Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mesalamin én gang versus to ganger daglig for å indusere remisjon ved ulcerøs kolitt hos barn (MUPPIT)

6. desember 2015 oppdatert av: Prof. Arie Levine, Wolfson Medical Center

Multisenter ulcerøs kolitt Pediatrisk Pentasa intervensjonsforsøk (MUPPIT). En randomisert, enkeltblindet, kontrollert, parallell, induksjonsterapi med en gang vs. to ganger daglig dosering av Pentasa i pediatrisk UC.

Formålet med denne studien er å evaluere effektiviteten av en dosering av Pentasa én gang daglig sammenlignet med to ganger daglig hos barn med mild til moderat aktiv ulcerøs kolitt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Flere randomiserte kontrollerte studier (RCT) har bekreftet effekten av 5-aminosalisylsyre (5-ASA) og sulfasalazin ved akutt behandling av milde til moderate eksaserbasjoner, så vel som ved opprettholdelse av klinisk remisjon. I utgangspunktet var vanlig praksis å foreskrive 5-ASA i tre oppdelte doser. Langsom frigivelse én gang daglig mesalamin med Multi Matrix System (MMX) teknologi har vist seg å være effektiv i induksjon og vedlikehold av remisjon av voksen ulcerøs kolitt (UC). Siden transittiden til tykktarmen er mye langsommere enn tynntarmen, og siden den aktive ingrediensen bør virke lokalt på tykktarmen, kan mindre hyppig dosering av den vanlige formuleringen også gi tilstrekkelig tykktarmsdekning. Faktisk antyder to nyere studier blant voksne med UC at dosering én gang daglig av mesalamin (Pentasa® og Salofalk®) kan være like eller mer effektiv enn dosering to ganger daglig.

Til dags dato har de fleste RCT-er blitt utført blant voksne pasienter, og effekt hos barn er ekstrapolert fra disse dataene. Imidlertid kan det hende at inflammatorisk tarmsykdom i barndommen (IBD) ikke ligner på sykdom hos voksne. Prevalensen av omfattende kolitt proksimalt i forhold til miltfleksuren er doblet i pediatrisk debuterende UC sammenlignet med voksne, og omfattende sykdom er konsekvent assosiert med mer alvorlig fenotype. På den annen side viser studier hos barn med IBD ofte bedre respons på terapi enn hos voksne. Derfor oppfordrer amerikanske og europeiske reguleringsorganer til at det utføres pediatriske studier for alle godkjente legemidler. Det har blitt funnet at mindre enn 50 % av barn med IBD følger behandling, et tall assosiert med forståelsen av sykdommen som generelt er lavere enn hos voksne. Derfor kan fordelen ved å dosere 5-ASA én gang daglig over to ganger daglig være større hos barn sammenlignet med voksne.

Etterforskerne antar at dosering én gang daglig av mesalamin er overlegen i effektivitet enn dosering to ganger daglig for å indusere remisjon ved mild-moderat UC hos barn. Vi baserer denne hypotesen på data tidligere funnet hos voksne og på grunn av forventet høyere overholdelsesrate.

Denne studien vil sammenligne to grupper som mottar en identisk dose av den samme ikke-eksperimentelle medisinen, med den eneste forskjellen i antall doser av medisinen!

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

86

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Holon, Israel, 58100
        • Wolfson Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn 6-18 år, vekt minst 15 kg.
  2. Diagnose av UC, etablert ved tilstedeværelsen av aksepterte kliniske, radiologiske, endoskopiske og histologiske kriterier.
  3. Mild til moderat sykdomsaktivitet ved registreringstidspunktet som bedømt av Pediatric UC Activity Index (PUCAI) skårer 10-55 poeng.
  4. Generelt god helse (annet enn diagnosen UC), basert på medisinsk historie, fysisk undersøkelse og screening laboratorieresultater.
  5. Infeksiøs kolitt ekskludert av avføringskulturer, egg- og parasittundersøkelse og Clostridium difficile-analyse.
  6. Evne og aksept til å delta i studien og følge studieprosedyrer, som dokumentert ved at en forelder/verge signerer et skriftlig informert samtykke og at barnet gir samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Vekt
  2. Pasienter hvis sykdom er begrenset til endetarmen (dvs. proktitt).
  3. Feber >38,5 grader.
  4. Pasienter med Crohns kolitt eller med IBD type uklassifisert (IBD-U) i henhold til Montreal-klassifisering.
  5. Behandling med oralt 5-ASA oralt preparat med minst 50 mg/kg/dag > 3 dager innen 7 dager før screeningbesøk. Pasienter som behandles med 5-ASA
  6. Forverring assosiert med smittsom organisme i avføringen.
  7. Gjeldende behandling med steroider (en hvilken som helst dose) eller behov for steroidbehandling som bedømt av ansvarlig gastroenterolog.
  8. Rektale terapier (stikkpiller, skum, klyster osv.) av alle slag er tillatt dersom dosen og frekvensen har holdt seg stabil i løpet av de siste 30 dagene før screeningbesøket. Ingen endringer er tillatt etter randomisering og frem til fullføring av studien.
  9. Behandling med immunmodulerende terapi inkludert, men ikke begrenset til: 6 merkaptopurin (6-MP), azatioprin, ciklosporin, takrolimus, rosiglitazon eller metotreksat, er tillatt dersom dosen og frekvensen har holdt seg stabil i løpet av de siste 90 dagene før screeningbesøket. Ingen endringer er tillatt etter randomisering og frem til fullføring av studien.
  10. Behandling med biologisk terapi inkludert, men ikke begrenset til: infliksimab, certolizumab, adalimumab innen 90 dager før screeningbesøk.
  11. Svangerskap. Alle kvinnelige pasienter i fertil alder vil gjennomgå uringraviditetstest ved screening, må ikke være ammende og villige til å bruke akseptabel prevensjon dersom de er seksuelt aktive.
  12. Kjent allergi mot 5ASA, salisylater eller aminosalisylater.
  13. Eksistens av nåværende nyresykdom, eller en screening av blod urea nitrogen (BUN) eller kreatinin verdi som er > 1,5 ganger øvre grense for den passende alderen.
  14. Eksistens av nåværende leversykdom, eller leverprøver (ALT, AST, T-Bili) som er > 2 ganger øvre normalgrense, eller eksistensen av primær skleroserende kolangitt (PSC).
  15. Historie med tilbakevendende pankreatitt.
  16. Enhver annen laboratorie- eller klinisk tilstand som etterforskeren anser som klinisk signifikant som vil påvirke resultatet av studien eller sikkerheten til pasienten.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Vektbasert mesalamin: En gang daglig
Legemiddel: Mesalamin

Dosering: Gjeldende standard for omsorg for pediatrisk UC er 75 mg/kg/dag med mesalamin (Pentasa) og bør være i multiplikasjoner på 500 mg (halve poser).

Pasienter vil bli randomisert i blokker med seks stratifisert etter vektgrupper: 15-40 kg.

For kroppsvekt. 15-

For kroppsvekt: 20-

For kroppsvekt. 30-

For kroppsvekt. ≥40 kg Arm: En gang daglig, 3000 mg (morgen) og placebo (1,5 pose) (kveld). Arm: To ganger daglig, 1500mg (morgen) og 1500mg (kveld).
Eksperimentell: Vektbasert mesalamin: To ganger daglig
Legemiddel: Mesalamin

Dosering: Gjeldende standard for omsorg for pediatrisk UC er 75 mg/kg/dag med mesalamin (Pentasa) og bør være i multiplikasjoner på 500 mg (halve poser).

Pasienter vil bli randomisert i blokker med seks stratifisert etter vektgrupper: 15-40 kg.

For kroppsvekt. 15-

For kroppsvekt: 20-

For kroppsvekt. 30-

For kroppsvekt. ≥40 kg Arm: En gang daglig, 3000 mg (morgen) og placebo (1,5 pose) (kveld). Arm: To ganger daglig, 1500mg (morgen) og 1500mg (kveld).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forskjell i gjennomsnittlig PUCAI-score mellom gruppene.
Tidsramme: Ved uke 6 etter oppstart av terapi.
Ved uke 6 etter oppstart av terapi.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingssuksess definert som komplett respons ELLER stor delvis respons.
Tidsramme: 3 og 6 uker fra behandlingsstart.

Fullstendig svar: A en PUCAI-poengsum

Liten delvis respons: En endring i PUCAI-score på minst 10 poeng fra baseline OG en PUCAI-score på ≥10 poeng.

Stor delvis respons: En endring i PUCAI-score på minst 20 poeng fra baseline OG en PUCAI-score på ≥10 poeng.

Behandlingssvikt: En mangel på forbedring på minst 10 poeng fra PUCAI-score til tross for minst 3 ukers behandling, eller behov for kortikosteroider til enhver tid.
3 og 6 uker fra behandlingsstart.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Wolfson Medical Center

Etterforskere

  • Studiestol: Arie Levine, MD, Pediatric Gastroenterology and Nutrition Unit, The E. Wolfsom MC, Tel-Aviv Universiy, Holon, Israel
  • Studieleder: Dan Turner, MD, PhD, Pediatric Gastroenterology and Nutrition Unit, The Hebrew Universitiy of Jerusalem, Shaare Zedek MC, Jerusalem, Israel
  • Hovedetterforsker: Ron Shaoul, MD, Pediatric Gastroenterology Unit, Meyer Children's Hospital, Rambam MC, Haifa, Israel
  • Hovedetterforsker: Batia Weiss, MD, Safra Children's Hospital, Sheba MC, Tel-Hashomer, Israel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

14. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0052-10-WOMC

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere