; Anti-insulin, hvis det opnås inden for 10 dage efter begyndelsen af ​​insulinbehandlingen; IA-2-antistof og/eller ICA eller ZnT8.)
  • Maksimalt stimuleret C-peptidniveau > 0,2 pmol/ml efter en blandet måltidstolerancetest (MMTT)

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig aktiv sygdom (kronisk aktiv hepatitis; hjerte-, lunge-, lever-, nyre- eller immundefekt)
  • Anamnese med blødning eller mangel på koagulationsfaktor eller slagtilfælde
  • Anamnese med vaskulær sygdom eller betydelige vaskulære abnormiteter
  • Positiv serologi af eksponering for (hepatitis B-virus) HBV, HCV (hepatitis C-virus), HIV (humant immundefektvirus) eller toxoplasmose
  • Klinisk aktiv infektion med EBV (Epstein-Barr-virus), CMV (cytomegalovirus) eller tuberkulose (TB)
  • Tidligere eller aktuel brug af orale, inhalerede eller intranasale glukokortikoider eller enhver medicin, der vides at forårsage en betydelig, vedvarende ændring i forløbet af T1DM eller immunologisk status
  • Tidligere behandling med alfa 1-antitrypsin (Aralast NP, AAT) eller overfølsomhed over for alfa 1-antitrypsin eller humane plasma-afledte produkter
  • Nuværende eller tidligere (inden for de sidste 30 dage) brug af metformin, sulfonylurinstoffer, glinider, thiazolidindioner, exenatid, liraglutid, DPP-IV-hæmmere eller amylin
  • Nuværende brug af medicin, der vides at have indflydelse på glukosetolerance (f.eks. betablokkere, angiotensin-konverterende enzymhæmmere, interferoner, quinidin-anti-malariamedicin, lithium, niacin)
  • Kvinder, der er gravide eller ammer, eller er uvillige til at udskyde graviditeten under undersøgelsesdeltagelsen
  • IgA (immunoglobulin A) mangel
  • Ukontrolleret hypertension
  • Aktuel livstruende malignitet
  • Enhver betingelse, der efter investigatorens mening kan kompromittere undersøgelsesdeltagelsen eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1a(Aralast NP)-Fag i alderen 16-35 år
Forsøgspersoner i alderen 16-35 år ved indskrivning med nyopstået type 1-diabetes mellitus (T1DM) fik Aralast NP 45 mg/kg ved intravenøs (IV) infusion en gang om ugen i 6 uger. Efter infusionen i uge 6 gennemgik deltagerne en udvaskningsperiode på minimum 3 uger. Efter udvaskningsperioden fortsatte hver deltager til en høj dosis Aralast NP 90 mg/kg ved IV-infusion i de næste 6 uger, i alt 12 infusioner.
Biologisk: Aralast NP 45 mg dosis
- 45 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha 1-Antitrypsin
Biologisk: Aralast NP 90 mg dosis
- 90 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha 1-Antitrypsin
Eksperimentel: Del 1a (Aralast NP) - Emner 8-15 år
Forsøgspersoner i alderen 8-15 år ved indskrivning med nyopstået type 1-diabetes mellitus (T1DM) fik Aralast NP 45 mg/kg som IV-infusion en gang om ugen i 6 uger. Efter infusionen i uge 6 gennemgik deltagerne en udvaskningsperiode på minimum 3 uger. Efter udvaskningsperioden fortsatte hver deltager til en høj dosis Aralast NP 90 mg/kg ved IV-infusion i de næste 6 uger, i alt 12 infusioner.
Biologisk: Aralast NP 45 mg dosis
- 45 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha 1-Antitrypsin
Biologisk: Aralast NP 90 mg dosis
- 90 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha 1-Antitrypsin
Eksperimentel: Del 1b (Aralast NP)--emner i alderen 18-35 år
Aralast NP 90 mg/kg/uge ved IV-infusion en gang om ugen i 6 uger. Efter infusionen i uge 6 gennemgår deltagerne en udvaskningsperiode på mindst 3 uger, og hver deltager fortsætter til højdosis Aralast NP 180 mg/kg/uge ved IV-infusion i de næste 6 uger, i alt 12 infusioner.
Biologisk: Aralast NP 90 mg dosis
- 90 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha 1-Antitrypsin
Biologisk: Aralast NP 180 mg dosis
- 180 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha-1 Antitrypsin
Eksperimentel: Del 1b (Aralast NP)-Fag 8-17 år
Aralast NP 90 mg/kg/uge ved IV-infusion en gang om ugen i 6 uger. Efter infusionen i uge 6 gennemgår deltagerne en udvaskningsperiode på mindst 3 uger, og hver deltager fortsætter til højdosis Aralast NP 180 mg/kg/uge ved IV-infusion i de næste 6 uger, i alt 12 infusioner.
Biologisk: Aralast NP 90 mg dosis
- 90 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha 1-Antitrypsin
Biologisk: Aralast NP 180 mg dosis
- 180 mg/kg/uge
Andre navne:
  • AAT
  • Alpha-1 Antitrypsin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
C-peptid 2-timers AUC som svar på en tolerancetest for blandet måltid i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Der er ingen tilgængelige resultater for det primære resultatmål, da undersøgelsen blev afsluttet, før den nåede resultatmålets tidsramme på 52 uger.
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Samarbejdspartnere

Juvenile Diabetes Research Foundation
Immune Tolerance Network (ITN)

Efterforskere

  • Studiestol: Gordon Weir, MD, Joslin Diabetes Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2010

Først opslået (Skøn)

17. august 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DAIT ITN041AI Part 1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data på deltagerniveau og yderligere relevant materiale er tilgængelige for offentligheden i TrialShare, Immune Tolerance Network (ITN) Clinical Trials Research Portal.

IPD-delingstidsramme

IPD er nu tilgængelig i TrialShare.

IPD-delingsadgangskriterier

Åben for offentligheden.

Studiedata/dokumenter

  1. Individuelt deltagerdatasæt
    Informations-id: RETAIN ITN041AI
    Oplysningskommentarer: RETAIN ITN041AI er undersøgelsens identifikator i Immune Tolerance Network (ITN) TrialShare Clinical Trials Research Portal

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Diabetes mellitus, type 1

Kliniske forsøg med Aralast NP 45 mg dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner