Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Aralast kutatási kísérlete új kezdetű cukorbetegségben (RETAIN) (RETAIN)

2018. május 14. frissítette: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Az intravénás alfa-1 antitripszin hatása a béta-sejtek funkciójának megőrzésére újonnan kialakuló 1-es típusú cukorbetegségben (ITN041AI)

Az Alpha-1 antitripszin (AAT, Aralast NP) gyógyszert ebben a vizsgálatban gyulladáscsökkentő gyógyszerként tesztelik (olyan gyógyszer, amely csökkenti a gyulladást, amely része a szervezet normális fertőzésekkel szembeni leküzdési és sérülésekre való reagálási képességének), amely hatással van a sejteket, amelyekről úgy gondolják, hogy részt vesznek az 1-es típusú diabetes mellitus (T1DM, T1D) kialakulásában.

A vizsgálatba bevont összes alanynak újonnan kialakult T1DM-je van (a T1DM diagnózisa a 0. látogatást követő 100 napon belül; a T1DM diagnózisa megfelel az American Diabetes Association standard T1DM kritériumainak). A vizsgálat I. részének (NCT01183468) középpontjában a farmakokinetika (PK), a farmakodinamika (PD) és a biztonság áll. Az I. rész befejezése után, beleértve a kielégítő biztonsági felülvizsgálatot, megkezdődik a II. részbe (NCT01183455, II. fázisú klinikai vizsgálat) való beiratkozás.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatókat érdekli ez a vizsgálat annak felmérése érdekében, hogy az Aralast NP (AAT, Alpha-1 Antitripsin) segít-e lassítani a T1DM progresszióját.

A tanulmány I. része két részből áll: -1a és -1b:

1a. rész (teljes): Nyílt, dóziseszkalációs, farmakokinetikai, PD és biztonsági vizsgálat. A résztvevők 12 intravénás (IV) Aralast NP infúziót kapnak. Az 1–6. infúziót 45 mg/kg/hét, a 7–12. infúziót pedig 90 mg/kg/hét dózisban adják be.

Az Ia rész két csoportból áll:

  • 16 és 35 év közötti alanyok az újonnan jelentkező T1DM-ben
  • 8 és 15 év közötti alanyok a beiratkozáskor, újonnan kialakuló T1DM-ben.

1b. rész (a vizsgálatot a vizsgálati alanyok felvétele előtt befejezték): Nyílt elrendezésű, dóziseszkalációs PK, PD és biztonsági vizsgálat, amelyben a résztvevők 12 Aralast NP infúziót kapnak. Az 1–6. infúziót 90 mg/kg/hét, a 7–12. infúziót pedig 180 mg/kg/hét dózisban adják be. Az Ib rész két csoportból áll:

  • 16 és 35 év közötti alanyok az újonnan jelentkező T1DM-ben
  • 8-15 év közöttiek az újonnan induló T1DM-be való felvételkor.

Az Ib rész résztvevői nem lépnek át a II. részbe (lásd: NCT01183455).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92093
        • RADY Children's Hospital (University of California, San Diego)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Barbara Davis Center (University of Colorado)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta (Emory University)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Joslin Diabetes Center
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center (Columbia University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98122
        • Pacific Northwest Research Institute-University of Washington

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • T1DM-vel diagnosztizálták az elmúlt 100 napon belül (a beiratkozást követően)
  • Pozitív legalább egy cukorbetegséggel kapcsolatos autoantitestre (Anti-GAD; Anti-inzulin, ha az inzulinterápia megkezdését követő 10 napon belül szerezték be; IA-2 antitest és/vagy ICA vagy ZnT8).
  • A stimulált C-peptid csúcsszintje > 0,2 pmol/ml vegyes étkezési tolerancia tesztet (MMTT) követően

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos aktív betegség (krónikus aktív hepatitis; szív-, tüdőbetegség, máj-, vese- vagy immunhiány)
  • Bármilyen vérzés vagy véralvadási faktor hiánya, vagy szélütés az anamnézisben
  • Érbetegség vagy jelentős érrendszeri rendellenesség a kórtörténetben
  • Pozitív szerológia (hepatitis B vírus), HBV, HCV (hepatitis C vírus), HIV (humán immunhiány vírus) vagy toxoplazmózis
  • Klinikailag aktív EBV (Epstein-Barr vírus), CMV (citomegalovírus) vagy tuberkulózis (TB) fertőzés
  • Orális, inhalációs vagy intranazális glükokortikoidok vagy bármely olyan gyógyszer korábbi vagy jelenlegi használata, amelyekről ismert, hogy jelentős, folyamatos változást okoznak a T1DM lefolyásában vagy az immunológiai állapotban
  • Előzetes alfa 1-antitripszinnel (Aralast NP, AAT) végzett kezelés vagy alfa 1-antitripszinnel vagy humán plazmából származó termékekkel szembeni túlérzékenység
  • Metformin, szulfonilureák, glinidek, tiazolidindionok, exenatid, liraglutid, DPP-IV-gátlók vagy amilin jelenlegi vagy korábbi (az elmúlt 30 napon belüli) alkalmazása
  • Bármely olyan gyógyszer jelenlegi használata, amelyről ismert, hogy befolyásolja a glükóz toleranciát (pl. béta-blokkolók, angiotenzin-konvertáló enzim-gátlók, interferonok, kinidin maláriaellenes szerek, lítium, niacin)
  • Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy nem hajlandók elhalasztani a terhességet a vizsgálatban való részvétel során
  • IgA (immunglobulin A) hiány
  • Nem kontrollált magas vérnyomás
  • Jelenlegi életveszélyes rosszindulatú daganat
  • Minden olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvételt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1a. rész (Aralast NP) – 16-35 év közötti alanyok
Az újonnan kialakuló 1-es típusú diabetes mellitusban (T1DM) szenvedő 16-35 éves alanyok 45 mg/ttkg Aralast NP-t kaptak intravénás (IV) infúzióban hetente egyszer 6 héten keresztül. A 6. heti infúziót követően a résztvevők legalább 3 hetes kimosási időszakon estek át. A kimosódási periódus után minden résztvevő nagy dózisú, 90 mg/kg-os Aralast NP-t kap iv. infúzióval a következő 6 hétben, összesen 12 infúzióban.
Biológiai: Aralast NP 45 mg adag
- 45 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripszin
Biológiai: Aralast NP 90 mg adag
- 90 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripszin
Kísérleti: 1a rész (Aralast NP) – alanyok 8-15 éves korig
Az újonnan kialakuló 1-es típusú diabetes mellitusban (T1DM) szenvedő 8-15 éves alanyok hetente egyszer 45 mg/kg Aralast NP-t kaptak IV infúzióban 6 héten keresztül. A 6. heti infúziót követően a résztvevők legalább 3 hetes kimosási időszakon estek át. A kimosódási periódus után minden résztvevő nagy dózisú, 90 mg/kg-os Aralast NP-t kap iv. infúzióval a következő 6 hétben, összesen 12 infúzióban.
Biológiai: Aralast NP 45 mg adag
- 45 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripszin
Biológiai: Aralast NP 90 mg adag
- 90 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripszin
Kísérleti: 1b. rész (Aralast NP) – 18-35 év közötti alanyok
Aralast NP 90 mg/kg/hét iv. infúzióban hetente egyszer 6 héten keresztül. A 6. heti infúziót követően a résztvevők legalább 3 hetes kimosódási perióduson esnek át, majd minden résztvevő nagy dózisú, 180 mg/kg/hét Aralast NP-t kap IV infúzióval a következő 6 hétben, összesen 12 infúzióban.
Biológiai: Aralast NP 90 mg adag
- 90 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripszin
Biológiai: Aralast NP 180 mg adag
- 180 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa-1 antitripszin
Kísérleti: 1b. rész (Aralast NP) – alanyok 8-17 éves korig
Aralast NP 90 mg/kg/hét iv. infúzióban hetente egyszer 6 héten keresztül. A 6. heti infúziót követően a résztvevők legalább 3 hetes kimosódási perióduson esnek át, majd minden résztvevő nagy dózisú, 180 mg/kg/hét Aralast NP-t kap IV infúzióval a következő 6 hétben, összesen 12 infúzióban.
Biológiai: Aralast NP 90 mg adag
- 90 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa 1-antitripszin
Biológiai: Aralast NP 180 mg adag
- 180 mg/kg/hét
Más nevek:
  • AAT
  • Alfa-1 antitripszin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
C-peptid 2 órás AUC válaszként egy vegyes étkezési tolerancia tesztre az 52. héten
Időkeret: 52. hét
Az elsődleges kimenetel mérésére vonatkozóan nem állnak rendelkezésre eredmények, mivel a vizsgálatot az 52 hetes eredménymérési időkeret elérése előtt befejezték.
52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Együttműködők

Juvenile Diabetes Research Foundation
Immune Tolerance Network (ITN)

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Gordon Weir, MD, Joslin Diabetes Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. augusztus 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. augusztus 16.

Első közzététel (Becslés)

2010. augusztus 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. június 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. május 14.

Utolsó ellenőrzés

2018. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DAIT ITN041AI Part 1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A résztvevői szintű adatok és további releváns anyagok a nyilvánosság számára elérhetők a TrialShare-en, az Immune Tolerance Network (ITN) klinikai kísérletek kutatási portálján.

IPD megosztási időkeret

Az IPD már elérhető a TrialShare-ben.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Nyitott a nyilvánosság számára.

Tanulmányi adatok/dokumentumok

  1. Egyéni résztvevő adatkészlet
    Információs azonosító: RETAIN ITN041AI
    Információs megjegyzések: A RETAIN ITN041AI az Immune Tolerance Network (ITN) TrialShare Clinical Trials Kutatási Portál vizsgálati azonosítója

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Diabetes mellitus, 1. típusú

Klinikai vizsgálatok a Aralast NP 45 mg adag

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel