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Un ensayo de investigación de Aralast en diabetes de nueva aparición (RETAIN) (RETAIN)

14 de mayo de 2018 actualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Efecto de la alfa-1 antitripsina intravenosa sobre la preservación de la función de las células beta en la diabetes mellitus tipo 1 de inicio reciente (ITN041AI)

El fármaco alfa-1 antitripsina (AAT, Aralast NP) se está probando en este estudio como un fármaco antiinflamatorio (un medicamento que disminuye la inflamación, que es parte de la capacidad normal del cuerpo para combatir infecciones y responder a las lesiones) que afecta el células que se cree que están involucradas en el desarrollo de la diabetes mellitus tipo 1 (T1DM, T1D).

Todos los sujetos inscritos en este estudio tienen DM1 de nueva aparición (diagnóstico de DM1 dentro de los 100 días de la Visita 0; diagnóstico de DM1 que cumple con los criterios estándar de DM1 de la Asociación Estadounidense de Diabetes). El enfoque de la Parte I de este ensayo (NCT01183468) es la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la seguridad. Una vez completada la Parte I, incluida una revisión de seguridad satisfactoria, comenzará la inscripción en la Parte II (NCT01183455, Ensayo clínico de fase II).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores están interesados ​​en realizar este estudio para evaluar si Aralast NP (AAT, alfa-1 antitripsina) ayudará a retrasar la progresión de la DM1.

La Parte I de este estudio tiene dos partes: -1a y -1b:

Parte 1a (completa): un estudio abierto, de aumento de dosis, PK, PD y de seguridad. Los participantes reciben 12 infusiones intravenosas (IV) de Aralast NP. Las infusiones 1 a 6 se administran a 45 mg/kg/semana y las infusiones 7 a 12 se administran a 90 mg/kg/semana.

La parte Ia consta de dos grupos:

  • Sujetos de 16 a 35 años de edad en el momento de la inscripción con DT1 de nuevo inicio
  • Sujetos de 8 a 15 años de edad en el momento de la inscripción con DT1 de inicio reciente.

Parte 1b (estudio terminado antes de la inscripción de los sujetos): un estudio abierto de farmacocinética, farmacocinética y seguridad con aumento de dosis en el que los participantes reciben 12 infusiones de Aralast NP. Las infusiones 1 a 6 se administran a 90 mg/kg/semana y las infusiones 7 a 12 se administran a 180 mg/kg/semana. La Parte Ib consta de dos grupos:

  • Sujetos de 16 a 35 años de edad en el momento de la inscripción con DT1 de nuevo inicio
  • Sujetos de 8 a 15 años en el momento de la inscripción con T1DM de nuevo inicio.

Los participantes en la Parte Ib no pasan a la Parte II (consulte NCT01183455).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • RADY Children's Hospital (University of California, San Diego)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Barbara Davis Center (University of Colorado)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta (Emory University)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Joslin Diabetes Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center (Columbia University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Pacific Northwest Research Institute-University of Washington

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con T1DM en los últimos 100 días (desde la inscripción)
  • Positivo para al menos un autoanticuerpo relacionado con la diabetes (Anti-GAD; Anti-insulina, si se obtiene dentro de los 10 días del inicio de la terapia con insulina; anticuerpo IA-2 y/o ICA, o ZnT8).
  • Nivel máximo de péptido C estimulado > 0,2 pmol/mL después de una prueba de tolerancia a comidas mixtas (MMTT)

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad activa grave (hepatitis crónica activa; enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, renal o inmunodeficiencia)
  • Historial de sangrado o deficiencias de factores de coagulación, o accidente cerebrovascular
  • Historia de enfermedad vascular o anormalidades vasculares significativas
  • Serología positiva de exposición a (virus de la hepatitis B) VHB, VHC (virus de la hepatitis C), VIH (virus de la inmunodeficiencia humana) o toxoplasmosis
  • Infección clínicamente activa con EBV (virus de Epstein-Barr), CMV (citomegalovirus) o tuberculosis (TB)
  • Uso anterior o actual de glucocorticoides orales, inhalados o intranasales, o cualquier medicamento que se sepa que causa un cambio significativo y continuo en el curso de la DM1 o el estado inmunológico
  • Tratamiento previo con alfa 1-antitripsina (Aralast NP, AAT) o hipersensibilidad a alfa 1-antitripsina o productos derivados de plasma humano
  • Uso actual o anterior (en los últimos 30 días) de metformina, sulfonilureas, glinidas, tiazolidinedionas, exenatida, liraglutida, inhibidores de la DPP-IV o amilina
  • Uso actual de cualquier medicamento que se sabe que influye en la tolerancia a la glucosa (p. ej., bloqueadores beta, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, interferones, medicamentos antipalúdicos con quinidina, litio, niacina)
  • Mujeres que están embarazadas o en período de lactancia, o que no están dispuestas a posponer el embarazo durante la participación en el estudio
  • Deficiencia de IgA (inmunoglobulina A)
  • Hipertensión no controlada
  • Neoplasia maligna potencialmente mortal actual
  • Cualquier condición que, en opinión del investigador, pueda comprometer la participación en el estudio o pueda confundir la interpretación de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1a (NP Aralast): sujetos de 16 a 35 años
Sujetos de 16 a 35 años de edad en el momento de la inscripción con diabetes mellitus tipo 1 de nueva aparición (DM1) recibieron Aralast NP 45 mg/kg por infusión intravenosa (IV) una vez a la semana durante 6 semanas. Después de la infusión de la Semana 6, los participantes se sometieron a un período de lavado mínimo de 3 semanas. Después del período de lavado, cada participante procedió a recibir una dosis alta de Aralast NP de 90 mg/kg por infusión IV durante las siguientes 6 semanas, para un total de 12 infusiones.
Biológico: Dosis de Aralast NP 45 mg
- 45 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripsina
Biológico: Dosis de Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripsina
Experimental: Parte 1a (Aralast NP)-sujetos 8-15 años
Sujetos de 8 a 15 años de edad en el momento de la inscripción con diabetes mellitus tipo 1 (T1DM) de nueva aparición recibieron Aralast NP 45 mg/kg por infusión IV una vez a la semana durante 6 semanas. Después de la infusión de la Semana 6, los participantes se sometieron a un período de lavado mínimo de 3 semanas. Después del período de lavado, cada participante procedió a recibir una dosis alta de Aralast NP de 90 mg/kg por infusión IV durante las siguientes 6 semanas, para un total de 12 infusiones.
Biológico: Dosis de Aralast NP 45 mg
- 45 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripsina
Biológico: Dosis de Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripsina
Experimental: Parte 1b (Aralast NP): sujetos de 18 a 35 años de edad
Aralast NP 90 mg/kg/semana por infusión IV una vez a la semana durante 6 semanas. Después de la infusión de la Semana 6, los participantes se someten a un período de lavado mínimo de 3 semanas y luego, cada participante procede a una dosis alta de Aralast NP de 180 mg/kg/semana por infusión IV durante las siguientes 6 semanas, para un total de 12 infusiones.
Biológico: Dosis de Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripsina
Biológico: Dosis de Aralast NP 180 mg
- 180 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa-1 antitripsina
Experimental: Parte 1b (Aralast NP)-sujetos 8-17 años
Aralast NP 90 mg/kg/semana por infusión IV una vez a la semana durante 6 semanas. Después de la infusión de la Semana 6, los participantes se someten a un período de lavado mínimo de 3 semanas y luego, cada participante procede a una dosis alta de Aralast NP de 180 mg/kg/semana por infusión IV durante las siguientes 6 semanas, para un total de 12 infusiones.
Biológico: Dosis de Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripsina
Biológico: Dosis de Aralast NP 180 mg
- 180 mg/kg/semana
Otros nombres:
  • AAT
  • Alfa-1 antitripsina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
AUC de 2 horas del péptido C en respuesta a una prueba de tolerancia a comidas mixtas en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
No hay resultados disponibles para la medida de resultado primaria ya que el estudio finalizó antes de alcanzar el marco de tiempo de la medida de resultado de 52 semanas.
Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Colaboradores

Juvenile Diabetes Research Foundation
Immune Tolerance Network (ITN)

Investigadores

  • Silla de estudio: Gordon Weir, MD, Joslin Diabetes Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de junio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2018

Última verificación

1 de mayo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DAIT ITN041AI Part 1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos a nivel de los participantes y los materiales relevantes adicionales están disponibles para el público en TrialShare, el portal de investigación de ensayos clínicos de la Red de Tolerancia Inmune (ITN).

Marco de tiempo para compartir IPD

IPD ahora está disponible en TrialShare.

Criterios de acceso compartido de IPD

Abierto al público.

Datos del estudio/Documentos

  1. Conjunto de datos de participantes individuales
    Identificador de información: RETAIN ITN041AI
    Comentarios de información: RETAIN ITN041AI es el identificador del estudio en el portal de investigación de ensayos clínicos TrialShare de la Red de tolerancia inmunitaria (ITN)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Diabetes Mellitus, Tipo 1

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