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Una prova di ricerca di Aralast nel diabete di nuova insorgenza (RETAIN) (RETAIN)

14 maggio 2018 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Effetto dell'antitripsina alfa-1 per via endovenosa sulla conservazione della funzione delle cellule beta nel diabete mellito di tipo 1 di nuova insorgenza (ITN041AI)

Il farmaco Alpha-1 Antitripsina (AAT, Aralast NP) viene testato in questo studio come farmaco antinfiammatorio (un farmaco che riduce l'infiammazione, che fa parte della normale capacità del corpo di combattere le infezioni e rispondere alle lesioni) che colpisce il cellule ritenute coinvolte nello sviluppo del diabete mellito di tipo 1 (T1DM, T1D).

Tutti i soggetti arruolati in questo studio hanno T1DM di nuova insorgenza (diagnosi di T1DM entro 100 giorni dalla visita 0; diagnosi di T1DM che soddisfa i criteri standard T1DM dell'American Diabetes Association). L'obiettivo della Parte I di questo studio (NCT01183468) è la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e la sicurezza. Al completamento della Parte I, inclusa una revisione della sicurezza soddisfacente, inizierà l'iscrizione alla Parte II (NCT01183455, Sperimentazione clinica di fase II).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori sono interessati a condurre questo studio per valutare se Aralast NP (AAT, Alpha-1 Antitripsina) contribuirà a rallentare la progressione del T1DM.

La parte I di questo studio ha due parti: -1a e -1b:

Parte 1a (completa): studio in aperto, dose-escalation, PK, PD e sicurezza. I partecipanti ricevono 12 infusioni endovenose (IV) di Aralast NP. Le infusioni da 1 a 6 sono somministrate a 45 mg/kg/settimana e le infusioni da 7 a 12 sono somministrate a 90 mg/kg/settimana.

La parte Ia si compone di due gruppi:

  • Soggetti di età compresa tra 16 e 35 anni all'arruolamento con T1DM di nuova insorgenza
  • Soggetti di età compresa tra 8 e 15 anni all'arruolamento con T1DM di nuova insorgenza.

Parte 1b (studio terminato prima dell'arruolamento del soggetto): uno studio in aperto di PK, PD e sicurezza in aperto, in cui i partecipanti ricevono 12 infusioni di Aralast NP. Le infusioni da 1 a 6 sono somministrate a 90 mg/kg/settimana e le infusioni da 7 a 12 sono somministrate a 180 mg/kg/settimana. La parte Ib si compone di due gruppi:

  • Soggetti di età compresa tra 16 e 35 anni all'arruolamento con T1DM di nuova insorgenza
  • Soggetti di età compresa tra 8 e 15 anni all'arruolamento con T1DM di nuova insorgenza.

I partecipanti alla Parte Ib non passano alla Parte II (fare riferimento a NCT01183455).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • RADY Children's Hospital (University of California, San Diego)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Barbara Davis Center (University of Colorado)
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta (Emory University)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Joslin Diabetes Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Naomi Berrie Diabetes Center (Columbia University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Pacific Northwest Research Institute-University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di T1DM negli ultimi 100 giorni (dall'arruolamento)
  • Positivo per almeno un autoanticorpo correlato al diabete (Anti-GAD; Anti-insulina, se ottenuto entro 10 giorni dall'inizio della terapia insulinica; Anticorpo IA-2 e/o ICA, o ZnT8.)
  • Livello di picco del peptide C stimolato > 0,2 pmol/mL dopo un test di tolleranza del pasto misto (MMTT)

Criteri di esclusione:

  • Grave malattia attiva (epatite cronica attiva; malattie cardiache, polmonari, epatiche, renali o immunodeficienza)
  • Storia di eventuali carenze di fattori di sanguinamento o coagulazione o ictus
  • Storia di malattia vascolare o anomalie vascolari significative
  • Sierologia positiva per esposizione a (virus dell'epatite B) HBV, HCV (virus dell'epatite C), HIV (virus dell'immunodeficienza umana) o toxoplasmosi
  • Infezione clinicamente attiva da EBV (virus di Epstein-Barr), CMV (citomegalovirus) o tubercolosi (TB)
  • Uso precedente o attuale di glucocorticoidi orali, inalatori o intranasali o di qualsiasi farmaco noto per causare un cambiamento significativo e continuo nel corso del DMT1 o dello stato immunologico
  • Precedente trattamento con alfa 1-antitripsina (Aralast NP, AAT) o ipersensibilità all'alfa 1-antitripsina o a prodotti derivati ​​dal plasma umano
  • Uso attuale o precedente (negli ultimi 30 giorni) di metformina, sulfoniluree, glinidi, tiazolidinedioni, exenatide, liraglutide, inibitori della DPP-IV o amilina
  • Uso corrente di qualsiasi farmaco noto per influenzare la tolleranza al glucosio (ad esempio, beta-bloccanti, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, interferoni, farmaci antimalarici chinidina, litio, niacina)
  • Donne in gravidanza o in allattamento o che non sono disposte a rinviare la gravidanza durante la partecipazione allo studio
  • Deficit di IgA (immunoglobulina A).
  • Ipertensione incontrollata
  • Attuale tumore maligno potenzialmente letale
  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la partecipazione allo studio o possa confondere l'interpretazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1a (Aralast NP)-Soggetti di età compresa tra 16 e 35 anni
I soggetti di età compresa tra 16 e 35 anni al momento dell'arruolamento con diabete mellito di tipo 1 di nuova insorgenza (T1DM) hanno ricevuto Aralast NP 45 mg/kg per infusione endovenosa (IV) una volta alla settimana per 6 settimane. Dopo l'infusione della settimana 6, i partecipanti sono stati sottoposti a un periodo di washout minimo di 3 settimane. Dopo il periodo di washout, ciascun partecipante ha proceduto a una dose elevata di Aralast NP 90 mg/kg per infusione endovenosa per le successive 6 settimane, per un totale di 12 infusioni.
Biologico: Dose di Aralast NP 45 mg
- 45 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa 1-Antitripsina
Biologico: Dose di Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa 1-Antitripsina
Sperimentale: Parte 1a (Aralast NP)-Soggetti 8-15 anni
I soggetti di età compresa tra 8 e 15 anni al momento dell'arruolamento con diabete mellito di tipo 1 di nuova insorgenza (T1DM) hanno ricevuto Aralast NP 45 mg/kg per infusione endovenosa una volta alla settimana per 6 settimane. Dopo l'infusione della settimana 6, i partecipanti sono stati sottoposti a un periodo di washout minimo di 3 settimane. Dopo il periodo di washout, ciascun partecipante ha proceduto a una dose elevata di Aralast NP 90 mg/kg per infusione endovenosa per le successive 6 settimane, per un totale di 12 infusioni.
Biologico: Dose di Aralast NP 45 mg
- 45 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa 1-Antitripsina
Biologico: Dose di Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa 1-Antitripsina
Sperimentale: Parte 1b (Aralast NP)--Soggetti di età compresa tra 18 e 35 anni
Aralast NP 90 mg/kg/settimana per infusione endovenosa una volta alla settimana per 6 settimane. Dopo l'infusione della settimana 6, i partecipanti sono sottoposti a un periodo di washout minimo di 3 settimane, quindi ogni partecipante procede ad una dose elevata di Aralast NP 180 mg/kg/settimana mediante infusione endovenosa per le successive 6 settimane, per un totale di 12 infusioni.
Biologico: Dose di Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa 1-Antitripsina
Biologico: Dose di Aralast NP 180 mg
- 180 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa-1 antitripsina
Sperimentale: Parte 1b (Aralast NP)-Soggetti 8-17 anni
Aralast NP 90 mg/kg/settimana per infusione endovenosa una volta alla settimana per 6 settimane. Dopo l'infusione della settimana 6, i partecipanti sono sottoposti a un periodo di washout minimo di 3 settimane, quindi ogni partecipante procede ad una dose elevata di Aralast NP 180 mg/kg/settimana mediante infusione endovenosa per le successive 6 settimane, per un totale di 12 infusioni.
Biologico: Dose di Aralast NP 90 mg
- 90 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa 1-Antitripsina
Biologico: Dose di Aralast NP 180 mg
- 180 mg/kg/settimana
Altri nomi:
  • AT
  • Alfa-1 antitripsina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC a 2 ore del peptide C in risposta a un test di tolleranza ai pasti misti alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Non sono disponibili risultati per la misura dell'esito primario poiché lo studio è stato terminato prima del raggiungimento dell'intervallo di tempo della misura dell'esito di 52 settimane.
Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Collaboratori

Juvenile Diabetes Research Foundation
Immune Tolerance Network (ITN)

Investigatori

  • Cattedra di studio: Gordon Weir, MD, Joslin Diabetes Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 agosto 2010

Primo Inserito (Stima)

17 agosto 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DAIT ITN041AI Part 1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati a livello di partecipante e ulteriori materiali pertinenti sono disponibili al pubblico in TrialShare, il portale di ricerca sugli studi clinici dell'Immune Tolerance Network (ITN).

Periodo di condivisione IPD

IPD è ora disponibile in TrialShare.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Aperto al pubblico.

Dati/documenti di studio

  1. Set di dati del singolo partecipante
    Identificatore informazioni: RETAIN ITN041AI
    Commenti informativi: RETAIN ITN041AI è l'identificatore dello studio nell'Immune Tolerance Network (ITN) TrialShare Clinical Trials Research Portal

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Dose di Aralast NP 45 mg

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