一次与每日两次美沙拉嗪诱导小儿溃疡性结肠炎缓解 (MUPPIT)
多中心溃疡性结肠炎儿科 Pentasa 干预试验 (MUPPIT)。一项随机、单盲、受控、平行、诱导治疗,在儿科 UC 中每天一次或两次服用 Pentasa。
研究概览
详细说明
多项随机对照试验 (RCT) 已证实 5-氨基水杨酸 (5-ASA) 和柳氮磺胺吡啶在轻度至中度急性加重以及维持临床缓解方面的疗效。 最初,通常的做法是将 5-ASA 分三份开出。 使用多基质系统 (MMX) 技术每天一次缓释美沙拉嗪被证明可有效诱导和维持成人溃疡性结肠炎 (UC) 的缓解。 由于结肠的转运时间比小肠慢得多,并且由于活性成分应局部作用于结肠,因此常规制剂的较低给药频率也可提供足够的结肠覆盖。 事实上,最近两项针对 UC 成人的研究表明,每天一次服用美沙拉嗪(Pentasa® 和 Salofalk®)可能与每天服用两次一样有效或更有效。
迄今为止,大多数随机对照试验都是在成年患者中进行的,儿童的疗效是从这些数据中推断出来的。 然而,儿童炎症性肠病 (IBD) 可能与成人发病的疾病不同。 与成人相比,小儿发病的 UC 中靠近脾曲的广泛性结肠炎的患病率增加了一倍,并且广泛性疾病始终与更严重的表型相关。 另一方面,针对 IBD 儿童的研究通常显示对治疗的反应优于成人。 因此,美国和欧洲的监管机构鼓励对所有批准的药品进行儿科研究。 已经发现,只有不到 50% 的 IBD 儿童坚持治疗,这一数字与对疾病的理解相关,通常低于成人。 因此,与成人相比,儿童每天服用一次 5-ASA 优于每天两次。
研究人员假设,每天一次给药的美沙拉嗪在诱导小儿轻中度 UC 缓解方面优于每天两次给药。 我们基于先前在成人中发现的数据以及预期的更高依从率而做出这一假设。
这项研究将比较接受相同剂量的相同非实验药物的两组,唯一的区别在于药物的剂量!
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
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Holon、以色列、58100
- Wolfson Medical Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 6-18岁儿童,体重至少15kg。
- UC 的诊断是根据公认的临床、放射学、内窥镜和组织学标准确定的。
- 根据儿科 UC 活动指数 (PUCAI) 评分 10-55 分判断入组时轻度至中度疾病活动。
- 根据病史、体格检查和筛查实验室结果,总体健康状况良好(UC 的诊断除外)。
- 通过粪便培养、虫卵和寄生虫检查以及艰难梭菌检测排除感染性结肠炎。
- 父母/法定监护人签署书面知情同意书并且儿童提供同意书证明了参与研究和遵循研究程序的能力和接受度。
排除标准:
- 重量
- 疾病局限于直肠的患者(即 直肠炎)。
- 发烧 > 38.5 度。
- 患有克罗恩结肠炎或根据蒙特利尔分类未分类的 IBD 类型 (IBD-U) 的患者。
- 在筛选访视前 7 天内用口服 5-ASA 口服制剂治疗至少 50mg/kg/天 > 3 天。 接受 5-ASA 治疗的患者
- 与粪便中的传染性生物体相关的恶化。
- 目前正在接受类固醇治疗(任何剂量)或由负责的胃肠病学家判断需要进行类固醇治疗。
- 如果剂量和频率在筛查访视前的前 30 天内保持稳定,则允许使用各种直肠疗法(栓剂、泡沫剂、灌肠剂等)。 随机化之后和研究完成之前不允许进行任何更改。
- 免疫调节治疗包括但不限于:6 巯基嘌呤 (6-MP)、硫唑嘌呤、环孢菌素、他克莫司、罗格列酮或甲氨蝶呤,如果剂量和频率在筛选访视前的前 90 天内保持稳定,则允许使用。 随机化之后和研究完成之前不允许进行任何更改。
- 在筛选访视前 90 天内使用生物疗法进行治疗,包括但不限于:英夫利昔单抗、赛妥珠单抗、阿达木单抗。
- 怀孕。 所有有生育能力的女性患者都将在筛查时接受尿妊娠试验,不得哺乳,并且如果性活跃则愿意使用可接受的避孕措施。
- 已知对 5ASA、水杨酸盐或氨基水杨酸盐过敏。
- 当前存在肾脏疾病,或筛查血尿素氮 (BUN) 或肌酐值 > 1.5 倍正常年龄上限。
- 当前存在肝病,或肝功能检查(ALT、AST、T-Bili)> 正常上限的 2 倍,或存在原发性硬化性胆管炎 (PSC)。
- 复发性胰腺炎病史。
- 研究者认为具有临床意义且会影响研究结果或患者安全的任何其他实验室或临床状况。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:基于体重的美沙拉嗪:每天一次
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剂量:目前儿科 UC 的护理标准是 75 毫克/千克/天的美沙拉嗪 (Pentasa),并且应该以 500 毫克(半包)为倍数。 患者将被随机分为 6 个块,按体重组分层:15-40 公斤。 对于身体重量。 15- 适合体重:20- 对于身体重量。 30- 对于身体重量。 ≥40 公斤手臂:每天一次,3000 毫克(早上)和安慰剂(1.5 包)(晚上)。 手臂:每天两次,1500 毫克(早上)和 1500 毫克(晚上)。 |
实验性的:基于体重的美沙拉嗪:每天两次
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剂量:目前儿科 UC 的护理标准是 75 毫克/千克/天的美沙拉嗪 (Pentasa),并且应该以 500 毫克(半包)为倍数。 患者将被随机分为 6 个块,按体重组分层:15-40 公斤。 对于身体重量。 15- 适合体重:20- 对于身体重量。 30- 对于身体重量。 ≥40 公斤手臂:每天一次,3000 毫克(早上)和安慰剂(1.5 包)(晚上)。 手臂:每天两次,1500 毫克(早上)和 1500 毫克(晚上)。 |
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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组间平均 PUCAI 分数的差异。
大体时间:治疗开始后第 6 周。
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治疗开始后第 6 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗成功定义为完全反应或大的部分反应。
大体时间:在治疗开始后的 3 周和 6 周。
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完整回答:A PUCAI 分数 小的部分反应: A PUCAI 评分从基线变化至少 10 分且 PUCAI 评分≥10 分。 大的部分反应:PUCAI 评分从基线至少改变 20 分且 PUCAI 评分≥10 分。 治疗失败:尽管经过至少 3 周的治疗,但仍未从基线 PUCAI 评分改善至少 10 分,或任何时候都需要皮质类固醇。 |
在治疗开始后的 3 周和 6 周。
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅:Arie Levine, MD、Pediatric Gastroenterology and Nutrition Unit, The E. Wolfsom MC, Tel-Aviv Universiy, Holon, Israel
- 研究主任:Dan Turner, MD, PhD、Pediatric Gastroenterology and Nutrition Unit, The Hebrew Universitiy of Jerusalem, Shaare Zedek MC, Jerusalem, Israel
- 首席研究员:Ron Shaoul, MD、Pediatric Gastroenterology Unit, Meyer Children's Hospital, Rambam MC, Haifa, Israel
- 首席研究员:Batia Weiss, MD、Safra Children's Hospital, Sheba MC, Tel-Hashomer, Israel
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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