Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumný test Aralastu u nově vzniklého diabetu (ZACHOVAT) (RETAIN)

14. května 2018 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Účinek intravenózního alfa-1 antitrypsinu na zachování funkce beta-buněk u nově vzniklého diabetes mellitus 1. typu (ITN041AI)

Lék Alpha-1 Antitrypsin (AAT, Aralast NP) je v této studii testován jako protizánětlivý lék (lék snižující zánět, který je součástí normální schopnosti těla bojovat s infekcí a reagovat na zranění), který ovlivňuje buňky, o kterých se předpokládá, že se podílejí na rozvoji diabetes mellitus 1. typu (T1DM, T1D).

Všechny subjekty zařazené do této studie mají nově vzniklý T1DM (diagnóza T1DM do 100 dnů od návštěvy 0; diagnóza T1DM splňující standardní kritéria T1DM American Diabetes Association). Část I této studie (NCT01183468) se zaměřuje na farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a bezpečnost. Po dokončení části I, včetně uspokojivého přezkoumání bezpečnosti, bude zahájena registrace do části II (NCT01183455, fáze II klinické studie).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci mají zájem o provedení této studie, aby posoudili, zda Aralast NP (AAT, Alpha-1 Antitrypsin) pomůže zpomalit progresi T1DM.

Část I této studie má dvě části: -1a a -1b:

Část 1a (kompletní): Otevřená studie s eskalací dávky, farmakokinetické, farmakodynamické a bezpečnostní studie. Účastníci obdrží 12 intravenózních (IV) infuzí Aralast NP. Infuze 1 až 6 se podávají v dávce 45 mg/kg/týden a infuze 7 až 12 se podávají v dávce 90 mg/kg/týden.

Část Ia se skládá ze dvou skupin:

  • Subjekty ve věku 16 - 35 let při zápisu s nově vzniklým T1DM
  • Subjekty ve věku 8-15 let při zápisu s nově vzniklým T1DM.

Část 1b (studie ukončená před zařazením subjektu): Otevřená farmakokinetická, farmakodynamická a bezpečnostní studie s eskalací dávky, ve které účastníci dostávají 12 infuzí Aralast NP. Infuze 1 až 6 se podávají v dávce 90 mg/kg/týden a infuze 7 až 12 se podávají v dávce 180 mg/kg/týden. Část Ib se skládá ze dvou skupin:

  • Subjekty ve věku 16 - 35 let při zápisu s nově vzniklým T1DM
  • Subjekty 8 - 15 let při zápisu s nově vzniklým T1DM.

Účastníci v části Ib se nepřevracejí do části II (viz NCT01183455).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • RADY Children's Hospital (University of California, San Diego)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Barbara Davis Center (University of Colorado)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta (Emory University)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Joslin Diabetes Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center (Columbia University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Pacific Northwest Research Institute-University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikován T1DM během posledních 100 dnů (od registrace)
  • Pozitivní na alespoň jednu autoprotilátku související s diabetem (Anti-GAD; Anti-inzulín, pokud byl získán do 10 dnů od zahájení inzulínové terapie; protilátka IA-2 a/nebo ICA nebo ZnT8.)
  • Maximální hladina stimulovaného C-peptidu > 0,2 pmol/ml po testu tolerance smíšeného jídla (MMTT)

Kritéria vyloučení:

  • Závažné aktivní onemocnění (chronická aktivní hepatitida; srdeční, plicní onemocnění, jaterní, renální nebo imunodeficience)
  • Anamnéza jakéhokoli krvácení nebo nedostatků srážecích faktorů nebo mrtvice
  • Anamnéza vaskulárního onemocnění nebo významných vaskulárních abnormalit
  • Pozitivní sérologie expozice (virus hepatitidy B) HBV, HCV (virus hepatitidy C), HIV (virus lidské imunodeficience) nebo toxoplazmóze
  • Klinicky aktivní infekce EBV (virus Epstein-Barrové), CMV (cytomegalovirus) nebo tuberkulóza (TB)
  • Předchozí nebo současné užívání perorálních, inhalačních nebo intranazálních glukokortikoidů nebo jakýchkoli léků, o kterých je známo, že způsobují významnou, pokračující změnu v průběhu T1DM nebo imunologického stavu
  • Předchozí léčba alfa 1-antitrypsinem (Aralast NP, AAT) nebo přecitlivělost na alfa 1-antitrypsin nebo produkty odvozené z lidské plazmy
  • Současné nebo předchozí (během posledních 30 dnů) užívání metforminu, sulfonylmočovin, glinidů, thiazolidindionů, exenatidu, liraglutidu, inhibitorů DPP-IV nebo amylinu
  • Současné užívání jakýchkoli léků, o nichž je známo, že ovlivňují glukózovou toleranci (např.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo nejsou ochotny odložit těhotenství během účasti ve studii
  • Nedostatek IgA (imunoglobulin A).
  • Nekontrolovaná hypertenze
  • Současná život ohrožující malignita
  • Jakákoli podmínka, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit účast ve studii nebo může zmást interpretaci výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1a (Aralast NP) - Subjekty ve věku 16-35 let
Jedinci ve věku 16-35 let při zařazení s nově vzniklým diabetes mellitus 1. typu (T1DM) dostávali Aralast NP 45 mg/kg intravenózní (IV) infuzí jednou týdně po dobu 6 týdnů. Po infuzi v týdnu 6 podstoupili účastníci minimálně 3týdenní vymývací období. Po vymývací periodě každý účastník pokračoval ve vysoké dávce Aralast NP 90 mg/kg ve formě IV infuze po dobu dalších 6 týdnů, celkem tedy 12 infuzí.
Biologický: Aralast NP 45 mg dávka
- 45 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa 1-antitrypsin
Biologický: Aralast NP 90 mg dávka
- 90 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa 1-antitrypsin
Experimentální: Část 1a (Aralast NP) - Předměty 8-15 let
Jedinci ve věku 8-15 let při zařazení s nově vzniklým diabetes mellitus 1. typu (T1DM) dostávali Aralast NP 45 mg/kg ve formě IV infuze jednou týdně po dobu 6 týdnů. Po infuzi v týdnu 6 podstoupili účastníci minimálně 3týdenní vymývací období. Po vymývací periodě každý účastník pokračoval ve vysoké dávce Aralast NP 90 mg/kg ve formě IV infuze po dobu dalších 6 týdnů, celkem tedy 12 infuzí.
Biologický: Aralast NP 45 mg dávka
- 45 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa 1-antitrypsin
Biologický: Aralast NP 90 mg dávka
- 90 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa 1-antitrypsin
Experimentální: Část 1b (Aralast NP) – Subjekty ve věku 18–35 let
Aralast NP 90 mg/kg/týden intravenózní infuzí jednou týdně po dobu 6 týdnů. Po infuzi v týdnu 6 podstoupí účastníci minimálně 3týdenní vymývací období, poté každý účastník pokračuje ve vysoké dávce Aralast NP 180 mg/kg/týden formou IV infuze po dobu dalších 6 týdnů, celkem tedy 12 infuzí.
Biologický: Aralast NP 90 mg dávka
- 90 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa 1-antitrypsin
Biologický: Aralast NP 180 mg dávka
- 180 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa-1 antitrypsin
Experimentální: Část 1b (Aralast NP) - Předměty 8-17 let
Aralast NP 90 mg/kg/týden intravenózní infuzí jednou týdně po dobu 6 týdnů. Po infuzi v týdnu 6 podstoupí účastníci minimálně 3týdenní vymývací období, poté každý účastník pokračuje ve vysoké dávce Aralast NP 180 mg/kg/týden formou IV infuze po dobu dalších 6 týdnů, celkem tedy 12 infuzí.
Biologický: Aralast NP 90 mg dávka
- 90 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa 1-antitrypsin
Biologický: Aralast NP 180 mg dávka
- 180 mg/kg/týden
Ostatní jména:
  • AAT
  • Alfa-1 antitrypsin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
C-peptid 2hodinová AUC v reakci na test tolerance smíšeného jídla v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
Žádné výsledky pro měření primárního výsledku nejsou k dispozici, protože studie byla ukončena před dosažením časového rámce měření výsledku 52 týdnů.
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Spolupracovníci

Juvenile Diabetes Research Foundation
Immune Tolerance Network (ITN)

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Gordon Weir, MD, Joslin Diabetes Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2010

První zveřejněno (Odhad)

17. srpna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DAIT ITN041AI Part 1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje na úrovni účastníků a další relevantní materiály jsou k dispozici veřejnosti na portálu TrialShare, portálu pro výzkum klinických zkoušek Immune Tolerance Network (ITN).

Časový rámec sdílení IPD

IPD je nyní k dispozici v TrialShare.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Otevřeno pro veřejnost.

Studijní data/dokumenty

  1. Soubor dat jednotlivých účastníků
    Identifikátor informace: RETAIN ITN041AI
    Komentáře k informacím: RETAIN ITN041AI je identifikátor studie na portálu Imune Tolerance Network (ITN) TrialShare Clinical Trials Research Portal

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes mellitus, typ 1

Klinické studie na Aralast NP 45 mg dávka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit